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聚焦世界地貧日:守護(hù)“缺血”生命,營造祛鐵“防線”

諾華
2020-05-08 11:00 6643
雖然地貧有著明顯“地域性”且為罕見病,但據(jù)中國地貧藍(lán)皮書報(bào)告,我國地貧患病現(xiàn)有患者30 萬,每年還以10% 的速度增長,甚至還有高達(dá)3000萬的隱性基因攜帶者。諾華腫瘤呼吁大眾關(guān)注地貧患者,守護(hù)“缺血”生命,營造祛鐵“防線”。

北京2020年5月8日 /美通社/ -- 5月8日,是第27個(gè)“世界地貧日”。

地中海貧血(簡稱“地貧”),是我國南方包括西南、華南地區(qū)、臺(tái)灣及香港等地一種高發(fā)的遺傳性疾病[1],[2],在北方則少見。

雖然地貧有著明顯“地域性”且為罕見病,但據(jù)中國地貧藍(lán)皮書報(bào)告[3],我國地貧患病現(xiàn)有患者30 萬,每年還以10% 的速度增長,甚至還有高達(dá)3000萬的隱性基因攜帶者。諾華腫瘤呼吁大眾關(guān)注地貧患者,守護(hù)“缺血”生命,營造祛鐵“防線”。

守護(hù)“缺血”生命,輸血治療是“基石”

地貧又稱“海洋性貧血”和“珠蛋白合成障礙性貧血”,是一種遺傳性血紅蛋白病。簡單來說,就是患者血液紅細(xì)胞中血紅蛋白的物質(zhì)產(chǎn)生不足,導(dǎo)致組織細(xì)胞攜氧不足,身體各部位的器官和組織正常功能受到影響。一般情況下,地貧患兒在出生時(shí)并無癥狀,約3-12月齡開始發(fā)病,癥狀體征將隨年齡增長而日益明顯,出現(xiàn)慢性進(jìn)行性貧血、面色蒼白、發(fā)育緩慢或不全、骨骼變形、肝脾逐漸腫大及1歲后呈現(xiàn)地貧特殊面容等癥狀[4],而且壽命大大短于正常人。但對于很多重型地貧患者而言,可選擇的治療手段卻極其有限。

中國醫(yī)師協(xié)會(huì)血液科醫(yī)師分會(huì)全國常務(wù)委員、廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院血液科主任賴永榕教授指出:“造血干細(xì)胞移植是目前唯一能根治地貧的方法,限制于配型和造血干細(xì)胞來源,尚未在臨床普及;基因治療因同源重組率低,臨床應(yīng)用尚待時(shí)日;采取姑息治療進(jìn)行脾切除,則會(huì)顯著增加發(fā)生嚴(yán)重感染、栓塞、肺動(dòng)脈高壓的風(fēng)險(xiǎn)。[5],[6],[7]目前臨床主要通過長期規(guī)范性輸血來維持患者身體正常的生長發(fā)育,避免慢性缺氧所致的各種并發(fā)癥,同時(shí)也有助于提高移植的成功率。這也是重型地貧的治療‘基石’。[8]如不輸血治療,患兒往往會(huì)因貧血、心衰在5歲以前死亡[9]?!?/p>

長期輸血鐵“超載”,祛鐵治療不可少

那么,地貧治療是不是患者只要輸血就可以了?答案是否定的。這是因?yàn)?,雖然輸血治療雖然能夠協(xié)助地貧患者改善缺氧癥狀,維持正常生長發(fā)育與活動(dòng),改善地貧面容、肝脾腫大和脾功能亢進(jìn)的問題,但也會(huì)給機(jī)體帶來過量的鐵(即鐵過載)[10],[11]。正常人體每日吸收并消耗約1-2mg的鐵[12],但地貧患者還會(huì)在輸血治療中額外吸收。由于人體有許多吸收、轉(zhuǎn)運(yùn)以及儲(chǔ)存鐵的機(jī)制,卻沒有排泄過量鐵的機(jī)制。每1國際單位紅細(xì)胞包含大約200-300mg的鐵,經(jīng)輸血進(jìn)入人體的鐵離子無法被清除,長期持續(xù)“進(jìn)多出少”,便會(huì)沉積于體內(nèi),最終導(dǎo)致鐵過載的發(fā)生。

賴永榕教授介紹說:“對于重型地貧患者而言,貧血不是最可怕的,鐵過載才是最可怕的。長期輸血導(dǎo)致的鐵過載,過量的鐵沉積于心肌、肝臟、胰腺、垂體等各器官,會(huì)引起相關(guān)臟器的損傷甚至衰竭,其中心臟衰竭和肝硬化是患者最重要的死亡原因。要避免鐵過載帶來的危害,當(dāng)患者接受20國際單位紅細(xì)胞輸注或血清鐵蛋白(SF)大于1000μg/L時(shí),就必須開始進(jìn)行祛鐵治療。若僅輸血不袪鐵,兒童地貧患者只能活十幾歲,但堅(jiān)持規(guī)范輸血和祛鐵治療,可實(shí)現(xiàn)長期存活[13]?!?/p>

營造祛鐵“防線”,依從性提升是關(guān)鍵

目前,鐵螫合劑是治療鐵過載的主要方法之一。臨床主要通過注射或口服鐵螯合劑來選擇性地結(jié)合多余的鐵并促進(jìn)鐵排泄,降低患者鐵負(fù)荷。就像是用吸鐵石一樣,把體內(nèi)“有毒性”的鐵給吸出來,然后排出體外。[14]但研究表明,依從性是影響祛鐵治療結(jié)果的重要因素。因祛鐵治療依從性差而活到25歲的患者,只有堅(jiān)持祛鐵治療患者的三分之一[15]。 

“這也意味著治療依從性越高,患者的生存率越高,反之則越低?!?nbsp;賴永榕教授補(bǔ)充說,“臨床中有22%-41%的地貧患者對注射治療不依從或常有遺漏[16],一天一次口服祛鐵劑,患者會(huì)更為方便,依從性自然也會(huì)更好[17]?!?nbsp;

此外,由于需要長期輸血治療和祛鐵治療,地貧患者尤其是重型地貧患者因也承受著相對承重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),同樣也會(huì)對依從性造成影響?!?span id="spanHghltc322">幸運(yùn)的是,據(jù)悉目前指南推薦的口服祛鐵創(chuàng)新藥治療藥物地拉羅司已于2019年底納入國家醫(yī)保目錄,可負(fù)擔(dān)性與可及性大大提升,為改善地貧患者缺鐵治療依從性,營造了一道‘防線’,幫助他們在定期輸血的同時(shí)規(guī)律祛鐵,從而可以像正常人一樣生活?!辟囉篱沤淌诒陡行牢康卣f。

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[1] 華人社區(qū)健康資源中心. 認(rèn)識(shí)地中海貧血.

[2] 石西南. 醫(yī)學(xué)綜述. 2011;17 (4):495-497.

[3] 2015中國地中海貧血藍(lán)皮書.

[4] 中華兒科雜志 2018年10月 第56卷 第10期 724-729

[5] Br J Haematol. Br J Haematol. 1995.89(3):473-478.

[6] Transfusion. 1997, 37(2):135-140.

[7] 2018兒童非輸血依賴型地中海貧血的診治和管理專家共識(shí).

[8] 中國輸血雜志,2010,23(01):4-6

[9] Clin Genet 2007: 71: 419–426

[10] Porter JB. Br J Haematol 2001;115:239-252

[11] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)血液學(xué)組《中華兒科雜志》編輯委員會(huì). 中華兒科雜志. 2010;48(3):186-189

[12] Andrews NC. N Engl J Med 1999;341:1986–1995.

[13] Current Medicinal Chemistry. 2005;12:2663-2681.

[14] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分/中國醫(yī)師協(xié)會(huì)血液科醫(yī)師分會(huì).中華血液學(xué)雜志.2011;32(8):572-574.

[15] Brittenham GM, et al. N Engl J Med. 1994;331:567-73.

[16] Am J Hematol. 2011 May ; 86(5): 433–436.

[17] Hematology. 2014 Jun;19(4):187-91.


 

消息來源:諾華
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