上海2021年7月16日 /美通社/ -- 2021年7月15日,致力于成為內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域?qū)<业纳镝t(yī)藥新銳維昇藥業(yè)(VISEN Pharmaceuticals)與北京大學(xué)臨床研究所簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議,共同啟動PaTHway R項目,對甲狀旁腺功能減退癥(簡稱甲旁減,HP)開展臨床研究,開啟全面了解甲旁減的第一步,也為進一步的醫(yī)學(xué)教育和治療策略指明方向。
目前,甲旁減領(lǐng)域明顯存在醫(yī)患認(rèn)知不足、治療手段有限等問題,患者診療結(jié)果并不理想。在此背景下,由北京大學(xué)臨床研究所發(fā)起,由中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院內(nèi)分泌科主任、博士研究生導(dǎo)師、中華醫(yī)學(xué)會骨質(zhì)疏松和骨礦鹽疾病分會前任主任委員夏維波教授主持的PaTHway R多中心登記研究,旨在了解中國成人慢性甲旁減診療現(xiàn)狀、明確未滿足的醫(yī)療需求、了解甲旁減疾病負(fù)擔(dān)。
甲旁減是一種由于甲狀旁腺素(PTH)分泌過少和(或)效應(yīng)不足而引起一組臨床綜合征。臨床特征為低鈣血癥、高磷血癥和由此引起的神經(jīng)肌肉興奮性增高及軟組織的異位鈣化。目前缺少全球性的甲旁減流行病學(xué)數(shù)據(jù)[i]。美國甲旁減患病率估計為37/10萬人,我國缺少甲旁減的流行病學(xué)資料[ii],但臨床上術(shù)后甲旁減患者逐漸增多,已經(jīng)成為甲狀腺、甲狀旁腺和頭頸外科手術(shù)后面臨的主要臨床問題之一[i]。
“甲狀腺手術(shù)過程中甲狀旁腺受損或意外切除,是引發(fā)甲旁減的重要原因?!毕木S波教授表示,甲旁減短期癥狀包括虛弱、嚴(yán)重的肌肉痙攣(手足抽搐)、異常的感覺(如麻木、刺痛和灼熱)、記憶力減退、判斷力下降和頭痛。
甲旁減的傳統(tǒng)治療包括補充鈣劑和活性維生素D,這些治療難以充分滿足患者的臨床需求。PTH替代治療的出現(xiàn)有可能“升級換代”當(dāng)前治療手段。
夏維波教授表示,“激素替代一直是內(nèi)分泌腺體功能減退癥的基本治療原則,但甲旁減迄今仍未實現(xiàn)真正的激素替代,以糾正相關(guān)的病理生理改變及代謝紊亂[i]。長期大劑量的鈣劑和活性維生素D的補充,有可能引起高尿鈣、腎結(jié)石、腎鈣質(zhì)沉著癥和異位鈣化,如:顱腦基底節(jié)、腎臟、眼睛等,造成這些部位的永久性損傷,嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。[iii]事實上,與健康對照組相比,甲旁減患者并發(fā)腎臟疾病風(fēng)險高達4-8倍[ii]。”
TransCon甲狀旁腺素(TransCon PTH)是一種在研的創(chuàng)新型長效PTH,計劃開發(fā)成為每日一次皮下注射的成人甲旁減的激素替代治療,旨在每天24小時提供正常生理濃度的PTH,以同時應(yīng)對甲旁減的短期癥狀和長期并發(fā)癥。今年6月1日,世界甲旁減日當(dāng)天,TransCon PTH 中國III期臨床試驗(PaTHway China試驗)正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)批準(zhǔn)。
維昇藥業(yè)將在中國開展TransCon PTH相關(guān)臨床試驗,希望盡快給中國甲旁減患者帶來新的治療選擇。維昇藥業(yè)CEO兼董事盧安邦先生表示,“PaTHway R項目是中國首項大規(guī)模甲旁減疾病登記研究,開啟全面了解甲旁減的第一步,填補中國甲旁減領(lǐng)域數(shù)據(jù)空白,了解甲旁減疾病診療現(xiàn)狀、疾病危害及負(fù)擔(dān)。維昇藥業(yè)將與北京大學(xué)臨床研究所共同努力,為提升中國在甲旁減治療領(lǐng)域的國際影響力做出貢獻?!?/p>
參考文獻
[i] 中華醫(yī)學(xué)會骨質(zhì)疏松和骨礦鹽疾病分會,中華醫(yī)學(xué)會內(nèi)分泌分會代謝性骨病學(xué)組. 甲狀旁腺功能減退癥臨床診療指南[J]. 中華骨質(zhì)疏松和骨礦鹽疾病雜志. 2018; 11(4): 323–37.
[ii] BARTLCM. Epidemiology and Diagnosis of Hypoparathyroidism.[J]. The Journal of clinical endocrinology and metabolism. 2016; 101(6): 2284–99.
[iii] JOHN P B. Hypoparathyroidism.[J]. The Journal of clinical endocrinology and metabolism.2020;105(6): 1722–36.