上海2022年6月27日 /美通社/ -- 近日，輝瑞白血病創(chuàng)新藥貝博薩®（注射用奧加伊妥珠單抗）率先在全國多個城市開出首批處方，多城聯(lián)動，正式落地。這標志著全球首個復發(fā)性或難治性前體B細胞ALL（R/R B-ALL）的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）開始惠及我國急性淋巴細胞性白血病患者。
為了加速貝博薩®這一創(chuàng)新療法用于臨床治療，輝瑞和合作伙伴通力協(xié)作，以"光速行動" 推進藥物進口和流通，迅速覆蓋全國各大血液治療中心。目前，率先為患者開出處方的包括：北京大學血液病研究所、蘇州大學附屬第一醫(yī)院、哈爾濱血液病腫瘤研究所、中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院血液病醫(yī)院、南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院、浙江大學醫(yī)學院附屬第一醫(yī)院等。
貝博薩®于2021年12月由中國國家藥品監(jiān)督管理局批準用于復發(fā)性或難治性前體B細胞急性淋巴細胞性白血?。≧/R B-ALL）成年患者。作為當前腫瘤免疫治療中的熱點藥物，貝博薩®是全球首個獲得FDA批準靶向CD22的ADC， ADC藥物的獨特機制能提高R/R B-ALL治療的完全緩解（CR）率（獲得CR是進行造血干細胞移植的前提），在急性淋巴細胞白血病治療中具有劃時代的重要意義。
北京大學血液病研究所所長黃曉軍教授表示："奧加伊妥珠單抗的到來希望可以讓患者擁有更多的治療選擇，更多白血病患者后續(xù)將有機會進行造血干細胞移植，進而達到長期生存的目的，治療困境有望被打破，新治療標準建立也有望進一步建立，R/R B-ALL治療領域迎來了里程碑。"
創(chuàng)新療法為R/R B-ALL患者打破臨床困境
急性淋巴細胞性白血病(acute lymphoblastic leukemia，ALL）是白血病主要的四種類型之一，是一種起源于淋巴細胞的B系或T系細胞在骨髓內異常增生的惡性腫瘤性疾病，異常增生的原始細胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能，同時也可侵入骨髓外的組織等。
蘇州大學附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛介紹："目前國內ALL患者治療以化療為主，在傳統(tǒng)標準化療方案下，R/R ALL患者的治療難以達到完全緩解（CR）并獲得長期生存。經過多年探索和改良，成人R/R B-ALL仍存在諸多未被滿足的臨床需求。"
急性淋巴性白血病是一種侵襲性極高的白血病，在成人患者中的預后極差。根據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計，40%-50%的成人患者最終會經歷復發(fā)，復發(fā)或難治性患者目前的治療方案CR率更低，生存率更是不佳，成人 ALL 患者疾病復發(fā)后，既往治療方案總體CR率約40%，3年生存率約11%[1]，患者五年總生存率低于10% [2]。
哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授表示："傳統(tǒng)治療方案未能顯著改善復發(fā)性患者長期生存，同時，傳統(tǒng)細胞毒藥物可導致嚴重不良事件及遠期后遺癥，影響生活質量等。抗體偶聯(lián)藥物的問世為抗腫瘤治療帶來全新的希望，打破了成年R/R ALL患者的臨床治療現(xiàn)狀，提升患者接受造血干細胞移植（HSCT）的機會，使患者獲得更多治愈機會。"
國家血液病臨床醫(yī)學研究中心主任王建祥教授強調："作為當前腫瘤免疫治療中的熱點藥物之一，抗體偶聯(lián)藥物憑借其特有的腫瘤特異性和效力，突破性的新藥希望能夠在臨床使用過程中進一步印證它的治療優(yōu)勢，提升患者OS率，為我們的患者帶來更大的治療獲益，幫助更多患者提高生活質量。"
貝博薩®由靶向CD22的單克隆抗體和細胞毒性藥物刺孢霉素兩部分組成。CD22抗原在B細胞表面普遍存在，貝博薩®能夠靶向癌細胞，并與之表面的CD22抗原結合[3]。隨后，利用血液系統(tǒng)和腫瘤細胞的環(huán)境差異快速降解，在胞內釋放出毒性分子，可以更容易地穿過細胞膜并殺死周圍的細胞[4]。與標準化療相比，貝博薩®使CR/CRi 率提高一倍以上，且MRD陰性率更高[5]，移植橋接率更高8。
推動創(chuàng)新實現(xiàn)藥物可及，助力患者有藥可醫(yī)
作為當前腫瘤免疫治療中的熱點藥物之一，奧加伊妥珠單抗能夠靶向針對癌細胞，可以更容易地穿過細胞膜并殺死周圍的細胞[6]；與標準化療相比，可以幫助更多患者后續(xù)有機會進行造血干細胞移植，進而達到長期生存的目的。然而，創(chuàng)新藥物進入臨床應用的同時，治療費用也是影響治療的關鍵因素，由此推動藥物可及性也成為臨床關注的重點。
南方醫(yī)科大學血液病研究所所長劉啟發(fā)教授表示："祝賀這款創(chuàng)新療法迅速在臨床治療中落地，希望未來它能夠盡早實現(xiàn)醫(yī)保報銷，以更高的可及性和藥物經濟學效應，造福我國的患者及其家庭，從而真正發(fā)揮創(chuàng)新成果對于患者、對于醫(yī)療系統(tǒng)的價值。"
浙江省血液病臨床醫(yī)學研究中心主任金潔教授表示："療效和費用是腫瘤患者最關注的兩個方面。我們期待未來能夠有更多創(chuàng)新藥物進入臨床應用，惠及更多患者。我們也期待奧加伊妥珠單抗這類國際指南推薦的創(chuàng)新治療藥物早日被納入醫(yī)保目錄，減輕更多患者的經濟負擔。"
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