北京2020年5月25日 /美通社/ -- 2020年5月24日,由諾華腫瘤主辦的“中國(guó)血液高峰論壇”召開。本次峰會(huì),來自全國(guó)血液腫瘤臨床及科研領(lǐng)域的頂尖專家以在線視頻的特殊方式,分享交流了血液疾病領(lǐng)域的最新治療進(jìn)展和診療經(jīng)驗(yàn)。
“在世界衛(wèi)生組織(WHO)定義的眾多血液疾病中,與白血病、淋巴瘤等惡性疾病相比,有很多血液疾病往往因公眾不甚了解而被忽略,原發(fā)性免疫性血小板減少癥(ITP)就是其中之一?!敝袊?guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院楊仁池教授在分享ITP診療進(jìn)展中強(qiáng)調(diào),“事實(shí)上,ITP是臨床中最為常見的出血性疾病,而且在既往治療模式下,這類疾病患者預(yù)后差、負(fù)擔(dān)重,生活質(zhì)量甚至低于腫瘤,高血壓、糖尿病等慢性病患者。”
ITP:一種可致命的“隱形殺手”
ITP又叫做特發(fā)性血小板減少性紫癜,是一種常見的獲得性自身免疫性出血性疾病,約占出血性疾病總數(shù)的1/3。據(jù)統(tǒng)計(jì),我國(guó)成年人群中,ITP發(fā)病率為5-10/10萬,[1]多發(fā)于60歲以上的老年人、育齡期女性和兒童群體[2]。
ITP的發(fā)病原因,主要是由于身體內(nèi)免疫功能異常使人體內(nèi)“凝血衛(wèi)士” -- 血小板的數(shù)量被破壞增多和生成數(shù)量減少,無法達(dá)到人體所需的正常值,從而導(dǎo)致患者血液無法凝固,流血不止。在正常情況下,人體內(nèi)的血小板數(shù)量為100~300x109/L[3]。但是在ITP患者體內(nèi),血小板的數(shù)量遠(yuǎn)遠(yuǎn)不足100x109/L[4]。而一旦患者的血小板數(shù)量低于50x109/L[3],則出血的風(fēng)險(xiǎn)就會(huì)明顯增加。
而且,楊仁池教授強(qiáng)調(diào):“ITP導(dǎo)致的出血往往具有隱密性、自發(fā)性和突發(fā)性。日常生活中,患者會(huì)頻繁出現(xiàn)自發(fā)性出血或皮下紫癜,嚴(yán)重時(shí)甚至?xí)霈F(xiàn)突如其來的內(nèi)臟、顱內(nèi)大出血,危及生命?!蓖瑫r(shí),他提醒公眾,“多關(guān)注、了解和重視ITP,其屬于良性疾病,是可以被治愈的,爭(zhēng)取早發(fā)現(xiàn)早治療。而患者只要積極接受規(guī)范治療,盡量避免出血癥狀,同樣可以享受正常生活?!?/p>
靶向治療:補(bǔ)齊ITP傳統(tǒng)治療的“短板”
目前在臨床中,醫(yī)生多通過糖皮質(zhì)激素、靜脈注射大劑量丙種球蛋白等一線治療方案來提高患者血小板計(jì)數(shù)到安全的水平,并盡可能避免出血事件的發(fā)生。楊仁池教授指出,這些治療雖然可以使多數(shù)患者初始治療時(shí)血小板計(jì)數(shù)明顯升高,但長(zhǎng)期使用,患者復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)升高,且引起的副反應(yīng)可能超過獲益。如糖皮質(zhì)激素會(huì)使部分患者可出現(xiàn)骨質(zhì)疏松、股骨頭壞死、高血壓、糖尿病等不良反應(yīng),甚至青少年患者過量使用會(huì)影響生長(zhǎng)發(fā)育。臨床及患者的諸多治療需求尚未得到滿足。
“近年來,隨著靶向治療的興起,ITP的治療迎來了新的希望,尤其是針對(duì)ITP發(fā)病機(jī)制的TPO受體激動(dòng)劑艾曲泊帕的問世,彌補(bǔ)了傳統(tǒng)治療的“短板”,滿足臨床及患者治療所需的同時(shí),口服便利性更提高了患者長(zhǎng)期治療用藥的依從性,開創(chuàng)了患者持續(xù)治療的新時(shí)代?!睏钊食亟淌诒硎?span id="spanHghlt29a6">。
門慢:患者長(zhǎng)期治療獲益的“關(guān)鍵”
“ITP的病因主要是免疫功能的異常,血小板的生成減少。雖然服用藥物短期內(nèi)解決了血小板生成的問題,但患者的免疫功能還不能在短期內(nèi)恢復(fù)。最終,絕大多數(shù)ITP患者會(huì)發(fā)展成為慢性病,需要長(zhǎng)期維持治療,意味著病人的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)會(huì)越來越重。”楊仁池教授表示。
近年來,國(guó)家高度重視血液病和惡性腫瘤的防治工作,出臺(tái)相應(yīng)的政策為患者的健康護(hù)航:2019年,ITP作為血液病和惡性腫瘤十種疾病之一被納入國(guó)家第一批醫(yī)療救治和保障管理的兒童疾病范圍,而且其相應(yīng)的口服創(chuàng)新治療藥物被納入2019新版國(guó)家醫(yī)保目錄中。
“既往國(guó)內(nèi)一直缺乏有效治療藥物,得益于國(guó)家新藥審評(píng)和醫(yī)保制度,極大提高了該疾病創(chuàng)新治療藥物的可及性。”楊仁池教授強(qiáng)調(diào),“臨床治療中,約90%ITP患者可經(jīng)門診治療獲得良好的疾病控制,而門診醫(yī)保政策較大程度影響著臨床的治療行為。ITP臨床路徑明確清晰,符合納入門診醫(yī)保管理的疾病和治療的特點(diǎn)。”他呼吁,各地在落實(shí)2019新版國(guó)家醫(yī)保目錄的同時(shí),可結(jié)合本地實(shí)際醫(yī)保情況,將ITP納入門診治療報(bào)銷范疇,帶來顯著的臨床和經(jīng)濟(jì)價(jià)值,節(jié)約醫(yī)?;穑奖慊颊?、實(shí)現(xiàn)對(duì)患者長(zhǎng)期管理,幫助他們回歸正常生活。
*本資料目的在于提供疾病領(lǐng)域的相關(guān)知識(shí)、提高疾病認(rèn)知水平,非廣告用途。本資料中涉及的信息僅供參考,請(qǐng)遵從醫(yī)生或其他醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士的意見或指導(dǎo)。
[1]中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)止血與血栓學(xué)組.中華血液學(xué)雜志.2016;37(2):89-93. |
[2]中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)血液學(xué)組,等.中華兒科雜志.2013;51(5):382-384. |
[3]梁海玲. 1例重度血小板減少呼吸功能衰竭患者氣管插管過程的護(hù)理體會(huì)[J]. 廣東醫(yī)學(xué), 2010, 31(4):481-481. |
[4]樓永剛, 萬汝根. ITP患者血小板參數(shù)檢測(cè)的方法學(xué)比較[J]. 實(shí)驗(yàn)與檢驗(yàn)醫(yī)學(xué), 2007, 25(4):401-401. |