紐約和香港2021年12月1日 /美通社/ -- 由端到端人工智能（AI）驅動的藥物研發(fā)公司英矽智能（Insilico Medicine）今天宣布，在ISM001-055的首次微劑量人體試驗中，已完成第一例健康志愿者的臨床給藥。
英矽智能啟動ISM001-055首次人體試驗
ISM001-055是由英矽智能端到端人工智能藥物研發(fā)平臺Pharma.AI所發(fā)現(xiàn)的候選藥物，這是一種具有全球首創(chuàng)新藥潛力、針對全新靶點的全新小分子抑制劑，正在被開發(fā)用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF），一種導致肺功能進行性、不可逆轉下降的慢性肺部疾病。在完成臨床申報所需的研究后，英矽智能啟動了微劑量組試驗，以確定該候選藥物在人體中的藥代動力學特征。該微劑量組試驗正在澳大利亞開展，將通過靜脈注射的方式對健康志愿者完成ISM001-055的臨床給藥。
在多項臨床前研究包括體內外生物學、藥代動力學和動物安全性研究中，ISM001-055均表現(xiàn)出巨大的開發(fā)潛力。該化合物顯著改善了肌成纖維細胞的形成，而控制肌成纖維細胞的形成有助于減緩纖維化的發(fā)展。同時，ISM001-055的全新靶點還與泛纖維化領域的其他適應癥具有潛在相關性。
英矽智能首席科學官任峰博士表示，“我們非常高興看到英矽智能的首個抗纖維化候選藥物進入臨床試驗。我們相信這是人工智能藥物發(fā)現(xiàn)史上的一個重要里程碑。據(jù)我們所知，這是有史以來首個由人工智能發(fā)現(xiàn)的具有全新靶點和新分子結構的候選藥物。英矽智能利用端到端人工智能驅動的藥物研發(fā)平臺，包括生成生物學和生成化學，來發(fā)現(xiàn)全新生物靶點并設計具有藥物特性的新分子結構。ISM001-055是該藥物研發(fā)方法下第一個進入臨床的化合物，我們預計在不久的將來會有更多的此類化合物進入臨床。”
此前，英矽智能利用自主開發(fā)的生成張量強化學習模型(GENTRL)，在創(chuàng)紀錄的時間內針對已知靶點生成類藥物分子并發(fā)表相關論文，證明了其人工智能平臺生成小分子化合物的能力。公司還通過深度學習技術識別全新的生物靶點，展示了其利用人工智能技術探索靶點的概念。這個全新的抗纖維化項目結合了這些靶點發(fā)現(xiàn)和生成化學的能力。值得注意的是，從靶點發(fā)現(xiàn)到提名臨床前候選藥物，英矽智能完成這個過程僅用時18個月，研發(fā)投入僅260萬美元。
2013年諾貝爾化學獎得主、英矽智能科學咨詢委員會成員Michael Levitt博士表示，“英矽智能實現(xiàn)了這一突破性的里程碑令人印象極為深刻。許多藥物都是不經(jīng)意間發(fā)現(xiàn)的，當科學家為一種疾病設計藥物，然后他們發(fā)現(xiàn)它實際上對另一種不同疾病也有效。人工智能為藥物發(fā)現(xiàn)提供了一種方法，搜索信息并發(fā)現(xiàn)信號，這使得藥物發(fā)現(xiàn)的成功不是偶然發(fā)生的，而是一種可重復的方法和步驟，這種技術是革命性的?！?/p>
英矽智能創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov博士表示，“這一成果讓我印象深刻，不僅在于較低的研發(fā)成本或較快的研發(fā)速度，而且它還證明了我們的Pharma.AI平臺可以克服藥物研發(fā)這一階段的低成功率問題。很少有制藥公司發(fā)現(xiàn)全新的泛疾病靶點，針對靶點設計新的化合物，并將項目推進到臨床試驗的例子，據(jù)我所知到目前為止還沒有公司在人工智能的驅動下實現(xiàn)這一點。臨床前靶點發(fā)現(xiàn)的失敗率非常高，即使靶點在臨床前的動物模型中得到驗證，在2期臨床實驗中超過一半的失敗也是由于靶點選擇所導致的，靶點發(fā)現(xiàn)是生物醫(yī)藥行業(yè)的根本挑戰(zhàn)。在ISM001-055項目中，我們使用了結合生物學和化學的端到端人工智能，并在多個臨床前模型中評估候選藥物的有效性和安全性?！?/p>
