蘇州2019年8月26日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱“基石藥業(yè)”或“公司”，香港聯(lián)交所代碼：2616）今日宣布，由公司合作伙伴 Blueprint Medicines 開(kāi)發(fā)的 avapritinib 的I/II期橋接注冊(cè)性試驗(yàn)實(shí)現(xiàn)首例受試者給藥。這是一項(xiàng)中國(guó)單獨(dú)的研究，包括I期劑量遞增和II期劑量擴(kuò)展試驗(yàn)，目的是評(píng)估avapritinib 在不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者中的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)和療效。該試驗(yàn)將包括PDGFRA D842V基因驅(qū)動(dòng)的GIST和二線、三線及以上的GIST患者。
GIST是常發(fā)生于胃壁或小腸中的肉瘤，高發(fā)于50歲-80歲。大約90％的GIST的發(fā)生與KIT或PDGFRA基因突變導(dǎo)致的細(xì)胞生長(zhǎng)失調(diào)有關(guān)，但目前針對(duì)PDGFRA D842V突變的患者尚無(wú)有效的治療藥物批準(zhǔn)。
Avapritinib是一種口服、強(qiáng)效、高選擇性的KIT和PDGFRA抑制劑。已發(fā)表的臨床前數(shù)據(jù)顯示，avapritinib對(duì)KIT和PDGFRA突變的GIST有強(qiáng)效的抑制作用。
2018年6月，基石藥業(yè)通過(guò)與Blueprint Medicines達(dá)成合作，獲得了包括avapritinib在內(nèi)的三種藥物在大中華區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化授權(quán)，Blueprint Medicines保留在世界其他地區(qū)開(kāi)發(fā)及商業(yè)化avapritinib的權(quán)利。
基石藥業(yè)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“GIST是一種罕見(jiàn)病，但近年發(fā)病率卻有上升趨勢(shì)，且其中PDGFRA D842V突變的GIST患者缺乏有效治療方式?；帢I(yè)致力于為臨床急需開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物。我們的合作伙伴Blueprint Medicines，已經(jīng)就avapritinib在美國(guó)和歐洲都提交了上市申請(qǐng)，我們正努力緊隨其后，力爭(zhēng)讓大中華區(qū)患者也可以盡快從這一創(chuàng)新精準(zhǔn)藥物中獲益?！?/p>
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“GIST早期癥狀較隱蔽，部分患者被診斷出GIST時(shí)已是疾病晚期。在ASCO公布的全球I期NAVIGATOR 試驗(yàn)最新數(shù)據(jù)顯示，avapritinib對(duì)PDGFRA外顯子18突變的GIST患者的客觀緩解率可達(dá)到86%，且耐受性良好。目前，我們?cè)谥袊?guó)已經(jīng)開(kāi)啟了兩項(xiàng)avapritinib的注冊(cè)臨床試驗(yàn)，首例患者均已入組。我們會(huì)全力推進(jìn)這一藥物在大中華區(qū)的開(kāi)發(fā)，期待早日成功?！?/p>
關(guān)于avapritinib
Avapritinib是一款在研的口服精準(zhǔn)療法，可選擇性地有效抑制KIT和PDGFRA突變激酶。它是一種靶向于激酶活化構(gòu)象的I型抑制劑。Avapritinib在KIT和PDGFRA突變的胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）中顯示了廣泛的抑制作用，并對(duì)激活環(huán)突變活性最強(qiáng)，而目前批準(zhǔn)的GIST療法不能抑制激活環(huán)的突變。與現(xiàn)有的其他酪氨酸激酶抑制劑相比，avapritinib對(duì)KIT和PDGFRA的選擇性明顯高于其他激酶抑制劑。
Blueprint Medicines率先開(kāi)發(fā)avapritinib，用于治療晚期GIST、晚期全身性肥大細(xì)胞增生癥（SM）以及惰性和冒煙型SM。美國(guó)FDA已經(jīng)授予avapritinib兩個(gè)突破性療法認(rèn)證，一個(gè)用于治療PDGFRA D842V基因驅(qū)動(dòng)的GIST，一個(gè)治療晚期SM，包括侵襲性SM亞型、伴隨相關(guān)血液腫瘤的SM和肥大細(xì)胞白血病。
在2019 ASCO 公布的avapritinib全球I期NAVIGATOR試驗(yàn)數(shù)據(jù)截至2018年11月16日。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國(guó)和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以聯(lián)合療法為核心，建立了一條包括15種腫瘤候選藥物組成的強(qiáng)大腫瘤藥物管線。目前5款后期候選藥物正處于或接近關(guān)鍵性試驗(yàn)。憑借經(jīng)驗(yàn)豐富的團(tuán)隊(duì)、豐富的管線、強(qiáng)大的臨床開(kāi)發(fā)驅(qū)動(dòng)的業(yè)務(wù)模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過(guò)為全球癌癥患者帶來(lái)創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的領(lǐng)先中國(guó)生物制藥公司。
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前瞻性申明
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