中國(guó)北京和美國(guó)馬薩諸塞州劍橋市2022年3月29日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”），是一家立足于中國(guó)的生物制藥公司，作為全球罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，北?？党芍铝τ趧?chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布收到臺(tái)灣藥品監(jiān)督管理局關(guān)于Maralixibat口服液（LIVMARLI?）新藥上市申請(qǐng)（NDA/ODR）正式受理通知。該藥用于治療1歲及以上的Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。此前，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局 （NMPA）已受理了LIVMARLI?（Maralixibat）口服溶液相同的適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)（NDA）。
北海康成和Mirum Pharmaceuticals（簡(jiǎn)稱Mirum）簽訂了Maralixibat口服液在大中華區(qū)開(kāi)發(fā)、商業(yè)化和在特定條件下生產(chǎn)獨(dú)家許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款，北?？党梢勋@得在大中華區(qū)針對(duì)Alagille綜合征（ALGS），進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）三個(gè)適應(yīng)癥的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家授權(quán)。
北?？党蓜?chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：“我們很高興臺(tái)灣藥監(jiān)局在Maralixibat獲得FDA批準(zhǔn)后，很快就接受了用于治療Alagille綜合征新藥CAN108的NDA申請(qǐng)。這體現(xiàn)了我們縮短亞洲和其他市場(chǎng)批準(zhǔn)罕見(jiàn)病治療藥物差距的目標(biāo)。作為公司正在開(kāi)發(fā)的首個(gè)罕見(jiàn)肝病治療藥物，CAN108 NDA在臺(tái)灣的成功受理，深化了我們罕見(jiàn)病產(chǎn)品組合，彰顯了公司在藥政法規(guī)事務(wù)方面的高效性。”
關(guān)于Alagille綜合征（ALGS）
Alagille綜合征（ALGS）是一種罕見(jiàn)的常染色體顯性遺傳、累及肝臟、心臟、骨骼、眼睛等多個(gè)器官的疾病。其中，以膽汁淤積性肝病為最常見(jiàn)，臨床表現(xiàn)除了可有黃疸、黃瘤、肝腫大外，瘙癢癥狀最為嚴(yán)重，通常在嬰兒期即可出現(xiàn)[1]。由于瘙癢，可導(dǎo)致患兒皮膚殘缺、情緒障礙、睡眠和學(xué)校學(xué)習(xí)活動(dòng)中斷[2]，嚴(yán)重影響患者的生長(zhǎng)發(fā)育及生活質(zhì)量[3]。嚴(yán)重的膽汁淤積性瘙癢也是肝移植的適應(yīng)癥[4]。根據(jù)弗若斯特沙利文報(bào)告，2020年全球有68000 名ALGS患者，中國(guó)有7400名ALGS患者。
關(guān)于Maralixibat
LIVMARLI?（Maralixibat）是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝循環(huán)，降低肝內(nèi)和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導(dǎo)的肝臟損傷，緩解瘙癢。LIVMARLI?是目前 FDA 批準(zhǔn)的第一個(gè)也是唯一一個(gè)用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。
Maralixibat作為口服藥物，除了ALGS外，其他膽汁淤積性肝病適應(yīng)癥的開(kāi)發(fā)也進(jìn)入晚期臨床開(kāi)發(fā)階段，包括進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）。其中ALGS和PFIC均已被已被FDA授予突破性治療及罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥的認(rèn)定。Mirum 正在北美洲、歐洲、亞洲和南美洲進(jìn)行PFIC臨床III期試驗(yàn)，BA的全球2期臨床試驗(yàn)（EMBARK）也在進(jìn)行中，北?？党韶?fù)責(zé)Mirum在中國(guó)的臨床研究基地。
[1]. Binita M. Kamath et al. JPGN. 2018;67: 148-156 |
[2]. Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765 |
[3]. Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527 |
[4]. Guidelines for the Management of Cholestatic Liver Diseases (2021) |
北海康成制藥有限公司簡(jiǎn)介
北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞?jiǎn)稱“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家立足于中國(guó)的全球罕見(jiàn)病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。
北?？党赡壳皳碛?3 個(gè)具有巨大市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線，針對(duì)一些最普遍的罕見(jiàn)疾病和罕見(jiàn)腫瘤適應(yīng)癥。其中包括針對(duì)治療亨特綜合癥（MPS II）和其他溶酶體貯積癥（LSD）、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見(jiàn)的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征（ALGS）、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA），以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）。
北?？党蓱?zhàn)略性的將全球合作與內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立多樣化的藥物組合，同時(shí)投入到罕見(jiàn)疾病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北?？党傻娜蚝献骰锇榘ú幌抻?nbsp;Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院（UMass）、LogicBio、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。
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