上海2020年11月7日 /美通社/ -- 今日，武田制藥舉行了以“同舟共濟(jì)，罕衛(wèi)生命”為主題的武田罕見(jiàn)病專(zhuān)場(chǎng)發(fā)布會(huì)，攜5款罕見(jiàn)病新品亮相第三屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)，涵蓋法布雷病、遺傳性血管性水腫、戈謝病、血友病的罕見(jiàn)病等疾病領(lǐng)域，并同步展示了中國(guó)罕見(jiàn)病患者組織賦能項(xiàng)目的正式命名“破繭成蝶”和其階段成果“中國(guó)患者組織成長(zhǎng)地圖”，彰顯武田致力于攜手各界共同打造以患者為中心的中國(guó)罕見(jiàn)病創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)、推動(dòng)中國(guó)罕見(jiàn)病事業(yè)蓬勃發(fā)展的堅(jiān)定信念。
“非常感謝政府提供了進(jìn)博會(huì)這樣的廣闊平臺(tái)，讓各個(gè)國(guó)家、行業(yè)、企業(yè)紛紛展示前沿技術(shù)與創(chuàng)新產(chǎn)品，促進(jìn)全球貿(mào)易和創(chuàng)新一體化，充分展現(xiàn)了政府推進(jìn)共同開(kāi)放、促進(jìn)創(chuàng)新發(fā)展的決心?！?b>武田制藥全球高級(jí)副總裁，武田中國(guó)總裁單國(guó)洪先生表示，“作為專(zhuān)注于研發(fā)創(chuàng)新的跨國(guó)藥企，我們期待通過(guò)進(jìn)博會(huì)，展現(xiàn)武田核心治療領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物和突破性療法，以更快的速度引進(jìn)更多的國(guó)際前沿藥物，幫助中國(guó)患者獲得全球同步的治療體驗(yàn)，讓中國(guó)罕見(jiàn)病患者有藥可治，回歸健康生活。”
武田制藥全球高級(jí)副總裁、武田中國(guó)總裁單國(guó)洪發(fā)表主題致辭
罕見(jiàn)病又被稱(chēng)作孤兒病，是眾多患病率極低疾病的統(tǒng)稱(chēng)，目前WHO認(rèn)定的罕見(jiàn)病超過(guò)7,000種，其中80%為遺傳病，僅5%的病種可以有效治療或控制。盡管單病種稀發(fā)，但由于病種繁多，罕見(jiàn)病患者群體較大，中國(guó)預(yù)計(jì)有超過(guò)2,000萬(wàn)罕見(jiàn)病患者[1]，大多面臨診療率低、誤診率高、藥物可及性低等諸多困難。
武田致力于將科學(xué)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新的突破性療法，惠及中國(guó)乃至全球患者。依托創(chuàng)新實(shí)力和本土經(jīng)驗(yàn)，武田致力于打造強(qiáng)勁的罕見(jiàn)病管線(xiàn)，將中國(guó)患者的需求與全球藥物開(kāi)發(fā)戰(zhàn)略相結(jié)合，實(shí)現(xiàn)全球新藥同步開(kāi)發(fā)。僅在2020年，武田預(yù)計(jì)將上市近7款創(chuàng)新藥，其中一半以上集中在罕見(jiàn)病領(lǐng)域。
以遺傳性血管性水腫（HAE）為例，這是一種威脅患者生命的罕見(jiàn)遺傳疾病，可導(dǎo)致患者身體多個(gè)部位毫無(wú)征兆地發(fā)生急性水腫。其中，最為致命的是喉頭水腫，可迅速導(dǎo)致患者呼吸困難或窒息[2]。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)有58.9％的HAE患者發(fā)生過(guò)喉頭水腫[3]，致死率高達(dá)11%~40%[2]，嚴(yán)重威脅患者生命。由于傳統(tǒng)藥物副作用大，導(dǎo)致很多確診患者拒絕用藥，長(zhǎng)期處于無(wú)藥可治的困局。
本屆進(jìn)博會(huì)上，武田首次展示了兩款即將引入中國(guó)的HAE創(chuàng)新療法，其中包括目前全球唯一一款針對(duì)遺傳性血管性水腫預(yù)防治療的拉那利尤單抗注射液，可降低患者的水腫反復(fù)發(fā)作次數(shù)，預(yù)防致命性喉頭水腫所導(dǎo)致的窒息[4]，改善患者及其家庭的生活質(zhì)量，填補(bǔ)了中國(guó)HAE長(zhǎng)期無(wú)針對(duì)性治療的空白。另一款針對(duì)HAE急性發(fā)作的醋酸艾替班特注射液，已在中國(guó)直接申報(bào)藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)并已進(jìn)入優(yōu)先審評(píng)。
“進(jìn)博會(huì)是全國(guó)人民關(guān)注的盛會(huì)。作為醫(yī)務(wù)工作者，我們非常關(guān)注和期待進(jìn)博會(huì)能展示更多國(guó)際領(lǐng)先的創(chuàng)新療法。像遺傳性血管性水腫這類(lèi)罕見(jiàn)病，在中國(guó)據(jù)預(yù)測(cè)至少有近30,000名患者，長(zhǎng)期得不到有效治療，時(shí)刻都面臨著生命威脅?！?b>中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科支玉香教授表示：“我非常高興看到針對(duì)HAE的創(chuàng)新療法亮相進(jìn)博會(huì)，這意味著HAE患者實(shí)現(xiàn)水腫‘零發(fā)作’的愿望已近在咫尺。根據(jù)現(xiàn)有研究文獻(xiàn)介紹，拉那利尤單抗能使患者得到長(zhǎng)期預(yù)防，約70%-80%患者在接受一段時(shí)間的治療后可實(shí)現(xiàn)不再發(fā)作，這對(duì)中國(guó)HAE患者來(lái)說(shuō)將是巨大的福音?！?/p>
在加速引入創(chuàng)新療法和個(gè)體化疾病解決方案的同時(shí)，武田亦不忘初心，始終秉承以“患者為中心”的核心理念，多年來(lái)與中國(guó)罕見(jiàn)病患者組織緊密合作，實(shí)現(xiàn)同成長(zhǎng)、共進(jìn)步。今年9月，武田中國(guó)宣布支持由無(wú)錫靈山慈善基金會(huì)發(fā)起中國(guó)罕見(jiàn)病患者組織賦能項(xiàng)目，旨在幫助患者組織提升專(zhuān)業(yè)度和成熟度，進(jìn)一步推動(dòng)中國(guó)罕見(jiàn)病事業(yè)的蓬勃發(fā)展。
本次罕見(jiàn)病專(zhuān)場(chǎng)發(fā)布會(huì)上，武田代表無(wú)錫靈山慈善基金會(huì)，展示了中國(guó)罕見(jiàn)病患者組織賦能項(xiàng)目的正式命名“破繭成蝶”和其階段性成果“中國(guó)患者組織成長(zhǎng)地圖”，寓意通過(guò)賦能項(xiàng)目，幫助患者組織定位自身發(fā)展所處階段，發(fā)掘不同發(fā)展階段的特點(diǎn)，精準(zhǔn)厘清各階段的發(fā)展需求與工作重點(diǎn)，培養(yǎng)患者組織所學(xué)能力重點(diǎn)，助力患者組織在中國(guó)罕見(jiàn)病事業(yè)發(fā)展中承擔(dān)越來(lái)越重要的角色。
中國(guó)患者組織成長(zhǎng)地圖發(fā)布儀式
[1] 國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)，罕見(jiàn)病診療與保障專(zhuān)家委員會(huì)辦公室（北京協(xié)和醫(yī)院）. 罕見(jiàn)病診療指南（2019版本）. 2019，5. |
[2] 國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)，罕見(jiàn)病診療與保障專(zhuān)家委員會(huì)辦公室（北京協(xié)和醫(yī)院）. 罕見(jiàn)病診療指南（2019版本）. 2019，190. |
[3] Xu YY, Zhi YX, Liu RL, et al．Upper airway edema in 43 patients with hereditary angioedema [J]．Ann Allergy Asthma lmmunof，2014, 112(6): 539-544. |
[4] Riedl M A , Maurer M , Bernstein J A , et al. Lanadelumab demonstrates rapid and sustained prevention of hereditary angioedema attacks[J]. Allergy, 2020. |
關(guān)于武田制藥
武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以?xún)r(jià)值觀(guān)為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的全球領(lǐng)先生物制藥公司。武田致力于將科學(xué)研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來(lái)保駕護(hù)航。武田專(zhuān)注于四大治療領(lǐng)域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經(jīng)科學(xué)及罕見(jiàn)病領(lǐng)域，并針對(duì)血液制品及疫苗領(lǐng)域進(jìn)行專(zhuān)項(xiàng)研發(fā)投入。我們始終專(zhuān)注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過(guò)開(kāi)拓全新治療方案、增強(qiáng)合作研發(fā)引擎實(shí)力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產(chǎn)品管線(xiàn)，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個(gè)國(guó)家和地區(qū)，與當(dāng)?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來(lái)健康福音。
武田于1994年進(jìn)入中國(guó)，武田中國(guó)總部位于上海，在中國(guó)大陸的主要業(yè)務(wù)中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區(qū)等城市和地區(qū)，并在全國(guó)各主要城市設(shè)有辦事處，目前在中國(guó)擁有超過(guò)2000名員工。隨著中國(guó)經(jīng)濟(jì)的發(fā)展和對(duì)醫(yī)療保健需求的不斷增長(zhǎng)，中國(guó)已經(jīng)成為武田全球最重要的新興市場(chǎng)之一。
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