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意大利佛羅倫薩2021年11月5日 /美通社/ -- 美納里尼集團(tuán)今天宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）授予SEL24/MEN1703孤兒藥資格（ODD），可用于治療急性髓系白血病（AML）。SEL24/MEN1703是同類(lèi)首創(chuàng)的口服雙PIM/FLT3抑制劑，由美納里尼從Ryvu Therapeutics獲得內(nèi)部許可，目前正在DIAMOND-01試驗(yàn)中進(jìn)行治療復(fù)發(fā)/難治性AML患者的單藥研究。
ODD由FDA向旨在治療在美國(guó)影響人數(shù)不到20萬(wàn)的疾病的療法授予，并為企業(yè)提供多項(xiàng)激勵(lì)措施，以支持罕見(jiàn)疾病的治療和診斷開(kāi)發(fā)。值得注意的是，ODD并不影響監(jiān)管批準(zhǔn)過(guò)程，治療罕見(jiàn)疾病的藥物一樣需要通過(guò)為任何其他藥物所確立的嚴(yán)格科學(xué)審查流程。
美納里尼集團(tuán)首席執(zhí)行官Elcin Barker Ergun表示：“FDA孤兒藥資格是SEL24/MEN1703計(jì)劃的一個(gè)重要里程碑。 SEL24/MEN1703是同類(lèi)首創(chuàng)的口服雙PIM/FLT3抑制劑，可能有助于發(fā)現(xiàn)新的AML治療范式，這種疾病存在大量未得到滿(mǎn)足的需求，在后線治療出現(xiàn)耐藥性時(shí)尤其如此。我們期待著推進(jìn)SEL24/MEN1703在AML方面的臨床開(kāi)發(fā)，目標(biāo)是最終為患者提供這種難治疾病的新治療選擇。”
DIAMOND-01（CLI24-001；clinicaltrials.gov編號(hào)NCT03008187）是SEL24/MEN1703的首次人體I/II期劑量升級(jí)和隊(duì)列擴(kuò)展試驗(yàn)，將其作為治療復(fù)發(fā)/難治性AML患者的單藥進(jìn)行了研究。
在DIAMOND-01試驗(yàn)的劑量升級(jí)部分，SEL24/MEN1703展示出最高125毫克/天建議劑量（RD）的可控安全性，以及作為單藥的抗白血病活性初步證據(jù)。這一證據(jù)已在研究的隊(duì)列擴(kuò)展部分中得到證實(shí)，該部分還顯示了在復(fù)發(fā)/難治性AML方面的初步單藥療效（特別是在具有IDH突變疾病的患者中），無(wú)論是IDH抑制劑初治還是既往使用過(guò)IDH抑制劑的患者。
這項(xiàng)試驗(yàn)?zāi)壳罢谡心季哂蠭DH1或IDH2突變的AML患者，以進(jìn)一步研究SEL24/MEN1703在這個(gè)由分子確定的患者亞群中的活力。
