南京2019年12月9日 /美通社/ -- 金斯瑞生物科技今日宣布，正在召開的第61屆美國血液學(xué)會（ASH）年會上，其子公司傳奇生物首次公布了研究性BCMA CAR-T細(xì)胞療法在美國進(jìn)行的JNJ-68284528（JNJ-4528）有效性及安全性的Ib/II期CARTITUTE -1研究的最新臨床試驗數(shù)據(jù)。結(jié)果表明，該針對復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）的細(xì)胞療法，總緩解率（ORR）達(dá)到100%。而就在日前，該CAR-T細(xì)胞療法剛剛獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的“突破性療法”認(rèn)定。
該療法為傳奇生物自主研發(fā)的靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的抗嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞療法。2017年6月，傳奇生物受邀參加美國臨床腫瘤學(xué)會年會（ASCO），并憑借100%的客觀緩解率驚艷全場后，在國際上引起巨大反響，并于2018年獲得國家藥品監(jiān)督管理局首個CAR-T臨床試驗申請（IND）批件。該療法是一種結(jié)構(gòu)新穎的CAR-T細(xì)胞療法，含有4-1BB共刺激結(jié)構(gòu)域和兩個BCMA靶向單域抗體，旨在增加抗體親和力，用于接受過既往包括蛋白酶體抑制劑，免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38抗體的治療方案和在末次治療期間或之后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）成年患者。
傳奇生物研究性BCMA CAR-T細(xì)胞療法的臨床試驗自2018年起在中美兩地同時開展，其在治療中國復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者的LEGEND-2臨床試驗中已經(jīng)表現(xiàn)出卓越的療效。此次，是傳奇生物首次公布在美國進(jìn)行的CARTITUTE -1研究的最新臨床試驗數(shù)據(jù)。其結(jié)果于美國血液學(xué)會（ASH）年會上的口頭匯報中進(jìn)行報告，并在官方ASH新聞節(jié)目（577號摘要）中進(jìn)行了強(qiáng)調(diào)。試驗結(jié)果表明，JNJ-4528在治療29名R/R MM患者時表現(xiàn)出優(yōu)異的療效，在中位隨訪時間為6個月時，達(dá)到100%的總緩解率。這些患者平均接受過5種前期療法，68%的患者對蛋白酶體抑制劑（PI），免疫調(diào)節(jié)藥物（IMiD），和抗CD38抗體三重耐藥，72%的患者接受過5種治療，31%的患者對5種療法耐藥。69%的患者達(dá)到完全緩解（CR）或更佳，86%的患者達(dá)到非常好的部分緩解（VGPR）或更佳，14%的患者達(dá)到部分緩解。此外，66%的患者為嚴(yán)格意義上的完全緩解，這意味著靈敏的實驗室檢查和顯微鏡檢查均未發(fā)現(xiàn)血液、尿液和骨髓中有骨髓瘤蛋白或細(xì)胞的證據(jù)。
值得注意的是，所有達(dá)到完全緩解或更佳療效的患者中，所有可評估的骨髓微小殘留檢測在10的負(fù)5次方檢測敏感度水平上都顯示陰性結(jié)果。中位隨訪6個月后，在29例患者中有27例患者保持無疾病進(jìn)展。
傳奇生物也在ASH年會上公布了在中國進(jìn)行的LEGEND-2（NCT03090659）I/II期、開放性、首次用于人體研究的更新數(shù)據(jù)。這些更新的數(shù)據(jù)進(jìn)一步顯示了晚期復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的長期緩解、安全性特征和完全緩解率。
2017年12月，金斯瑞子公司傳奇生物與楊森公司簽訂了一項全球合作和許可協(xié)議，共同開發(fā)和商業(yè)化治療多發(fā)性骨髓瘤的LCAR-B38M/JNJ-4828。楊森向金斯瑞支付3.5億美元首期款及后續(xù)里程碑付款，創(chuàng)下了其時中國藥企對外專利授權(quán)首付款最大金額記錄及合作最優(yōu)條件。
傳奇生物CEO許遠(yuǎn)博士表示，“在和楊森的合作下，我們致力于LCAR-B38M/JNJ-4528的臨床開發(fā)，并努力將這一試驗性治療方法應(yīng)用于多發(fā)性骨髓瘤患者，為其提供一種新的治療方法。”
金斯瑞創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官章方良博士表示：“我們很高興看到美國CARTITUDE-1研究的初步數(shù)據(jù)和中國Legend -2研究的長期隨訪數(shù)據(jù)。我們也深知，這僅是生物醫(yī)藥創(chuàng)新道路上的里程碑，我們還是要不斷與時間賽跑、與困難斗爭，為中國乃至全球的患者帶來更多希望。我們會不斷通過本土創(chuàng)新和國際合作加速新藥研發(fā)，在生命面前，這是所有生物醫(yī)藥人義不容辭的使命?！?/p>
美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已于近日正式授予Janssen Research&Development，LLC（Janssen）的JNJ-68284528（JNJ-4528）突破性療法認(rèn)定（BTD）。這也是該產(chǎn)品繼今年2月和4月先后獲得美國FDA孤兒藥認(rèn)證和歐洲藥品管理局優(yōu)先藥物認(rèn)定（PRIME）資格后，收獲的又一個國際權(quán)威認(rèn)可。這也成為了近期繼百濟(jì)神州的一款中國藥物正式在美國獲批上市后，中國生物醫(yī)藥企業(yè)連續(xù)向世界展現(xiàn)重要創(chuàng)新力的又一例證。未來會有越來越多的中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新力量在世界舞臺上嶄露頭角，為行業(yè)發(fā)展注入新的活力，為全球患者帶來更多希望。
*LCAR-B38M為在中國研究的試驗用藥品的代號，JNJ-68284528（JNJ-4528）為在美國/歐盟正在研究的試驗用藥品的代號，兩者均代表了相同的CAR-T細(xì)胞療法。
傳奇生物研究性BCMACAR-T細(xì)胞療法所獲國際認(rèn)可概覽
關(guān)于LEGEND-2
LEGEND-2 (NCT03090659)是一項正在進(jìn)行的單臂、開放性1/2期研究，在中國參與研究的4家中心共入組74名受試者，評估LCAR-B38M治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的療效和安全性。
關(guān)于CARTITUDE-1
在美國， 1 b/2期 CARTITUDE-1 (MMY2001，NCT03548207)注冊研究正在研究JNJ - 4528用于治療至少已經(jīng)接受過3線治療或?qū)I和IMiD®雙重耐藥，且接受過一種PI、一種IMiD和抗-CD38單抗治療，并且在接受最近一次治療后12個月內(nèi)存在有檢查資料證明的疾病進(jìn)展的多發(fā)性骨髓瘤患者。
關(guān)于傳奇生物科技
傳奇生物科技是一家進(jìn)入臨床階段的生物制藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)血液/腫瘤、感染性疾病和自身免疫疾病的新型細(xì)胞治療。傳奇是金斯瑞生物科技（香港交易所：1548）的子公司，后者運(yùn)營實體遍布美國、中國大陸、中國香港及愛爾蘭地區(qū)。2017年12月，傳奇和楊森達(dá)成全球合作和授權(quán)協(xié)議，共同開發(fā)和商業(yè)化JNJ-4528/ LCAR-B38M治療多發(fā)性骨髓瘤。詳情請訪問www.LegendBiotech.com。
關(guān)于金斯瑞生物科技股份有限公司
金斯瑞生物科技股份有限公司（股票代碼：HK01548）是全球化的生物科技集團(tuán)公司。集團(tuán)植根于領(lǐng)先的基因合成技術(shù)，業(yè)務(wù)范圍涵蓋生物藥CDMO、細(xì)胞治療、生命科學(xué)服務(wù)及產(chǎn)品、工業(yè)合成生物產(chǎn)品四大領(lǐng)域。
金斯瑞成立于2002年，并于2015年在港交所主板掛牌上市，運(yùn)營實體遍布大中華區(qū)、北美區(qū)、歐洲區(qū)及亞太區(qū)，并以此為依托，為全球160多個國家和地區(qū)的30多萬客戶提供優(yōu)質(zhì)、便捷、可靠的服務(wù)與產(chǎn)品。
目前，金斯瑞在全球擁有超過3000多名員工，其中34%以上的員工擁有碩士或博士學(xué)位。金斯瑞擁有多項知識產(chǎn)權(quán)及技術(shù)機(jī)密，其中包含100多項授權(quán)專利及270多項專利申請。截至2019年6月30日，有超過40,300篇經(jīng)國際同業(yè)審閱的學(xué)術(shù)期刊文獻(xiàn)引述了金斯瑞的服務(wù)及產(chǎn)品。
秉承“用生物技術(shù)使人和自然更健康”的企業(yè)使命，金斯瑞將一如既往地致力于成為最受信賴的生物科技公司。
更多信息，請訪問金斯瑞官網(wǎng) https://www.genscript.com.cn/。
關(guān)于前瞻性聲明的注意事項
該信息構(gòu)成與美國傳奇生物科技有限公司、南京傳奇生物科技有限公司和愛爾蘭傳奇生物科技有限公司(“傳奇”)業(yè)務(wù)有關(guān)的前瞻性聲明，包括關(guān)于源自任何此類產(chǎn)品的潛在新產(chǎn)品、潛在新適應(yīng)癥或潛在未來收入的明示或默示的討論。這些前瞻性聲明反映了傳奇管理層當(dāng)前對于未來事件的看法，并涉及已知和未知的風(fēng)險、不確定性和其他可能導(dǎo)致實際結(jié)果與該聲明所表達(dá)的或暗示的任何和未來結(jié)果、業(yè)績或成就存在重大差異的因素。
研究藥物本身和使用的安全性和有效性尚未確定。不能保證這些制劑肯定能獲得衛(wèi)生當(dāng)局的批準(zhǔn)，或這些被研究的用途能在任何國家獲批商業(yè)應(yīng)用，也不能保證這些制劑作為產(chǎn)品能達(dá)到任何特定的收益水平。
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特別指出，傳奇的預(yù)期可能會受到下述因素影響：新藥品開發(fā)的不確定性；非預(yù)期的臨床試驗結(jié)果，包括對現(xiàn)有或非預(yù)期的新的臨床數(shù)據(jù)的附加分析；非預(yù)期的監(jiān)管行為或延遲或政府總體調(diào)控；傳奇獲得或維持專利或其他專有知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力，包括美國訴訟程序中的不確定性；一般競爭；政府、行業(yè)、公眾定價和其他政治壓力。如果這些風(fēng)險或不確定性中的一個或多個成為現(xiàn)實，或潛在的假定被證明是錯誤的，則實際結(jié)果可能與本文中描述的預(yù)期、信心、估計或設(shè)想的結(jié)果有重大差異。
