RHB-204獲FDA快速審評資格認定

以色列特拉維夫和北卡羅來納州羅利2021年1月11日 /美通社/ -- 特種生物制藥公司 RedHill Biopharma Ltd.（Nasdaq: RDHL）（以下稱“RedHill”或“該公司”）今天宣布，RHB-204作為鳥胞內(nèi)分枝桿菌復合群（MAC）引起的肺非結(jié)核分枝桿菌（NTM）疾病潛在的一線、獨立、口服治療藥物開發(fā)已獲美國食品和藥物管理局（FDA）授予快速通道審批資格。針對這種罕見疾病FDA尚未批準任何一線藥物。 

FDA的快速通道審批資格旨在針對醫(yī)療需要未得到滿足的嚴重疾病新型治療藥物推進開發(fā)流程并加速審查，目的是更快地為患者提供重要的新藥物。憑借快速通道審批資格認定，RedHill將能夠與FDA提早進行經(jīng)常性溝通，以加快RHB-204開發(fā)項目，并獲新藥申請（NDA）滾動式審評。RHB-204已獲得感染性疾病合格產(chǎn)品（QIDP）認定，還獲得了NDA優(yōu)先審評和加速審批資格。

RHB-204最近也被授予孤兒藥資格，將其在獲FDA批準后的市場獨占期延長到12年。 

RedHill公司最近啟動了一項3期研究，以評估RHB-204作為肺部NTM病一線治療藥物的安全性和有效性，該研究將在全美多達40個地點進行。 

“鑒于改善NTM病患者治療選擇的迫切需要，我們歡迎這一快速通道資格及其提供的監(jiān)管支持，這將加快正在進行的RHB-204的3期開發(fā)項目和任何后續(xù)的潛在審批”，RedHill監(jiān)管事務(wù)高級副總裁Patricia Anderson表示。“值得慶幸的是NTM病較為罕見，但這種疾病在世界許多地區(qū)的患病率正在上升。這是一種眾所周知的難治疾病，如果得不到有效治療可能會引起肺部瘢痕和纖維化，進而有可能導致呼吸衰竭。許多患者在接受當前療法后無效，一半以上的患者在完成治療后會復發(fā)或出現(xiàn)新的感染[1]^,[2]。” 

根據(jù)RedHill的擴大獲取政策RHB-204或可符合使用條件 – 更多詳情請見：https://www.redhillbio.com/expandedaccess。 RHB-204的3期研究已在www.ClinicalTrials.gov注冊, 這是美國國家衛(wèi)生研究院的一項基于網(wǎng)絡(luò)的服務(wù)，讓公眾了解公共和私營部門支持的臨床研究相關(guān)信息。 

關(guān)于肺非結(jié)核分枝桿菌（NTM）病 

肺非結(jié)核分枝桿菌（NTM）病是一種慢性、致人衰弱的肺部疾病，由土壤以及自然和人工水系統(tǒng)中無處不在的環(huán)境細菌所引起。NTM的最常見癥狀包括發(fā)熱、體重減輕、胸痛和痰中帶血[3]。肺部NTM疾病可導致支氣管炎和肺炎復發(fā)，在某些情況下可導致呼吸衰竭[4]。肺部NTM病盡管較為罕見，但在世界許多地區(qū)的發(fā)病率和流行率都有上升[5]。2017年，美國肺部NTM患者人數(shù)估計達11萬，美國市場潛力估值超過5億美元[6]。肺部表征在所有NTM相關(guān)疾病中占80-90%[7]，大約80%的肺部NTM疾病是由鳥胞內(nèi)分枝桿菌復合群（MAC）引起[8]。

關(guān)于RHB-204 

RHB-204是一種專有的固定劑量口服膠囊，含有克拉霉素、利福比汀和氯法齊明成分組合，用于治療鳥胞內(nèi)分枝桿菌復合群（MAC）引起的肺部NTM疾病。除了FDA快速通道資格外，RHB-204還被授予用于治療NTM病的FDA孤兒藥資格，并根據(jù)《鼓勵開發(fā)抗生素法案》（Generating Antibiotic Incentives Now Act，簡稱GAIN法案）獲得QIDP認定，使RHB-204在獲FDA批準后將可延長在美國的市場獨占期至總計12年。RHB-204還獲得相關(guān)美國專利保護，專利期延長到2029年；另有一項美國專利正在審批過程中，一旦獲批可將RHB-204專利保護延長到2041年。

關(guān)于RedHill Biopharma 

RedHill Biopharma Ltd.（Nasdaq：RDHL）是一家專注于胃腸道疾病和傳染病的特種生物制藥公司。RedHill推廣以下胃腸道藥物：Movantik^®用于治療類鴉片引起的成人便秘^[9]、Talicia^®治療成人幽門螺旋桿菌（H. pylori）感染^[10]和Aemcolo^®用于治療成人旅行者腹瀉^3[11]。RedHill的關(guān)鍵臨床后期開發(fā)計劃包括：(i) RHB-204，計劃進行一項針對肺部非結(jié)核分枝桿菌（NTM）疾病感染的3期研究；(ii) opaganib (Yeliva^®)，一種同類首創(chuàng)的SK2選擇性抑制劑，正在進行針對新冠肺炎的2/3期計劃和針對前列腺癌和膽管癌的2期研究；(iii) RHB-102 (Bekinda^®), 對于急性胃腸炎和胃炎的3期研究取得了積極成果，對IBS-D的2期研究取得了積極結(jié)果； (v) RHB-107 (upamostat)，這是一種2期絲氨酸蛋白酶抑制劑，計劃進行用于癥狀性新冠肺炎的2/3期研究同時也針對多種癌癥和炎癥性胃腸疾??；(vi) RHB-106, 一種封裝的腸制劑。公司更多相關(guān)信息請見www.redhillbio.com / https://twitter.com/RedHillBio。

注意：本新聞稿是對公司以英文發(fā)布的官方新聞稿的譯文，為方便查閱之目的而提供。如需獲得英文版完整新聞稿，包括前瞻性陳述免責聲明，請訪問：https://ir.redhillbio.com/press-releases

參考文獻： 

[1] Henkle E等人。Patient-Centered Research Priorities for Pulmonary Nontuberculous Mycobacteria (NTM) Infection.（以患者為中心的肺非結(jié)核分枝桿菌(NTM)感染優(yōu)先研究） An NTM Research Consortium Workshop Report（NTM研究聯(lián)盟研討會報告） Annals of the American Thoracic Society 2016（2016年美國胸科學會年報）; S379-84。

[2] Daley CL等人。 Treatment of Nontuberculous Mycobacterial Pulmonary Disease: An Official ATS/ERS/ESCMID/IDSA Clinical Practice Guideline: Executive Summary.（非結(jié)核分枝桿菌肺病的治療：ATS/ERS/ESCMID/IDSA臨床實踐指南：執(zhí)行摘要） Clinical Infectious Diseases（臨床傳染性疾病） Ciaa241, https://doi.org/10.1093/cid/ciaa241.

[3] Kim RD等人 Pulmonary Nontuberculous Mycobacterial Disease. Prospective Study of a Distinct Preexisting Syndrome（肺非結(jié)核分枝桿菌?。阂环N明顯先存綜合征的前瞻性研究）美國呼吸和重癥監(jiān)護醫(yī)學雜志 2008; 178(10):1066–74.

[4] 美國肺科協(xié)會，2020.

[5] Henkle E等人。 Population-based Incidence of Pulmonary Nontuberculous Mycobacterial Disease in Oregon 2007 to 2012（2007-2012年俄勒岡州基于人群的肺非結(jié)核分枝桿菌病發(fā)病率）美國胸腔學會年報. 2015; 12(5):642-7.

[6] Foster|Rosenblatt, 2017.

[7] Griffith DE等人 An official ATS/IDSA statement: diagnosis, treatment, and prevention of nontuberculous mycobacterial diseases（ATS/IDSA官方聲明：非結(jié)核分枝桿菌疾病的診斷、治療和預防）美國呼吸和重癥監(jiān)護醫(yī)學雜志. 2007;175(4):367-416.

[8] Prevots DR 等人 Nontuberculous mycobacterial lung disease prevalence at four integrated health care delivery systems（四家綜合醫(yī)療服務(wù)系統(tǒng)的非結(jié)核分枝桿菌肺病患病率） 美國呼吸和重癥監(jiān)護醫(yī)學雜志 2010; 182:970-76; Winthrop KL等人 Pulmonary nontuberculous mycobacterial disease prevalence and clinical features: an emerging public health disease.（肺非結(jié)核分枝桿菌病的流行和臨床特征：一種新型公共衛(wèi)生疾?。?nbsp;美國呼吸和重癥監(jiān)護醫(yī)學雜志 2010; 182: 977-82

[9] Movantik^®（納洛西酚）的完整處方信息請見www.Movantik.com。 

[10] Talicia^®（奧美拉唑鎂、阿莫西林和利福布?。┑耐暾幏叫畔⒄堃?a target="_blank" rel="nofollow">www.Talicia.com。 

[11] Aemcolo^®（利福霉素）的完整處方信息請見www.Aemcolo.com。