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湖南長沙2020年12月14日 /美通社/ -- 今天，近期在國內(nèi)獲批上市的、由輝瑞研制的罕見病創(chuàng)新藥物維萬心®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax®，61mg）在中南大學(xué)湘雅二醫(yī)院開出了湖南省首張?zhí)幏?。維萬心是全球首個、也是唯一經(jīng)批準治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）的口服藥物，填補了此前我國ATTR-CM治療領(lǐng)域無有效藥物的空白，為疾病的臨床診療提供了創(chuàng)新性選擇，為患者治療帶來了新希望。
中南大學(xué)湘雅二醫(yī)院心內(nèi)科彭道泉主任
ATTR-CM嚴重威脅患者生命，氯苯唑酸軟膠囊填補用藥空白
ATTR-CM是一種罕見的、致死性疾病，診斷率不足1%[1]。其發(fā)病原理在于不穩(wěn)定甲狀腺素蛋白（TTR）的異常解離后的錯誤折疊，形成淀粉樣物質(zhì)沉積于心肌間質(zhì)，長期進展會引發(fā)限制性心肌病和進行性心力衰竭。
中南大學(xué)湘雅二醫(yī)院心內(nèi)科彭道泉主任表示：“由于臨床特異性差，疾病認知不足，且ATTR-CM又極易與心衰混淆，患者往往因為誤診、漏診以及延誤診治而錯過最佳治療時間，他們的生活質(zhì)量也因此而受到嚴重影響，臨床診斷后平均生存時間僅為2~6年[2]。近年來，我國不同地區(qū)已有醫(yī)院陸續(xù)診斷出該疾病，本次創(chuàng)新藥物的上市及處方，改變了以往ATTR-CM無藥可醫(yī)的困境，為患者帶來延長生命的希望?！?/p>
維萬心®于2020年9月底獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療成人野生型或遺傳型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關(guān)住院?；谠撍幬锏耐黄苿?chuàng)新性，以及對改善人類健康所做出的杰出科學(xué)創(chuàng)新，10月30日，維萬心®榮獲蓋倫獎（Prix Galien Awards）最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎。
輝瑞公司：為患者帶來改變其生活的突破創(chuàng)新
在輝瑞，我們致力于運用科學(xué)以及我們的全球資源來提供能延長并明顯改善人類壽命的治療。在醫(yī)療衛(wèi)生產(chǎn)品（包括創(chuàng)新藥和疫苗）的探索、研發(fā)和生產(chǎn)過程中，我們均建立了質(zhì)量、安全和價值標準。每天，發(fā)達和新興市場的輝瑞員工都致力于推進健康，以及能夠應(yīng)對我們這個時代最為棘手的疾病的預(yù)防和治療方案。輝瑞還與世界各地的醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士、政府和社區(qū)合作，支持世界各地的人們能夠獲得更為可靠和可承付的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)。這與輝瑞作為一家卓越的創(chuàng)新生物制藥公司的責任是一致的。170多年來，輝瑞一直努力為人們提供更好、更優(yōu)質(zhì)的服務(wù)。如需了解更多信息，請登錄 www.pfizer.com.cn。
| [1] 田莊,張抒揚. 轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病的治療. 中華心血管病雜志. 2020;48(1):86-9 |
| [2] Maurer MS, Grogan DR, Judge DP, et al. Tafamidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy: effects on transthyretin stabilization and clinical outcomes. Circ Heart Fail. 2015;8(3):519?26. |
