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北海康成將在ASGCT年會(huì)上公布與UMass Chan醫(yī)學(xué)院合作開(kāi)展基因治療研究首批數(shù)據(jù)

2022-05-04 08:00 4133

中國(guó)北京和美國(guó)馬薩諸塞州劍橋市2022年5月4日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司(以下簡(jiǎn)稱“北??党伞保善贝a“1228.HK”),是一家立足于中國(guó)的生物制藥公司,作為全球罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司,北??党芍铝τ趧?chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司將于5月16日至19日在華盛頓特區(qū)舉行的第25屆ASGCT年會(huì)上,展示與UMass Chan醫(yī)學(xué)院Horae基因治療中心開(kāi)展罕見(jiàn)病基因治療研究合作的數(shù)據(jù)。研究人員將展示一項(xiàng)動(dòng)物研究的結(jié)果,該研究旨在探索一種用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的全新第二代基因治療載體。這是北??党膳cUMass Chan醫(yī)學(xué)院合作進(jìn)行罕見(jiàn)病基因治療研究的首個(gè)數(shù)據(jù),該合作專注于開(kāi)發(fā)臨床需求未被滿足的神經(jīng)肌肉疾病的基因治療藥物。

 

報(bào)告細(xì)節(jié)

題目:內(nèi)源性人SMN1啟動(dòng)子驅(qū)動(dòng)的基因置換改善AAV9介導(dǎo)的基因治療小鼠脊髓性肌萎縮癥的有效性和安全性研究

海報(bào)號(hào)碼:M-144

類別:神經(jīng)系統(tǒng)疾?。篈AV 載體-臨床前和概念驗(yàn)證研究

日期和時(shí)間: 5月16日(周一),下午5:30~6:30(美國(guó)東部時(shí)間)

作者:Qing Xie, Hong Ma, Xiupeng Chen, Yunxiang Zhu, Yijie Ma, Leila Jalinous, Qin Su, Phillip Tai, Guangping Gao, Jun Xie

摘要可在 ASGCT 網(wǎng)站上獲得 https://annualmeeting.asgct.org

 

關(guān)于UMass Chan醫(yī)學(xué)院Horae基因治療中心

Horae基因治療中心致力于開(kāi)發(fā)尚未治愈的罕見(jiàn)遺傳性疾病的治療療法。中心利用最先進(jìn)的技術(shù)編輯產(chǎn)生致病蛋白質(zhì)的突變基因,或者在突變導(dǎo)致非功能性蛋白質(zhì)的情況下引入基因的健康拷貝。

Horae基因治療中心跨多門(mén)學(xué)科研究,聚集了兒科、微生物學(xué)、生理學(xué)、生物化學(xué)、分子藥理學(xué)、神經(jīng)學(xué)、醫(yī)學(xué)和眼科等多個(gè)學(xué)科。醫(yī)生和研究人員共同努力解決罕見(jiàn)病領(lǐng)域的醫(yī)療挑戰(zhàn),如α-胰島素缺乏癥、腦白質(zhì)海綿狀變性綜合征、嬰兒型黑矇性家族性癡呆、GM2神經(jīng)節(jié)苷脂沉積病、色素性視網(wǎng)膜炎、囊性纖維化、葛雷克氏癥、TNNT1桿狀體肌病、瑞特綜合征、NGLY1-先天性脫糖癥、皮特-霍普金斯樣綜合征、楓糖尿癥、涎酸累積癥、GM3合成酶缺乏癥、亨廷頓舞蹈癥和肌萎縮側(cè)索硬化。該中心也聚焦一些常見(jiàn)疾病,如心律失常和高膽固醇血癥。與此同時(shí),研究人員希望通過(guò)UMass Chan醫(yī)學(xué)院發(fā)起的研究和部分中心研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)探索各種基因療法以求治愈更多的疾病。

北??党芍扑幱邢薰竞?jiǎn)介 

北??党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞?jiǎn)稱“北??党伞?,股票代碼1228.HK)是一家立足于中國(guó)的全球罕見(jiàn)病生物制藥公司,致力于創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。 北??党赡壳皳碛?3個(gè)具有巨大市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線,針對(duì)一些最普遍的罕見(jiàn)疾病和罕見(jiàn)腫瘤適應(yīng)癥。其中包括針對(duì)治療亨特綜合癥(MPS II)和其他溶酶體貯積癥(LSD)、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見(jiàn)的膽汁淤積性肝病,包括 Alagille 綜合征(ALGS)、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)和膽道閉鎖(BA),以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(GBM)。 北??党蓱?zhàn)略性的將全球合作與內(nèi)部研究相結(jié)合,以建立多樣化的藥物組合,同時(shí)投入到罕見(jiàn)疾病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北??党傻娜蚝献骰锇榘ú幌抻?Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學(xué)院 、LogicBio、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部(University Of Washington School of Medicine)和 Scriptr Global 等。 如需了解更多關(guān)于北??党芍扑幱邢薰镜男畔?,請(qǐng)?jiān)L問(wèn):www.canbridgepharma.com 

前瞻性聲明

本文中作出的前瞻性陳述僅與本文作出陳述之日的事件或信息有關(guān)。除非法律要求,否則我們不承擔(dān)公開(kāi)更新或修改任何前瞻性陳述的義務(wù),無(wú)論是由于新信息、未來(lái)事件或其他原因,在做出陳述的數(shù)據(jù)之后或反映意外事件的發(fā)生情況。您應(yīng)完整閱讀本文,并了解我們未來(lái)的實(shí)際結(jié)果或表現(xiàn)可能與我們的預(yù)期存在重大差異。在本文中,我們或我們的任何董事或我們公司的意圖的陳述或引用均在本文發(fā)表之日作出。這些意圖中的任何一個(gè)都可能隨著未來(lái)的發(fā)展而改變。 

消息來(lái)源:北??党?/div>
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