德國殷格翰2020年12月9日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）采納了對泰畢全（達比加群酯）遞交的用于治療18歲以下兒童靜脈血栓栓塞事件（VTE）和預防VTE復發(fā)適應癥的積極評價。
如果遞交的適應癥得到了歐洲委員會（EC）的批準，那么兒科患者和醫(yī)療人士將可以使用口服抗凝療法，而該療法的風險/獲益概況已得到了健康醫(yī)療機構的全面評估。目前，尚無獲批的用于治療或預防兒童靜脈血凝塊（VTE）的療法，并且當前的標準治療方式（SOC）存在一系列局限性，包括需要頻繁監(jiān)測抗凝水平或承受每日進行注射的負擔。
多倫多大學兒科副教授Leonardo R.Brandão表示：“醫(yī)護人員需要一個經(jīng)過嚴格測試和驗證的抗凝療法，對于兒童來說要盡可能的方便，這一點很重要。如果該積極的意見被歐洲委員會采納，這種口服給藥的治療方案就可能會成為現(xiàn)實，不需要常規(guī)的實驗室監(jiān)測或劑量滴定，并且可以針對特定年齡組（包括年輕人）使用。”
勃林格殷格翰公司副總裁、心血管與代謝醫(yī)學負責人Waheed Jamal說道：“達比加群用于成人良好的安全性已在臨床研究和真實世界研究中得到證實[3]，我們很高興其用于兒童患者也得到證實。這種積極的觀點為達比加群適用于廣泛的患者群體提供了進一步的證據(jù)。迄今為止，其所有獲批的適應癥的臨床治療經(jīng)驗已經(jīng)超過1000萬患者年。 如果該適應癥獲得批準，那么在目前這個尚無獲批治療方案的領域，它將帶來一種全新治療方案?！?/p>
CHMP的積極意見基于一項專門的兒科臨床計劃做出。 DIVERSITY臨床研究表明，在具有較高VTE風險的小兒患者中，達比加群非劣于標準治療方案，出血風險相當[2]。 研究顯示達比加群對患有VTE和具有持續(xù)性血栓形成危險因素的兒童具有良好的安全性結果。[1]
基于相關研究的結果和有可能擴大的患者群，這項值得期待的適應癥獲批將成為達比加群的重要里程碑。
關于DIVERSITY研究，Ablisetti M et al
這項開放標簽、隨機（1：2）、平行組，2b / 3期非劣效研究評估比較使用達比加群兒童劑量（經(jīng)年齡和體重調(diào)整計算）和標準治療方案（SOC）治療急性VTE兒童患者（年齡在12至<18歲，2至<12歲，以及出生至<2歲需要≥3個月的抗凝治療）的療效和安全性 。[2]
主要的復合療效終點是完全血栓溶解且無VTE復發(fā)或VTE相關死亡。次要終點是安全性和藥代動力學/藥效動力學之間的關系。[2]
DIVERSITY試驗結果表明，達比加群在急性VTE治療方面的療效非劣效于標準治療方案，與成年人的藥代動力學/藥效學關系相似，可能是標準治療方案合適的替代方式。
關于二次VTE預防研究，Brandão L et al.
這項開放標簽、單臂、前瞻性隊列III期臨床研究是首個此類研究，旨在描述通過直接口服抗凝治療的兒童以預防二次VTE的結局。 這項研究中，大約200名兒童接受達比加群治療長達12個月。 這項研究的主要終點包括6個月和12個月內(nèi)的VTE復發(fā)率、出血事件和死亡率。[1]
該研究表明，整體VTE復發(fā)率以及出血事件發(fā)生率都較低。[1]基于這些結果，研究者得出結論，該試驗顯示達比加群對患有VTE和具有持續(xù)性血栓形成危險因素的兒童具有良好的安全性。[1]
關于勃林格殷格翰
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References
[1] Brandão L. et al. Safety of dabigatran etexilate for the secondary prevention of venous thromboembolism in children. Blood. 2020;135(7):491–504. |
[2] [Updated DIVERSITY manuscript – publication pending: Albisetti et al. Dabigatran etexilate for the treatment of acute venous thromboembolism in children: results of an open-label, phase 2b/3, randomised clinical trial]. |
[3] Boehringer Ingelheim, Data on File. |
