蘇州2019年6月18日 /美通社/ -- 信達生物制藥（香港聯(lián)交所股票代碼：01801），是一家致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售用于治療腫瘤、自身免疫疾病等重大疾病的創(chuàng)新藥物的生物制藥公司。今天宣布：信達生物制藥與南京馴鹿醫(yī)療技術(shù)有限公司聯(lián)合開發(fā)的全人源BCMA CAR-T細胞（研發(fā)代號：CT103A），在剛結(jié)束的第24屆歐洲血液學(xué)協(xié)會年會（EHA）和第55屆美國臨床腫瘤學(xué)會年會（ASCO）上，分別以口頭報告和壁報展示的形式對外公布一項由研究者發(fā)起、在華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬同濟醫(yī)院開展的臨床試驗研究數(shù)據(jù)（壁報摘要# 8013，美國中部時間6月4日；口頭發(fā)言摘要#S827，中歐夏令時間 6月15日（周六）下午12：35 PM – 12:45 PM）。
CT103A是信達生物與馴鹿醫(yī)療聯(lián)合開發(fā)的抗BCMA CAR-T細胞注射液，擬用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤。在ASCO和EHA年會上，CT103A展示了積極的數(shù)據(jù)：客觀緩解率(ORR)為100%， 并且CAR-T在體內(nèi)具有很強的持久性和擴增能力，將有望為復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者提供一個全新的治療手段，特別是對曾接受鼠源單鏈抗體CAR-T治療復(fù)發(fā)的患者也表現(xiàn)出良好的治療效果。
多發(fā)性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性血液系統(tǒng)腫瘤，迄今在醫(yī)學(xué)上尚無法治愈。在很多國家，多發(fā)性骨髓瘤是第二常見的血液腫瘤。據(jù)美國癌癥協(xié)會估計，2019年美國將會有32,110例新增確診案例。2018年歐洲有超過48,200位患者被診斷出多發(fā)性骨髓瘤，其中的40%為中高危多發(fā)性骨髓瘤患者，其中位存活時間不超過5年。
截至2019年5月22日，在11名接受CT103A治療的可評估受試者中，客觀緩解率（ORR)達100%（7例CR、4例VGPR），最長隨訪時間8個月。CAR-T在患者體內(nèi)表現(xiàn)出很好的擴增能力和持久性。所有的患者均接受了CRS評估，CRS在2-5天內(nèi)發(fā)生（中位數(shù)：2.6天），并在14天內(nèi)消退。中低劑量組大部分CRS為一到二級，高劑量組觀察到更高級別的CRS，CRS常規(guī)使用托珠單抗和類固醇治療。值得關(guān)注的是，11例可評估患者中包括4例先前接受過鼠源抗BCMA CAR-T治療后復(fù)發(fā)的患者，其中3例完全緩解（CR），1例非常好的部分緩解（VGPR）。
“復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）與預(yù)后不良有關(guān)，”華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬同濟醫(yī)院李春蕊主任表示?！霸S多接受鼠源單鏈抗體（scFv）CAR-T治療的患者已經(jīng)出現(xiàn)復(fù)發(fā)，由于免疫原性無法進行再治療。CT103A具有全人源BCMA scFv，不僅首次治療具有突出療效，而且也為這些復(fù)發(fā)患者提供了一個有效的解決方案。這些數(shù)據(jù)表明，未來臨床試驗時不應(yīng)排除該部分受試者?！?/p>
