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邦耀生物公布基因治療地中海貧血的多中心臨床研究初步數(shù)據(jù)

近日,由解放軍聯(lián)勤保障部隊(duì)第923醫(yī)院和上海邦耀生物科技有限公司合作開展的“經(jīng)γ珠蛋白重激活的自體造血干細(xì)胞移植治療重型β-地中海貧血(地貧)安全性及有效性”臨床研究又傳來好消息,又一名患兒通過基因編輯的方式告別地貧。

上海2021年7月20日 /美通社/ -- 近日,由解放軍聯(lián)勤保障部隊(duì)第923醫(yī)院上海邦耀生物科技有限公司合作開展的“經(jīng)γ珠蛋白重激活的自體造血干細(xì)胞移植治療重型β-地中海貧血(地貧)安全性及有效性”臨床研究又傳來好消息,又一名患兒通過基因編輯的方式告別地貧,至今已有三名患兒在基因編輯技術(shù)的幫助下擺脫輸血。接下來,這一研究項(xiàng)目的對象年齡將進(jìn)一步擴(kuò)大到35歲,有望讓地貧移植領(lǐng)域的“老大難群體” -- 大齡及配型無望的患者受益。

廣西已通過基因療法救治三名患兒

該臨床試驗(yàn)為多中心臨床試驗(yàn),先后在中南大學(xué)湘雅醫(yī)院和923醫(yī)院開展。2020年7月22日,邦耀生物報(bào)道了與中南大學(xué)湘雅醫(yī)院合作開展的該項(xiàng)目取得初步成效,治療的兩名患者經(jīng)治療后已經(jīng)擺脫輸血,目前隨訪期已經(jīng)超過一年,總血紅蛋白仍然維持在正常范圍內(nèi)。目前,邦耀生物正在全力推進(jìn)新藥申報(bào)的進(jìn)程,力爭早日實(shí)現(xiàn)新藥的上市,造福更廣泛的重型地貧患者人群。

 本次923醫(yī)院的臨床試驗(yàn)結(jié)果,為研究團(tuán)隊(duì)帶來了更多的驚喜。因?yàn)?/span>該院兒科團(tuán)隊(duì)的密切配合,三例患兒移植后都沒有發(fā)生感染。該院兒科主任王麗介紹,兒童用藥跟成人不一樣,需要按體重計(jì)算劑量,并發(fā)癥也與成人不同。只有將每一個(gè)細(xì)節(jié)都做精準(zhǔn),才能讓孩子們順利度過感染、藥物毒性、造血和免疫重建等重重難關(guān)。

基因療法有望在遺傳性血液疾病治療方面發(fā)揮重大作用

造血干細(xì)胞移植是目前唯一能根治重型地中海貧血的方法。對于患者來說,通往治愈的路是尋找跟自己配型相同的人,然而不是所有人都有好運(yùn)氣?,F(xiàn)在,他們面前又多了一條路 -- 改變自己的不良基因。

923醫(yī)院血液科的張新華教授介紹,組成人體血紅蛋白的主要珠蛋白鏈,在出生前后存在一個(gè)神奇的變化 -- 胎兒期為α珠蛋白鏈和γ珠蛋白鏈,出生后不久就轉(zhuǎn)變成α珠蛋白鏈和β珠蛋白鏈。因此,對于β珠蛋白基因缺陷導(dǎo)致的β地貧,可以通過喚醒出生后“沉默”的γ珠蛋白基因,恢復(fù)到胎兒時(shí)期的造血特點(diǎn),從而達(dá)到治療的目的。

基因治療原理
基因治療原理

這個(gè)操作類似于“開關(guān)”原理,重新打開出生后即被關(guān)閉的γ基因,來替代不作為的β基因。這就需要?jiǎng)佑没蚓庉嫾夹g(shù)。

該項(xiàng)目目前應(yīng)用的CRISPR/Cas9“基因剪刀”技術(shù)由法國和美國的兩位女科學(xué)家發(fā)明,可實(shí)現(xiàn)對DNA的定點(diǎn)切割。在切割的地方,科學(xué)家們可以精準(zhǔn)地改變生物的DNA,改寫生命密碼。這兩名科學(xué)家因此獲得了2020年諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)。諾貝爾委員會在官方頒獎(jiǎng)詞中表示,“CRISPR/cas9基因剪刀徹底改變了分子生命科學(xué),可能使治愈遺傳性疾病這一人類夢想美夢成真”。

基因編輯有望讓大齡患者告別地

近期發(fā)布的《中國地中海貧血藍(lán)皮書(2020)》顯示,截至2021年4月1日,全國累計(jì)完成的地貧造血干細(xì)胞移植不足4000例,其中大部分是同胞全相合移植。

張新華介紹,全相合移植已經(jīng)很成熟,具有很高的成功率。然而,成功率與患者年齡密切相關(guān) -- 年齡越小,成功率越高;反之,受到輸血次數(shù)多、鐵過載和臟器功能受損時(shí)間長等因素的影響,成功率隨之降低。因此,大部分開展移植的醫(yī)院更愿意接收10歲以下的患兒。半相合移植則由于排異風(fēng)險(xiǎn)等問題,只有長期開展地貧造血干細(xì)胞移植、具有豐富臨床經(jīng)驗(yàn)的移植團(tuán)隊(duì)才能進(jìn)行,因此推進(jìn)緩慢,完成的例數(shù)相對更少。

廣西從2010年啟動(dòng)《廣西地中海貧血防治計(jì)劃》,并實(shí)施重型地貧“零出生”計(jì)劃。經(jīng)過十年攻堅(jiān),已大幅度減少重型地貧胎兒的出生率。

十年間,政府一邊大幅降低重型地貧兒的出生,一邊大力推進(jìn)地貧移植技術(shù),取得了顯著成效。然而,2010年以前出生的地貧患者已經(jīng)超過10歲了,隨著年齡的增長,他們治愈的難度也越來越大?!皳Q句話說,好做的患者幾乎已經(jīng)做完了,剩下的大孩子以及找不到合適供者的患者,需要給他們找一條出路?!钡?23醫(yī)院的張新華教授說道?;蚓庉嫾夹g(shù)給這些患者打開了一扇門,這一項(xiàng)目現(xiàn)階段的對象是5~15歲的患者,下一階段年齡將擴(kuò)大到35歲。

“基因治療畢竟是一個(gè)全新的東西?!睆埿氯A教授坦言,“基因編輯這件事到底會帶來哪些難以預(yù)料的后果,目前確實(shí)是未知的。因此,對這些病例的觀察周期將長達(dá)數(shù)年?!?/p>

聚焦基因領(lǐng)域,邦耀不斷突破升級

在先前的研究中,邦耀生物科學(xué)家團(tuán)隊(duì)在基因編輯工具開發(fā)和基因治療地中海貧血領(lǐng)域,已經(jīng)持續(xù)取得一系列突破性進(jìn)展,該項(xiàng)目利用基因編輯技術(shù)重新開啟胎兒期的γ珠蛋白的表達(dá),代替有缺陷的β珠蛋白,很有可能成為治愈地貧患者的治療方案之一。

以基因治療與細(xì)胞治療為代表的醫(yī)藥領(lǐng)域正面臨著前所未有的機(jī)遇,是未來十年在醫(yī)藥領(lǐng)域的重大突破方向。邦耀生物始終致力開發(fā)基因治療創(chuàng)新藥物,自成立之初就確立了“立足中國,布局全球,造福全球”的國際化戰(zhàn)略,以滿足中國及全球快速增長的醫(yī)療市場,為那些急需革命性基因療法的病人帶來佳音。邦耀在產(chǎn)品線選擇、技術(shù)平臺等方面均具有差異化競爭優(yōu)勢,針對核心管線產(chǎn)品--基因治療β地貧,邦耀生物克服行業(yè)壁壘,既全面掌握基因編輯技術(shù),又深入理解造血干細(xì)胞編輯策略,進(jìn)而不斷優(yōu)化工藝,使基因編輯造血干細(xì)胞在治療過程中的關(guān)鍵問題迎刃而解。

部分內(nèi)容來源于南國早報(bào)客戶端,由張若凡記者撰寫。

消息來源:上海邦耀生物科技有限公司
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