中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋市2022年5月4日 /美通社/ -- 北?？党芍扑幱邢薰?/b>（以下簡稱“北?？党伞?，股票代碼“1228.HK”），是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北?？党芍铝τ趧?chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司將于5月16日至19日在華盛頓特區(qū)舉行的第25屆ASGCT年會上，展示與UMass Chan醫(yī)學院Horae基因治療中心開展罕見病基因治療研究合作的數(shù)據。研究人員將展示一項動物研究的結果，該研究旨在探索一種用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的全新第二代基因治療載體。這是北?？党膳cUMass Chan醫(yī)學院合作進行罕見病基因治療研究的首個數(shù)據，該合作專注于開發(fā)臨床需求未被滿足的神經肌肉疾病的基因治療藥物。
報告細節(jié)
題目：內源性人SMN1啟動子驅動的基因置換改善AAV9介導的基因治療小鼠脊髓性肌萎縮癥的有效性和安全性研究
海報號碼：M-144
類別：神經系統(tǒng)疾病：AAV 載體-臨床前和概念驗證研究
日期和時間： 5月16日（周一），下午5:30~6:30（美國東部時間）
作者：Qing Xie, Hong Ma, Xiupeng Chen, Yunxiang Zhu, Yijie Ma, Leila Jalinous, Qin Su, Phillip Tai, Guangping Gao, Jun Xie
摘要可在 ASGCT 網站上獲得 https://annualmeeting.asgct.org
關于UMass Chan醫(yī)學院Horae基因治療中心
Horae基因治療中心致力于開發(fā)尚未治愈的罕見遺傳性疾病的治療療法。中心利用最先進的技術編輯產生致病蛋白質的突變基因，或者在突變導致非功能性蛋白質的情況下引入基因的健康拷貝。
Horae基因治療中心跨多門學科研究，聚集了兒科、微生物學、生理學、生物化學、分子藥理學、神經學、醫(yī)學和眼科等多個學科。醫(yī)生和研究人員共同努力解決罕見病領域的醫(yī)療挑戰(zhàn)，如α-胰島素缺乏癥、腦白質海綿狀變性綜合征、嬰兒型黑矇性家族性癡呆、GM2神經節(jié)苷脂沉積病、色素性視網膜炎、囊性纖維化、葛雷克氏癥、TNNT1桿狀體肌病、瑞特綜合征、NGLY1-先天性脫糖癥、皮特-霍普金斯樣綜合征、楓糖尿癥、涎酸累積癥、GM3合成酶缺乏癥、亨廷頓舞蹈癥和肌萎縮側索硬化。該中心也聚焦一些常見疾病，如心律失常和高膽固醇血癥。與此同時，研究人員希望通過UMass Chan醫(yī)學院發(fā)起的研究和部分中心研究者發(fā)起的臨床試驗探索各種基因療法以求治愈更多的疾病。
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北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北?？党伞保善贝a1228.HK）是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。 北海康成目前擁有13個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥。其中包括針對治療亨特綜合癥（MPS II）和其他溶酶體貯積癥（LSD）、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征（ALGS）、進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA），以及膠質母細胞瘤（GBM）。 北海康成戰(zhàn)略性的將全球合作與內部研究相結合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術領域之中。北?？党傻娜蚝献骰锇榘ú幌抻?Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學院 、LogicBio、華盛頓大學醫(yī)學部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。 如需了解更多關于北?？党芍扑幱邢薰镜男畔?，請訪問：www.canbridgepharma.com
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