北京2020年12月8日 /美通社/ -- 美國血液學會（ASH）年會是全球首屈一指的血液學領域的科學交流盛會，擁有來自近100個國家的18000多名會員，每年都會公布和發(fā)表世界各國的最新血液學數(shù)據(jù)，匯集該領域最新、最前沿的研究進展，重點介紹血液學最新動態(tài)、最熱門話題。受疫情影響，第62屆ASH年會于2020年12月5-8日在線上舉行。
隨著醫(yī)學技術的進步與革新，中國在世界醫(yī)療領域中也發(fā)揮著日益重要的作用，越來越多的中國專家在ASH年會上展現(xiàn)風采。在本屆ASH摘要上線后，第一時間檢索出34篇中國專家的口頭發(fā)言，其中包括血液腫瘤相關的基礎和臨床研究27篇，陸道培醫(yī)院入選了5篇口頭報告，為全國單中心之首，同時更有11篇墻報展示，取得業(yè)內(nèi)矚目的學術成就。
此次入選的5篇口頭報告，全面展示了B細胞急性淋巴細胞白血病（B-ALL）、難治復發(fā)的多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T治療以及CRS（細胞因子釋放綜合征）的監(jiān)測方法等出色的臨床研究成果。相信通過本次大會的交流與分享，將對血液病臨床治療手段的發(fā)展以及治療效果的改善發(fā)揮出積極的推動作用。
陸佩華院長在ASH 2020大會上作了3篇口頭發(fā)言（摘要號：159、182、270）
口頭報告（ORAL） 1：24小時即可制備的CD19 / CD22雙靶點FasT CAR-T（GC022F）治療B-ALL的研究
通訊作者：陸佩華，第一作者：楊君芳，陸道培醫(yī)院；摘要號：159
近年來隨著CAR-T細胞療法的廣泛應用，也暴露出一些問題，這其中就包括CAR-T細胞的制備時間和抗原逃逸的問題。本文主要報道了基于一種新型制備平臺生產(chǎn)的抗CD19 / CD22雙靶點CAR-T（GC022F）治療急性B淋巴細胞白血病（B-ALL）的I期臨床研究（NCT04129099）數(shù)據(jù)。該項研究的臨床前研究以及臨床研究用CAR-T制劑-CD19/CD22雙靶點FasT CAR-T由亙喜生物科技（上海）有限公司制備提供。
研究表明，應用FasT CARTM技術可以在24小時內(nèi)成功制備抗CD19 / CD22雙靶點CAR-T細胞，且表型更年輕、耗竭更少。而且，與傳統(tǒng)的CD19/CD22雙靶點CAR-T細胞相比，GC022F細胞在異種移植小鼠模型中療效更佳。另外，Ⅰ期臨床數(shù)據(jù)表明，GC022F在治療CD19 +/ CD22 +的B-ALL方面是安全有效的。
口頭報告（ORAL） 2：抗BCMA CAR-T細胞 [C-CAR088]對復發(fā)或難治性MM顯示出良好的安全性和有效性
通訊作者：陸佩華，陸道培醫(yī)院，第一作者：安剛，中國醫(yī)學科學院血液學研究所血液病醫(yī)院；摘要號：182
C-CAR088研究在四家醫(yī)院開展，包括陸道培醫(yī)院，江蘇省人民醫(yī)院，中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院，北京協(xié)和醫(yī)院，此項臨床前和臨床研究所用的C-CAR088產(chǎn)品來自于西比曼生物科技（上海）有限公司。
C-CAR088是一種靶向BCMA的新型二代以4-1BB為共刺激分子的 CAR-T細胞，BCMA在多發(fā)性骨髓瘤（MM）細胞上特異性高表達。C-CAR088采用無血清、自動化和數(shù)字封閉系統(tǒng)制造。關于R/R MM患者的初步臨床試驗結果支持了我們臨床前的研究結果，并顯示出令人欣喜的療效和可控的安全性。
研究顯示，C-CAR088治療R / R MM患者的臨床試驗結果顯示良好的安全性和有效性。將繼續(xù)評估這些患者，以探索C-CAR088對多發(fā)性骨髓瘤患者的長期療效。
口頭報告（ORAL） 3：新型CD19靶向合成T細胞受體和抗原受體（STAR）-T細胞治療R/R B-ALL的可行性和安全性研究
通訊作者：陸佩華，第一作者：張弦，陸道培醫(yī)院；摘要號：270
CAR-T細胞療法在B細胞惡性腫瘤患者中已顯示出高應答率，但緩解持續(xù)時間和安全性仍待提高。研究者開發(fā)了一種新型的雙鏈嵌合受體-STAR，由2個蛋白質(zhì)模塊組成。本文報告了STAR-T細胞療法的臨床前研究和CD19 STAR-T細胞治療B-ALL的I期臨床研究結果。該項研究的臨床前研究以及臨床研究用STAR-T細胞均由清華大學（醫(yī)學院）和華夏英泰生物科技公司研發(fā)和制備。I期臨床研究在陸道培醫(yī)院進行。
此臨床前研究證明了STAR-T細胞在臨床前研究及動物模型中在T細胞活化能力、細胞因子產(chǎn)生能力和抗腫瘤療效方面比常規(guī)CAR-T細胞優(yōu)越。首次用在人身上的I期臨床研究證明了STAR-T在治療CD19 + R / R B-ALL中的技術可行性、臨床安全性和有效性。輸注第14天即可達到較高的CR率，且毒性較低。但仍需對這些患者進行長期觀察，并進行更大范圍的患者研究。
張弦主任在ASH 2020大會上作口頭發(fā)言（摘要號：161）
口頭報告（ORAL） 4：供者來源CD19 - CAR-T細胞治療難治/復發(fā)急性B淋巴細胞白血病的可行性與有效性分析
通訊作者：陸佩華，第一作者：張弦，陸道培醫(yī)院；摘要號：161
CAR-T細胞治療難治復發(fā)急性B淋巴細胞白血?。≧/R B-ALL）療效顯著，但是因為其需要從患者體內(nèi)采集有效的T淋巴細胞進行自體CAR-T細胞的制備，對于接受過高強度治療和高白血病細胞負荷的患者，往往無法制備有效CAR-T細胞。另外，對于異基因造血干細胞移植后復發(fā)的患者，是否可以采集其原供者的淋巴細胞培養(yǎng)CAR-T細胞，目前沒有結論。該研究分析了37例來自親緣供者的CAR-T細胞治療R/R B-ALL患者的可行性和有效性。
研究提示，采集親緣供者淋巴細胞制備的CD19 CAR-T細胞是可行的。對于異基因造血干細胞移植后復發(fā)的患者，源自原移植供者的CAR-T細胞是安全有效的，CR率高達96.4%。如果患者在CAR-T細胞治療之前沒有出現(xiàn)GVHD，則CAR-T細胞之后GVHD的發(fā)生率較低。試驗表明，在沒有移植史的患者中，對于病情已經(jīng)達到很晚期，無法采集自體淋巴細胞的患者，可以采集來自HLA同胞全合供者的CAR-T細胞治療 ，而來自單倍體相合供者的CAR-T細胞治療的療效較差。兩種供者來源的CAR-T細胞治療均未引發(fā)GVHD。
王東出醫(yī)師在ASH 2020大會上作口頭發(fā)言9（摘要號：200）
口頭報告（ORAL） 5：流式細胞術Aimplex微珠法檢測24種細胞因子可以有效觀察CAR-T細胞治療后細胞因子釋放綜合征
通訊作者：王卉，第一作者：王東出，陸道培醫(yī)院；摘要號：200
近年來嵌合抗原受體-T細胞（CAR-T）技術的應用給血液和其他腫瘤治療帶來革命性進展，細胞因子監(jiān)測在CAR-T和移植相關免疫監(jiān)測中起到重要作用，傳統(tǒng)的ELISA方法存在很多技術缺陷。
2020年陸道培醫(yī)療集團王東出、王卉等設計了一項新的24種細胞因子組合方案，采用革命性的流式細胞術微珠法高通量檢測多種細胞因子，適用于外周血、腦脊液的等多種標本，有效檢測CAR-T后免疫狀態(tài)、評價細胞因子風暴嚴重程度，并在評價移植后GVHD等并發(fā)癥、感染免疫等評價中取得良好效果。與傳統(tǒng)的ELISA方法相比，具有靈活、快速、高性價比、節(jié)約標本等優(yōu)點。同時，細胞因子的檢測結果可明確CRS反應是何種細胞活化所致，有助于指導臨床作出準確應對，進一步提高患者生存率。
一年一屆的ASH大會，對全球血液病領域來說，是新技術、新成果的一次檢閱。近年來，中國血液病界同仁不斷展現(xiàn)出不容小覷的“中國力量”，作為杰出代表的“道培聲音”也連年實力亮相國際學術舞臺上，吸引著全世界同行的目光。
砥礪深耕，篤行致遠 -- 陸道培醫(yī)學團隊在道培學術思想的引領下，堅持立足臨床，重視科研，在血液病領域不斷探索與創(chuàng)新，細胞免疫治療、靶向治療、造血干細胞移植及精準檢驗等已發(fā)展成為陸道培醫(yī)院的醫(yī)療特色。今后，我們將不斷探索新技術、新方法，以期最大程度改善治療效果，為更多血液病患者帶去希望。
