德國(guó)達(dá)姆施塔特2018年8月15日電 /美通社/ -- 充滿活力的科技公司默克(Merck)今天宣布，澳大利亞專利局(Australian Patent Office)已經(jīng)批準(zhǔn)了該公司的配對(duì)規(guī)律成簇的間隔短回文重復(fù)(CRISPR)切口酶使用專利申請(qǐng)。配對(duì)切口酶是提高安全性的有效措施，通過(guò)高度靈活且有效的脫靶效應(yīng)降低方法推動(dòng)特異性。這可提高 CRISPR 固定患病基因同時(shí)不影響健康基因的能力。
默克執(zhí)行董事會(huì)成員兼生命科學(xué)首席執(zhí)行官吳博達(dá)(Udit Batra)表示：“最近數(shù)年，我們?cè)诎l(fā)展 CRISPR 技術(shù)方面取得了巨大進(jìn)展?，F(xiàn)在是科學(xué)研究的關(guān)鍵時(shí)刻。默克的配對(duì)切口酶 CRISPR 技術(shù)對(duì)于為難治疾病開(kāi)發(fā)療法時(shí)需要高精度方法的研究人員而言很重要。這項(xiàng)新獲得的專利代表著 CRISPR 療法安全性的顯著提升?！?/p>
此次獲批的專利申請(qǐng)涉及基礎(chǔ) CRISPR 戰(zhàn)略，即兩個(gè) CRISPR 切口酶目標(biāo)共同基因靶向，并通過(guò)剪切或切割染色體序列的對(duì)應(yīng)鏈造成雙鏈斷裂而通力合作。這項(xiàng)過(guò)程可按照與默克獲得專利的 CRISPR 整合技術(shù)相同的方式任意選擇包括外源或供體序列的植入。兩個(gè) CRISPR 綁定活動(dòng)的要求大大減少了基因組其它地方的脫靶剪切機(jī)會(huì)。
除了批準(zhǔn)配對(duì)切口酶專利申請(qǐng)之外，澳大利亞專利局最近還宣布在撤回四個(gè)獨(dú)立、匿名提交的反對(duì)意見(jiàn)之后正式授予默克2017 CRISPR 整合專利。
默克的 CRISPR 整合專利組合包括在澳大利亞、加拿大、中國(guó)、歐洲、以色列、新加坡和韓國(guó)獲得的專利。這些 CRISPR 專利涉及染色體整合，或切割真核細(xì)胞染色體序列，并將外部 DNA 序列植入真核細(xì)胞，以便實(shí)現(xiàn)想要的基因組變動(dòng)。
配對(duì) CRISPR 切口酶方法建基于默克 CRISPR 專利組合（包括 CRISPR 整合）的其它技術(shù)。商業(yè)機(jī)構(gòu)如果想要糾正基因治療患者體細(xì)胞的遺傳缺陷，則需要默克基于 CRISPR 的 DNA 植入的知識(shí)產(chǎn)權(quán)。默克將為所有領(lǐng)域提供這個(gè)專利組合授權(quán)。
過(guò)去14年，默克高度致力于基因組編輯創(chuàng)新。該公司知道基因組編輯為生物研究與醫(yī)學(xué)帶來(lái)了重大進(jìn)步。同時(shí)，日益提高的基因組編輯技術(shù)潛力獲得了科學(xué)、法律和社會(huì)關(guān)注。默克既是基因組編輯技術(shù)的使用者，也是該技術(shù)的供應(yīng)商，慎重考慮道德和法律標(biāo)準(zhǔn)，通過(guò)基因組編輯為研究提供支持。默克已經(jīng)組建了生物倫理顧問(wèn)小組，為默克開(kāi)展的研究提供指導(dǎo)，包括基因組編輯的研究及應(yīng)用。默克的生物倫理顧問(wèn)小組已經(jīng)確定了清晰的經(jīng)營(yíng)定位，在考慮科學(xué)和社會(huì)問(wèn)題的同時(shí)，不會(huì)妨礙任何有前景的治療方法的研究和應(yīng)用。
默克是第一家在全球范圍內(nèi)為基因組編輯提供定制生物分子（TargeTron? RNA 引導(dǎo)性 II 型內(nèi)含子和 CompoZr? 鋅指核酸酶）的公司，推動(dòng)全球研究者采用這些技術(shù)。默克還是第一家制造覆蓋整個(gè)人類基因組的成簇 CRISPR 序列庫(kù)的公司，讓科學(xué)家能夠探究更多關(guān)于疾病根源的問(wèn)題，由此加快治愈疾病的進(jìn)程。
除了基礎(chǔ)基因組編輯研究之外，默克還為基因與細(xì)胞療法開(kāi)發(fā)提供支持，并制造病毒載體。2016年，默克推出了目標(biāo)通過(guò)專業(yè)團(tuán)隊(duì)和更強(qiáng)資源推進(jìn)新模式研究 -- 從基因組編輯到基因醫(yī)學(xué)制造 -- 的基因組編輯計(jì)劃，進(jìn)一步鞏固該公司致力于該領(lǐng)域的承諾。
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