香港,北京和巴塞羅那2020年9月23日 /美通社/ -- 曙方醫(yī)藥(Sperogenix Therapeutics)與Minoryx Therapeutics今日宣布就創(chuàng)新罕見病藥物L(fēng)eriglitazone達(dá)成獨(dú)家授權(quán)協(xié)議。Leriglitazone是Minoryx的一種可穿透血腦屏障的具有疾病修飾能力的PPAR gamma激動劑。
根據(jù)協(xié)議條款,曙方醫(yī)藥將獲得Leriglitazone治療X-連鎖腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(X-ALD)(一種罕見且危及生命的神經(jīng)系統(tǒng)疾?。┰谥袊鴥?nèi)地、香港及澳門特別行政區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益,Minoryx將獲得最高7800萬美元的首付款和里程碑付款,以及兩位數(shù)比例的年凈銷售額分成。
Leriglitazone是一款新型口服選擇性PPAR gamma激動劑,有望成為全球首個填補(bǔ)X-ALD疾病領(lǐng)域空白的治療藥物,此前已在美國和歐洲分別獲得治療X-ALD的孤兒藥認(rèn)定,并在美國FDA獲得快速通道認(rèn)定和兒科罕見疾病認(rèn)定。一項評估Leriglitazone治療腎上腺脊髓神經(jīng)?。ˋMN)的成人X-ALD患者的關(guān)鍵注冊臨床試驗(yàn)(ADVANCE)正在美國和歐洲同步進(jìn)行,這項隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、國際多中心2/3期臨床試驗(yàn)結(jié)果預(yù)計于2020年末公布。另一項評估Leriglitazone治療兒童腦型X-ALD療效的開放標(biāo)簽2期關(guān)鍵注冊臨床試驗(yàn)正在歐洲進(jìn)行,初步結(jié)果預(yù)計于2021年年中公布。
曙方醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長、CEO嚴(yán)知愚先生表示:“此項Leriglitazone獨(dú)家授權(quán)協(xié)議的達(dá)成,進(jìn)一步夯實(shí)了曙方醫(yī)藥在神經(jīng)系統(tǒng)罕見疾病領(lǐng)域的產(chǎn)品管線,展示出我們解決中國罕見病領(lǐng)域巨大未滿足臨床需求的堅定決心與長期承諾。我們期待與各方緊密合作,早日使該產(chǎn)品造福中國患者?!?/p>
“非常榮幸與曙方醫(yī)藥達(dá)成此次獨(dú)家合作,曙方醫(yī)藥對中國罕見病市場的深刻理解與獨(dú)特能力讓我們對這項合作充滿信心,”Minoryx聯(lián)合創(chuàng)始人及首席執(zhí)行官M(fèi)arc Martinell博士表示,“這是一項重要的里程碑,突顯了Leriglitazone解決一項重要的未滿足醫(yī)療需求的潛力”。
關(guān)于Leriglitazone
Leriglitazone(MIN-102)是一種新型的口服選擇性PPAR gamma激動劑,具有成為中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域best-in-class產(chǎn)品的潛力,已被證明具有足夠的血腦屏障穿透性和良好的安全性。在多種疾病動物模型中,該產(chǎn)品作用機(jī)制得到了可靠的臨床前概念驗(yàn)證。Leriglitazone可調(diào)節(jié)多種途徑,這些途徑可導(dǎo)致線粒體功能障礙、氧化應(yīng)激、神經(jīng)炎癥、脫髓鞘和軸索變性等。在1期臨床試驗(yàn)中,Leriglitazone顯示出良好的安全性、耐受性和中樞神經(jīng)系統(tǒng)PPAR gamma受體結(jié)合能力,相當(dāng)于臨床前模型中療效所需的水平。Leriglitazone具有治療多種中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病包括罕見病的潛力,目前正在進(jìn)行治療AMN的臨床2/3期以及治療兒童腦型X-ALD的臨床2期兩項關(guān)鍵注冊臨床試驗(yàn),及一項治療弗里德里希共濟(jì)失調(diào)的2期臨床試驗(yàn)。
關(guān)于X-連鎖腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良
X-連鎖腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(X-ALD)是一種罕見的神經(jīng)退行性疾病,腎上腺脊髓神經(jīng)病型(AMN)和兒童腦型(cALD)是最主要的臨床表型,分別約占所有類型的45%和35%。X-ALD全球新生兒發(fā)病率約6.2/10萬,2018年被納入中國政府公布的《第一批罕見病目錄》中。
兒童腦型ALD通常在4-8歲起病,患者不經(jīng)治療病情進(jìn)展迅速,6-24個月可出現(xiàn)嚴(yán)重神經(jīng)功能損害,2至4年內(nèi)死亡。腎上腺脊髓神經(jīng)病型是X-ALD最常見的類型,以進(jìn)行性下肢痙攣性截癱、感覺功能障礙和尿失禁為主要臨床表現(xiàn),多在成年后發(fā)病,病情緩慢進(jìn)展,預(yù)后較差。
目前X-ALD尚無特效治療方法。幾項觀察性研究顯示,對于兒童腦型ALD患者,同種異體造血干細(xì)胞移植(HSCT)可能提高5年總體生存率,但目前尚無證據(jù)表明HSCT可改善AMN患者的臨床結(jié)局。