基石藥業(yè)公布2022年中期業(yè)績和公司進展

蘇州2022年8月25日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物制藥公司，今日公布其2022年中期業(yè)績及近期業(yè)務亮點，并公告管理層變更。

2022年上半年，基石藥業(yè)持續(xù)突破，碩果累累。年初至今，公司三款創(chuàng)新藥已取得四項新藥上市申請的批準。隨著潛在同類最優(yōu)產(chǎn)品擇捷美^®和同類首創(chuàng)藥物拓舒沃^®成功上市，基石藥業(yè)擁有四款產(chǎn)品商業(yè)上市，上市產(chǎn)品數(shù)量位居國內生物科技公司前列。在完善的商業(yè)運營體系支撐下，公司商業(yè)化進程繼續(xù)以'基石速度'快速推進，商業(yè)化路徑也逐漸多元化。得益于全方位的舉措和強大的執(zhí)行力，基石藥業(yè)成功實現(xiàn)了產(chǎn)品收入的穩(wěn)步增長。

產(chǎn)品研發(fā)是創(chuàng)新藥企業(yè)的立身之本。2022年至今，基石藥業(yè)提交了兩項新藥上市申請，多次受邀在國際學術會議上展示臨床研究數(shù)據(jù)，自研產(chǎn)品擇捷美^®III期與IV期非小細胞肺癌研究數(shù)據(jù)亦發(fā)表于國際頂尖期刊《柳葉刀?腫瘤學》。多項三期注冊臨床研究完成全部患者入組。與輝瑞聯(lián)合開發(fā)的洛拉替尼用于治療ROS1陽性晚期非小細胞肺癌的關鍵研究實現(xiàn)首例患者入組。通過這些努力，公司進一步豐富產(chǎn)品管線，以滿足患者的需求并最大限度地提高產(chǎn)品的商業(yè)價值。

基石藥業(yè)正全速推進管線2.0戰(zhàn)略，在早期管線取得突破性進展：潛在全球同類最佳藥物 CS5001 (ROR1 ADC)在美國、澳洲和中國大陸獲批臨床，并在美國啟動了國際多中心的首次人體試驗。此外，在自主研發(fā)方面，公司還積極推進超過十個藥物早期發(fā)現(xiàn)和技術平臺開發(fā)項目，均具有全球權益，并在其中的若干項目上取得了顯著進展。

公司不斷深化與全球主要戰(zhàn)略合作伙伴的關系，支持產(chǎn)品的商業(yè)化并鞏固我們潛在同類最優(yōu)和同類首創(chuàng)的早期產(chǎn)品管線優(yōu)勢?；帢I(yè)全球產(chǎn)業(yè)化基地已啟動試運營，公司目前正在進行多款產(chǎn)品的技術轉移，以提高產(chǎn)品的長期盈利能力。

展望未來，基石藥業(yè)將繼續(xù)增強內源研發(fā)，推進十余個早期發(fā)現(xiàn)項目，利用強大的臨床開發(fā)能力拓展戰(zhàn)略合作，繼續(xù)加快商業(yè)化步伐最大化產(chǎn)品價值，并持續(xù)強化財務表現(xiàn)敏捷應對市場變化。

基石藥業(yè)董事會同時發(fā)布公告宣布：江寧軍博士在引領基石藥業(yè)六年的發(fā)展后，決定從基石藥業(yè)退休，不再擔任本公司首席執(zhí)行官、執(zhí)行董事、戰(zhàn)略委員會主席及授權代表，均自2022年8月25日生效。在接下來的一段時間里，江博士將擔任公司高級顧問至本年度末，以確保公司運營的平穩(wěn)過渡。本公司高級副總裁和首席醫(yī)學官楊建新博士已獲委任為基石藥業(yè)首席執(zhí)行官、執(zhí)行董事、戰(zhàn)略委員會主席及授權代表，均自2022年8月25日生效。

基石藥業(yè)董事長李偉博士表示："公司創(chuàng)立之初，江博士以創(chuàng)始CEO的身份加入基石藥業(yè)，憑借其20余年的醫(yī)藥創(chuàng)新及跨國企業(yè)管理經(jīng)驗，開創(chuàng)了基石藥業(yè)在中國的醫(yī)藥創(chuàng)新之路。在他的帶領下，公司吸引了來自全球的優(yōu)秀管理團隊、確立了全球化視野的創(chuàng)新戰(zhàn)略?；帢I(yè)從而在短短三年即成功在香港聯(lián)交所上市，六年實現(xiàn)4款FIC/BIC創(chuàng)新腫瘤藥物上市，并獲得9項NDA，在腫瘤領域均衡布局15款創(chuàng)新產(chǎn)品，同時與國內外多家全球領先制藥公司達成全方位戰(zhàn)略合作，為其不斷攀登新的高峰奠定了堅實的基礎。我們非常有幸能在公司創(chuàng)立及發(fā)展的關鍵時期擁有江博士這樣的卓越領導者，董事會謹借此機會衷心感謝江博士于任期內對本公司作出的重要貢獻。"

基石藥業(yè)董事會借此機會歡迎楊建新博士接受新任命。楊建新博士于2016年12月加入基石藥業(yè)，擔任公司高級副總裁兼首席醫(yī)學官，負責制定和實施整體臨床戰(zhàn)略。楊博士在美國和中國的腫瘤藥物生物醫(yī)學研究和臨床開發(fā)方面擁有逾25年的經(jīng)驗。在其職業(yè)生涯中，楊博士為多項抗癌藥物的成功開發(fā)作出了重大貢獻。他還是50多份刊物及會議報告的作者及9項專利的發(fā)明者。

楊博士在1985年7月于中國湖北的湖北醫(yī)學院咸寧分院（現(xiàn)湖北科技學院）獲得醫(yī)學學士學位，1989年7月在中國南京的南京醫(yī)學院（現(xiàn)稱南京醫(yī)科大學）獲得病理生理學碩士學位。其后在1995年6月于美國達拉斯的得克薩斯大學西南醫(yī)學中心獲得分子遺傳學博士學位，師從諾貝爾獎得主Michael S. Brown博士和Joseph L. Goldstein博士。于1995年至1998年間在美國哈佛大學進行化學生物學博士后培訓，師從Stuart L. Schreiber博士。

業(yè)務進展

2022年上半年，基石藥業(yè)在日趨成熟的產(chǎn)品管線及業(yè)務經(jīng)營達成多個里程碑。我們于上半年取得的商業(yè)成果，包括推出兩款同類首創(chuàng)（FIC）/同類最優(yōu)（BIC）療法，使我們躋身于中國創(chuàng)新生物制藥公司前列，由于我們現(xiàn)有四款產(chǎn)品上市，持續(xù)創(chuàng)收穩(wěn)定的收入，為進一步的增長計劃提供財力及資金。截至2022年6月30日止的6個月及截至本公告日期，我們的產(chǎn)品管線及業(yè)務經(jīng)營均已取得重大進展。我們在此期間取得的成就包括：

• 總收入達人民幣2.618億元，包括商業(yè)收入人民幣1.745億元，其中精準治療藥物銷售額為人民幣1.614億元，舒格利單抗特許權使用費收入為人民幣1310萬元
• 2款新產(chǎn)品成功上市：舒格利單抗及艾伏尼布，我們共有四款產(chǎn)品商業(yè)化上市并產(chǎn)出銷量，其中幾款產(chǎn)品無競爭對手，因此占據(jù)高度有利的市場地位
• 3 款產(chǎn)品獲授4 項新藥上市申請（NDA）批準：舒格利單抗在中國大陸獲批治療III 期非小細胞肺癌（NSCLC），艾伏尼布在中國大陸獲批治療異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變的復發(fā)或難治性急性髓系白血?。≧/R AML），普拉替尼在中國大陸獲批治療RET突變的甲狀腺髓樣癌（MTC）及RET融合陽性甲狀腺癌（TC），以及普拉替尼在中國香港獲批治療RET融合陽性NSCLC
• 遞交2 項NDA申請：在中國臺灣遞交普拉替尼治療RET融合陽性NSCLC及TC，RET突變的MTC的NDA申請；在中國香港遞交普拉替尼治療RET融合陽性NSCLC的NDA申請
• 取得舒格利單抗在多個適應癥中的3項陽性數(shù)據(jù)：復發(fā)或難治性結外自然殺傷 細胞/T細胞淋巴瘤（R/R ENKTL）、一線IV期NSCLC及III期NSCLC
• 在全球學術會議展示或于頂尖醫(yī)學期刊發(fā)布7項相關數(shù)據(jù)
• 開展2 項重要臨床項目：在中國大陸進行CS5001(ROR1 ADC) 的首次人體（FIH）全球試驗及洛拉替尼針對ROS1陽性晚期NSCLC的關鍵研究
• 開展超過10 個早期研發(fā)階段項目，包括多特異性抗體、抗體偶聯(lián)藥物及用于治療難靶向的細胞內靶點的專有平臺
• 進一步加深我們與輝瑞、EQRx及恒瑞的戰(zhàn)略合作伙伴關系
• 我們具備先進水平的生產(chǎn)基地已成功啟動試運行，并實現(xiàn)了阿伐替尼的技術轉移里程碑

該等成就僅為我們所取得成就的縮影。

我們已實現(xiàn)商業(yè)能力健康及穩(wěn)步增長，再一次展示我們新產(chǎn)品及適應癥的成功上市，以及持續(xù)擴大的品牌影響力。我們依舊聚焦重點創(chuàng)新舉措，以驅動持續(xù)增長：1)加強臨床教育和檢測援助，以擴大使用我們藥物的潛在患者群；2)通過學術活動擴大納入指南的影響，進一步建立科學領導力；3)優(yōu)化我們的定價策略，推進醫(yī)院/直達患者（DTP）藥房列名，并加入更多保險計劃，以擴大可及性和可負擔性；4)向醫(yī)生/患者提供教育，以獲得更好的患者支持和長期藥物治療。我們尤為注重確保銷售團隊的覆蓋范圍及提高銷售效率。

至今，我們的努力已獲得多項成就。我們的銷售覆蓋范圍已從2021年的600 家醫(yī)院成功擴張至截至本公告日期的約700家，占精準治療藥物相關市場的約70%至80%。目前，我們在售的精準治療藥物已被納入15 個國家指南，較我們發(fā)布2021年年度業(yè)績公告時已超過10個取得增長。此外，該等藥物列入的補充保險計劃項目也從我們發(fā)布2021年年度業(yè)績時的超過60項增加至85項。

我們的臨床團隊已證明，我們有能力將創(chuàng)新、速度及質量方面的臨床優(yōu)勢轉化為患者及業(yè)務的有形成果。我們成功獲得三款產(chǎn)品的四項NDA批準，包括兩款同類首創(chuàng)的精準治療藥物及我們的核心腫瘤免疫治療骨架藥物。于當前報告期間，舒格利單抗已取得中國國家藥品監(jiān)督管理局（國家藥監(jiān)局）批準，用于治療同步或序貫放化療后無疾病進展的III期NSCLC患者，成為全球唯一獲批準用于該患者群體的抗PD-1/PD-L1單抗，顯著加強了其市場定位和采用度。同類首創(chuàng)藥物艾伏尼布在中國大陸獲批用于治療攜帶IDH1 突變的R/R  AML成人患者。此外，普拉替尼在中國大陸獲得RET突變MTC及RET融合陽性TC批準，并在中國香港獲得RET融合陽性NSCLC批準。

截至本公告日期，基石藥業(yè)在2022年ASCO年會及2022年世界肺癌大會上發(fā)表4次報告，展示有關數(shù)據(jù)，以及在《新英格蘭醫(yī)學雜志》及《柳葉刀?腫瘤學》上3 次發(fā)布有關數(shù)據(jù)。該等展示及發(fā)布覆蓋的研究結果包括舒格利單抗用于治療 III期NSCLC、IV期NSCLC以及R/R  ENKTL，nofazinlimab聯(lián)合lenvatinib用于治療肝細胞癌（HCC）以及艾伏尼布用于治療一線急性髓系白血?。ˋML），反映了臨床開發(fā)更為廣泛的成功。除后期臨床開發(fā)項目外，自最新報告后，初期階段的兩個項目取得有意義的進展，包括CS2006  (NM21-1480;  PD-L1/4-1BB/ HSA三特異性抗體）全球I期研究推進到概念驗證（PoC）的劑量擴展階段，以及在美國及澳大利亞進行CS5001 (ROR1 ADC)首次人體試驗的入組工作。

基于我們的"指環(huán)上的寶石"研發(fā)策略，我們的研發(fā)團隊持續(xù)推進早期創(chuàng)新項目。該策略將利用模塊"即裝即用"的生物特異性。根據(jù)該研發(fā)框架，我們擁有共超過 10 個正在進行的發(fā)現(xiàn)階段項目及預期于本年度內將有兩個潛在同類首創(chuàng)/同類最優(yōu)免疫腫瘤項目宣布為臨床前候選藥物（PCC），包括一項針對PD-L1、VEGF 加另一個免疫腫瘤學靶點的三特異性分子，以及一項抗體細胞因子融合分子。此外，我們在靶向難治性細胞內蛋白的專有細胞穿透治療平臺上取得重大進展， 通過專有細胞穿透治療平臺運用的一種治療模式實現(xiàn)體外概念驗證。

最后，我們如期啟動生產(chǎn)基地的試運行。我們正穩(wěn)步推進全方位營運的準備工作，以生產(chǎn)用于臨床試驗及商業(yè)銷售的產(chǎn)品。我們亦著手多款產(chǎn)品的技術轉移，將降低我們產(chǎn)品的成本并提高長期盈利能力。具體而言，我們已于2022年七月完成向國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）遞交有關阿伐替尼的技術轉移申請。

I. 多款產(chǎn)品成功上市及持續(xù)穩(wěn)健的商業(yè)努力

自2021年，我們四款產(chǎn)品獲得共九項NDA批準，包括年初至今，三款產(chǎn)品已獲得四項NDA批準。我們的商業(yè)團隊不斷加快進行上市前及上市后的工作，為我們的產(chǎn)品成功市場化奠定基礎。拓舒沃^®（艾伏尼布）在2022年1月取得NDA批準，于六月成功實現(xiàn)商業(yè)上市（6月8日首次開具處方），并取得血液學領域所有頂尖關鍵意見領袖的認可。

同時，我們的團隊將竭盡全力，使醫(yī)療服務提供方、學術團體、患者群體、醫(yī)院、藥店、支付方、其他利益相關方等醫(yī)療相關方參與其中，提供有關我們產(chǎn)品的教育，展示我們的科學領導力。此外，我們也將通過各類患者識別項目，并通過與支付方合作，擴大其在保險項目中的覆蓋范圍，提高我們產(chǎn)品的可及性與可負擔性。

截至本公告日期，我們的商業(yè)活動摘要及詳情如下：

• 上市產(chǎn)品銷量穩(wěn)步提高
  基于普吉華^®（普拉替尼）及泰吉華^®（阿伐替尼）產(chǎn)品總銷售額的穩(wěn)步增長，以及拓舒沃^®（艾伏尼布）的成功上市，我們于2022年上半年的總銷售凈額為人民幣1.614億元。
• 新產(chǎn)品及適應癥實現(xiàn)成功上市
  我們通過有效上市擴大上市產(chǎn)品及其適應癥的數(shù)量，旨在為未來貢獻穩(wěn)定收益。
  –        拓舒沃^®（艾伏尼布）：在中國大陸上市，擁有主要目標醫(yī)院及藥房100%可供應渠道。
  –        普吉華^®（普拉替尼）：晚期或轉移性RET突變MTC及RET融合陽性TC的適應癥于中國大陸上市。RET融合陽性轉移性NSCLC的適應癥亦于中國香港上市。
  –        擇捷美^®（舒格利單抗）：在中國大陸成功上市的新適應癥，用于在接受鉑類藥物為基礎的同步或序貫放化療后無疾病進展的、不可切除的III期NSCLC患者的治療。
• 擴大精準治療藥物在主要市場的銷售隊伍覆蓋范圍
  –        我們尤為注重確保銷售團隊的覆蓋范圍，我們的覆蓋范圍已從2021年的600家醫(yī)院成功擴張至截至本公告日期的約700家，占精準治療藥物相關市場的約70%至80%，我們相信我們能夠最大程度地提高我們的銷售回報率。
• 啟動支柱項目，促進患者識別并支持處方
  –        我們已與頂尖基因測序公司簽署合作協(xié)議，以進一步提升對NSCLC/ TC中RET基因變異及血液腫瘤中IDH1突變的檢測率。
  –        我們?yōu)镸TC患者RET基因變異檢測提供援助方案，并將檢測援助項目擴展至IDH1突變患者。
  –        除病理學家外，我們亦加強臨床醫(yī)生參與檢測相關學術活動，以進一步提高檢測認知。
• 建立廣泛的行業(yè)和學術認知度，樹立品牌和科學領導力
  –        普吉華^®（普拉替尼）、泰吉華^®（阿伐替尼）及拓舒沃^®（艾伏尼布）已納入CSCO NSCLC/胃腸道間質瘤（GIST）診療指南、中華醫(yī)學會指南及非小細胞肺癌分子病理檢測臨床實踐指南等15 項中國國家指南，建立了用于多個治療領域（NSCLC、TC、GIST及AML）的治療模式。
  –        我們與中國臨床腫瘤學會、中國抗癌協(xié)會及中國醫(yī)師協(xié)會等多個行業(yè)協(xié)會就GIST、NSCLC及惡性血液腫瘤的診斷及治療標準化項目展開密切合作，進一步加強我們的行業(yè)聯(lián)系并展示我們的專業(yè)能力。
  –        通過積極參與及持續(xù)教育，我們提高了醫(yī)生及關鍵意見領袖（KOL）對于我們產(chǎn)品的認識。截至本公告日期，我們召開超過80 次學術會議，觸達超過80,000 名重要的KOL 和醫(yī)療專業(yè)人士（HCP），提高了醫(yī)療各相關方對我們藥物治療的認識。
  –        我們贊助領先的KOL開展藥物獲批后的臨床項目，如研究者發(fā)起的試驗和真實世界的研究，以在多個癌癥適應癥中獲得更多數(shù)據(jù)，從而支持我們藥物的使用。我們也提供資金與非盈利學術機構合作開展研究。尤其是，2項真實世界研究已達致里程碑，包括落實普拉替尼用于治療博鰲NSCLC的臨床研究報告，以及啟動阿伐替尼用于治療GIST患者的2個試驗中心。
• 制定一系列方法，提高我們藥品的可及性及可負擔性
  –        我們已更新上市產(chǎn)品的定價策略。具體而言，調整泰吉華^®（阿伐替尼）的上市價格以提高第一個治療周期的可負擔性。更新普吉華^®（普拉替尼）患者援助項目（PAP），以支持患者長期的治療。
  –        誠如我們的2021年年度業(yè)績公告所披露，我們將泰吉華^®（阿伐替尼）及普吉華^®（普拉替尼）納入多項主要商業(yè)及政府保險計劃，從60 多項增加至85 項。
  –        我們繼續(xù)與國藥控股股份有限公司（國藥控股）進行戰(zhàn)略合作，擴大普吉華^®（普拉替尼）及泰吉華^®（阿伐替尼）在醫(yī)院及藥店的分銷范圍。截至本公告日期，泰吉華^®（阿伐替尼）、普吉華^®（普拉替尼）及拓舒沃^®（艾伏尼布）已完成約150家醫(yī)院及DTP列名，而2021年約為100家。
  –        我們繼續(xù)與中國大陸三大綜合創(chuàng)新醫(yī)療服務平臺－上海鎂信健康科技有限公司、北京圓心科技集團股份有限公司及思派健康科技有限公司進行戰(zhàn)略合作，通過促進城市保險項目的入組，提高普吉華^®（普拉替尼）、泰吉華^®（阿伐替尼）及拓舒沃^®（艾伏尼布）的分銷及可負擔性。
• 就依從及長期用藥對醫(yī)生╱患者進行持續(xù)教育及支持
  –        我們通過在線平臺繼續(xù)營運疾病管理計劃，為醫(yī)療專業(yè)人士提供有關長期治療的教育，并為患者提供教育課程及后續(xù)服務，以支持依從性。
• 與全球戰(zhàn)略伙伴合作，支持腫瘤免疫治療骨架藥物全球上市
  –        我們正與合作伙伴輝瑞及EQRx展開密切合作，以推進舒格利單抗在中國大陸及大中華以外地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化。
  –        我們正與EQRx就舒格利單抗的全球開發(fā)及監(jiān)管策略展開密切合作，包括美國、英國及歐盟以及其他地區(qū)，如中東、土耳其及非洲等。用于治療NSCLC、胃癌及食管癌的PD-(L)1 全球市場規(guī)模預計在二零二六年將達到約300億美元。

II.創(chuàng)新、優(yōu)質及快速的執(zhí)行力將引領管線成熟發(fā)展

基石藥業(yè)設定富有挑戰(zhàn)性的臨床開發(fā)進程并進一步加強其管線。截至本公告日期，我們取得4 項NDA批準，并已遞交2 項NDA申請，完善我們已上市及近商業(yè)化藥物管線的多元化及成熟度。由此，我們的臨床能力再次在創(chuàng)新、速度及質量等方面脫穎而出。艾伏尼布從NDA 獲受理到獲得批準僅用時六個月，以及我們在全球學術會議展示或頂尖醫(yī)學期刊發(fā)布7項相關數(shù)據(jù)。

詳情如下：

• 舒格利單抗（C S1001，PD-L1 抗體），成為唯一獲準用于III 期和IV 期 NSCLC的抗PD-1/PD-L1單克隆抗體。
  –        2022年5月，舒格利單抗獲得國家藥監(jiān)局的NDA批準，用于在接受鉑類藥物為基礎的同步或序貫放化療后未出現(xiàn)疾病進展的、不可切除的III期NSCLC患者的治療。舒格利單抗成為首個獲批用于此類患者群體的抗PD-1/PD-L1單克隆抗體。
  –        2022年5月，我們宣布，注冊性臨床研究GEMSTONE-301的最終PFS分析進一步證明了舒格利單抗在III期NSCLC患者中的優(yōu)異療效和顯著臨床獲益。2022年8月，該研究的詳細數(shù)據(jù)在2022年世界肺癌大會公布。
  –        2022年1月，我們宣布預先設定的OS期中分析顯示，舒格利單抗聯(lián)合化療顯著地、有臨床意義地改善了IV期NSCLC患者的總生存期，該數(shù)據(jù)已在2022年ASCO年會上公布。陽性OS數(shù)據(jù)將用于支持舒格利單抗在中國以外地區(qū)的注冊。
  –        2022年1月，我們宣布，R/R ENKTL的注冊試驗已達到主要研究終點，并證明完全緩解（CR）率明顯超過目前該類患者可用的靶向單藥治療的完全緩解率。我們在2022年ASCO年會上以口頭匯報形式展示研究結果。
  –        2022年1月，我們已完成兩項主要III期注冊臨床試驗的患者入組，其中一項試驗用于一線治療轉移性胃腺癌╱胃食管結合部腺癌，另一項試驗用于一線治療轉移性食管鱗癌。
  –         對于大中華區(qū)以外的市場，我們正與EQRx展開密切合作，就III期 NSCLC、IV期NSCLC及R/R ENKTL適應癥于多個國家及地區(qū)就監(jiān)管申請展開討論。我們預期于未來6個月內遞交美國以外的首個IV期NSCLC上市申請。同時，我們與美國FDA 的建設性談話正在進行，以更清晰地了解監(jiān)管路徑。就R/R ENKTL而言，舒格利單抗獲得美國FDA的突破性療法認定（BTD），我們預期于2023年遞交生物制品許可證申請（BLA）。
• Nofazinlimab（CS1003，PD-1抗體）
  –        2022年3月，我們已完成nofazinlimab與 LENVIMA^®(lenvatinib)聯(lián)合療法用于一線治療晚期HCC患者的全球 III期試驗的患者入組。
  –        2022年6月，我們在2022年 ASCO 年會上匯報 nofazinlimab與LENVIMA^®(lenvatinib)聯(lián)合療法用于一線治療中國 HCC患者的Ib期研究果。
• 普拉替尼（CS3009，RET抑制劑）－我們已取得兩項NDA批準，且一項 NDA申請目前正在審核中。
  –        2022年3月，國家藥監(jiān)局批準其用于治療晚期或轉移性RET突變MTC及RET融合陽性TC患者的適應癥。
  –        2022年7月，香港衛(wèi)生署批準其用于治療局部晚期或轉移性RET融合陽性NSCLC患者的上市申請。
  –        2022年2月，中國臺灣食品藥物管理署（TFDA）受理了其用于治療局部晚期或轉移性RET融合陽性NSCLC、RET突變MTC及 RET融合陽性TC患者的NDA。
• 艾伏尼布（CS3010，IDH1抑制劑）－我們已就該產(chǎn)品取得首個NDA批準。
  –        2022年1月，國家藥監(jiān)局批準其用于治療攜帶有IDH1突變的R/R AML成人患者的新藥上市申請。
• 洛拉替尼（ROS-1抑制劑）
  –        我們正與輝瑞合作在大中華區(qū)聯(lián)合開發(fā)洛拉替尼，用于治療c-ros oncogene 1（ROS1）陽性晚期NSCLC。2022年5月，洛拉替尼針對治療ROS1 陽性晚期NSCLC的關鍵研究實現(xiàn)首例患者入組，患者繼續(xù)以穩(wěn)定步伐入組。
• CS5001 (LCB71，ROR1 ADC)
  –        獲得美國FDA的IND申請批準及澳大利亞倫理委員會（「EC」）批準后，我們開始對該潛在同類最優(yōu)ROR1 ADC進行首次人體試驗，并迅速推進到劑量遞增部分的患者招募階段。此外，我們在2022年3月向國家藥監(jiān)局提交IND申請，并2022年5月獲得批準。為確保生物標記物驅動患者的選擇乃基于腫瘤ROR1 表達，我們已識別免疫組織化學（IHC）候選ROR1 抗體克隆，以支持來有關精準治療藥物的工作。
• CS2006（NM21-1480、PD-L1/4-1BB/HSA三特異性分子）
  –        首次人體試驗正在進行，研究地點包括美國及中國臺灣。該研究的劑量遞增部分已完成，且該研究已進入概念驗證階段以進一步探究 CS2006 在特定腫瘤適應癥中的安全性及有效性。劑量遞增研究數(shù)據(jù)計劃于今年下半年公布。我們在2021年九月獲得國家藥監(jiān)局的IND批準。我們在2022年AACR年會公布臨床前數(shù)據(jù)。

III.利用生物制品模塊化潛力推進研發(fā)并加強核心腫瘤免疫治療領域

精準治療藥物及免疫腫瘤藥物聯(lián)合治療仍然是我們的戰(zhàn)略重點。將細胞毒性藥物精確地輸送到腫瘤的抗體偶聯(lián)藥物，以及可創(chuàng)造新生物學且自身組合的多特異性生物制品代表兩種早期開發(fā)的短期模式。

基于我們的"指環(huán)上的寶石"研發(fā)策略，我們的研發(fā)團隊持續(xù)推進早期創(chuàng)新項目。該策略將利用模塊"即裝即用"的生物特異性。根據(jù)該研發(fā)框架，我們擁有共超過10 個正在進行的發(fā)現(xiàn)階段項目及預期于本年度內將有兩個潛在同類首創(chuàng)/同類最優(yōu)免疫腫瘤項目宣布為臨床前候選藥物。此外，我們在靶向難治性細胞內蛋白的專有細胞穿透治療平臺上取得重大進展，通過專有細胞穿透治療平臺運用的一種治療模式實現(xiàn)體外概念驗證。我們已建立利用臨床觀察及轉化知識推動發(fā)現(xiàn)的可持續(xù)創(chuàng)新研究引擎，并將繼續(xù)通過在我們位于中國蘇州的全球新研發(fā)中心的自主研究以及與我們業(yè)務合作伙伴的合作加強我們獲取創(chuàng)新的模式。這些舉措鞏固了我們在免疫腫瘤治療及精準治療領域的優(yōu)勢，并增強了我們實現(xiàn)每年提交1至2個IND的長期目標的能力。

年初至今，我們已于若干舉措中取得重大進展：

• 兩項同類首創(chuàng)/同類最優(yōu)I/O項目正按計劃推進，預計今年宣布PCC，包括一項針對PD-L1、VEGF加另一個免疫腫瘤學靶點的三特異性分子，以及一項抗體細胞因子融合分子。
• 細胞穿透治療平臺。許多眾所周知的腫瘤學靶點是目前的治療方法認為不可成藥的細胞內蛋白。我們正在針對該等難治性靶點開發(fā)一種專有的細胞穿透治療平臺。該平臺的開發(fā)已取得重大進展，具有廣泛的腫瘤學及其他治療潛力。我們使用該平臺和其中一種治療方式獲得了體外概念驗證，并期望在年底前獲得更多具有多種治療方式的體外/體內概念驗證。

IV.戰(zhàn)略關系促進商業(yè)化活動及管線開發(fā)

我們不斷發(fā)展與深化于全球主要戰(zhàn)略合作伙伴的關系，擴展已上市及晚期藥物的商業(yè)化，鞏固我們潛在同類首創(chuàng)/同類最優(yōu)的早期產(chǎn)品管線，獲取更多能夠加強我們研發(fā)實力的技術。

首先，我們今年與輝瑞的合作取得重大進展。2022年5月，我們取得舒格利單抗的第二項適應癥批準，舒格利單抗可作為改善于同步或序貫鉑類放化療后無進展生存期III期NSCLC患者的鞏固療法。此外，在基石藥業(yè)與輝瑞的共同努力下，洛拉替尼治療ROS1 陽性晚期NSCLC的聯(lián)合開發(fā)項目在2022年5月實現(xiàn)關鍵研究首例患者入組。

在與EQRx的合作方面，我們在美國、英國及歐盟等全球多個國家及司法管轄區(qū)就舒格利單抗治療NSCLC及ENKTL適應癥的注冊進行監(jiān)管申請。我們還與EQRx 合作探究在全球市場進一步擴大該藥物適應癥的可行性（包括胃癌及食管癌）。此外，我們正與EQRx協(xié)力合作，在美國及主要歐盟市場開展 nofazinlimab治療HCC的全球III期研究。

此外，我們進一步加強與江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司（恒瑞）的戰(zhàn)略合作關系。去年，基石藥業(yè)與恒瑞建立戰(zhàn)略合作關系，通過利用各自研發(fā)及商業(yè)專長，加速開發(fā)及商業(yè)化抗CTLA-4 單克隆抗體(CS1002)以充分釋放其商業(yè)價值。2022年上半年，恒瑞獲得NMPA關于CS1002聯(lián)合治療晚期實體瘤 的Ib/II期試驗的IND批準。

V.其他業(yè)務進展

生產(chǎn)。我們已完成了具備先進水平的生產(chǎn)基地的建設并于2021年年底如期開始試運行。我們的生產(chǎn)基地可生產(chǎn)26,000 升生物制劑及10 億小分子藥物的藥片/膠囊。我們正在進行多款進口產(chǎn)品的技術轉移，以降低成本，提高我們產(chǎn)品的長期盈利能力。具體而言，我們已于2022年七月完成向CDE遞交有關阿伐替尼的技術轉移申請。

未來及愿景 

于未來十二個月

商業(yè)進展

我們的商業(yè)團隊正在努力加快擴大產(chǎn)品的潛在市場并最大限度地發(fā)揮其商業(yè)潛力，主要著重以下方面：

• 通過最大化部署效率及利用數(shù)字平臺提高市場覆蓋率。
• 通過與下一代測序公司及國家病理質控中心合作，提高診斷率和精準率。
• 加強醫(yī)生教育，聚焦臨床差異化和安全性，并提高學術會議的質量及影響力。
• 持續(xù)推進醫(yī)院及DTP列名來提高可及性。
• 通過優(yōu)化定價策略、商業(yè)保險/創(chuàng)新支付計劃，提高可負擔性。
• 通過數(shù)字平臺完善患者管理。

研發(fā)

預期NDA批準：

• 普拉替尼：在中國臺灣于2022年第四季度或2023年第一季度獲批將其用于治療局部晚期或轉移性RET融合陽性NSCLC，RET突變MTC及RET融合陽性TC患者的NDA。
• 普拉替尼：在中國大陸于2023年獲批將其用于一線治療局部晚期或轉移性RET融合陽性NSCLC患者的NDA。
• 舒格利單抗：在中國大陸于2023年上半年獲批治療R/R ENKTL的新適應癥的NDA。

預期NDA申請：

• 普拉替尼：2022年下半年在中國大陸遞交一線治療局部晚期或轉移性RET融合陽性NSCLC的NDA。
• 舒格利單抗：2022年下半年在中國大陸遞交R/R ENKTL的NDA。
• 舒格利單抗：未來六個月內在美國境外遞交首個IV期NSCLC上市申請。
• 舒格利單抗：2023年在美國遞交R/R ENKTL的BLA。
• 舒格利單抗：2023年上半年在中國大陸遞交一線治療轉移性胃腺癌/胃食管結合部腺癌的NDA。
• 舒格利單抗：2023年上半年在中國大陸遞交用于一線治療轉移性食管鱗癌的NDA。

預期主要研究結果 發(fā)布：

• 舒格利單抗：2022年第四季度或2023年第一季度發(fā)布用于一線治療轉移性胃腺癌/胃食管結合部腺癌III期試驗主要研究結果。
• 舒格利單抗：2022年第四季度或2023年第一季度發(fā)布用于一線治療轉移性食管鱗癌III期試驗的主要研究結果。
• 舒格利單抗：2023年上半年發(fā)布III期NSCLC的III期試驗OS中期分析主要研究結果。
• Nofazinlimab：2023年上半年發(fā)布nofazinlimab聯(lián)合 LENVIMA^® (lenvatinib)一線治療晚期HCC患者III期全球試驗主要研究結果。

早期臨床項目：

• CS2006：在選定實體瘤適應癥中啟動CS2006單藥劑量的概念驗證擴展隊列及公布劑量遞增數(shù)據(jù)。

研究項目：

• 將發(fā)現(xiàn)階段項目中的1 至2 個同類首創(chuàng)/同類最優(yōu)免疫腫瘤項目推進至臨床前開發(fā)。
• 獲取具有一種或多種治療模式的專有細胞穿透治療平臺的體外/體內概念驗證。

生產(chǎn)

啟動試運行后，我們于本年度正在為商業(yè)規(guī)模的生產(chǎn)做籌備，無論是用于臨床試驗或是用于商業(yè)銷售，這將使我們有能力控制自身產(chǎn)品的供應。該生產(chǎn)基地具備生產(chǎn)26,000 升生物制劑及10 億小分子藥片的能力。于未來十二個月，我們將繼續(xù)進行多款產(chǎn)品的技術轉移，從而降低成本，提高產(chǎn)品的長期盈利能力。

展望二零二二年以后

我們的商業(yè)、臨床、研究及商務拓展能力為基石藥業(yè)打下堅固基礎，實現(xiàn)股東價值最大化。在追求突破性科學的同時，我們擁有多款上市產(chǎn)品，而我們也將為其中部分產(chǎn)品取得全球市場的批準及開展商業(yè)分銷。首先，我們正在進一步增強我們的商業(yè)團隊及在醫(yī)療界的影響力，以促進我們的藥物于中國大陸的上市及銷售增長。我們正在不斷擴大及深化那些精準治療藥物處方較為集中的市場覆蓋范圍。

我們的臨床團隊正在通過有效的適應癥擴展及地域覆蓋擴大我們商業(yè)化藥物組合及其可觸達的潛在市場。因此，我們有望在一些最為常見的癌癥領域建立競爭優(yōu)勢。

在研究方面，我們正在通過潛在同類首創(chuàng)╱同類最優(yōu)候選藥物在新治療模式中建立競爭優(yōu)勢地位，加強我們的核心免疫腫瘤及精準治療藥物管線。我們經(jīng)過改進的臨床前創(chuàng)新及開發(fā)能力，有望產(chǎn)生更多以及更持續(xù)的發(fā)現(xiàn)階段項目及IND候選藥物，并將該等藥物推進至概念驗證后階段。

我們的商務拓展工作旨在通過戰(zhàn)略合作關系及交易全面釋放基石藥業(yè)的業(yè)務價值。由于其領導層、研究及評估團隊位于美國，使其對最有發(fā)展?jié)摿Φ哪[瘤藥物創(chuàng)新具有清晰洞見，并且可更為直接地獲得資產(chǎn)及建立戰(zhàn)略合作伙伴。我們的戰(zhàn)略將繼續(xù)以管線建設交易為中心，重點關注具有全球權利的同類首創(chuàng)或同類最佳資產(chǎn)。同樣重要的是，相較于單一授權資產(chǎn)，我們將優(yōu)先考慮多維度合作及產(chǎn)品組合交易，同時保持具有高臨床及商業(yè)價值的資產(chǎn)的靈活度。此外，商務拓展也將發(fā)揮關鍵作用，通過全球發(fā)展及商業(yè)合作關系使我們的資產(chǎn)價值最大化。

財務摘要

國際財務報告準則計量：

• 截至2022年6月30日止的6個月內，收入為人民幣2.618億元，其中包括藥品銷售額為人民幣1.614億元（指公司銷售的藥品阿伐替尼、普拉替尼以及新上市的艾伏尼布）、授權費收入為人民幣8727萬元以及舒格利單抗的特許權使用費收入為人民幣1310萬元。比截至2021年6月30日止的6個月的人民幣7945萬元收入增加了人民幣1.824億元，主要由于藥品阿伐替尼以及普拉替尼的總銷售額的增加，以及新上市的艾伏尼布和舒格利單抗收入的增加。
• 截至2022年6月30日止的6個月內，研發(fā)開支為人民幣2.666億元，較截至2021年6月30日的6個月的人民幣5.128億元減少人民幣2.462億元，主要由于已獲批產(chǎn)品費用支出降低。
• 截至2022年6月30日止的6個月內，行政開支為人民幣1.348億元，較截至2021年6月30日的6個月的人民幣1.541億元減少人民幣1929萬元，主要是由于以股份為基礎的付款開支減少。
• 截至2022年6月30日止的6個月內，銷售及市場推廣開支為人民幣1.464億元，較截至2021年6月30日的6個月的1.336億元增加了人民幣1277萬元，主要歸因于銷售團隊擴大覆蓋范圍。
• 截至2022年6月30日止的6個月內，期內虧損為人民幣3.616億元，較截至2021年6月30日的6個月的人民幣7.739億元減少人民幣4.123億元，主要歸因于收入增加及研發(fā)開支減少。

非國際財務報告準則計量：

• 截至2022年6月30日止的6個月內，扣除以股份為基礎的付款開支后，研發(fā)開支為人民幣2.189億元，較截至2021年6月30日的6個月的人民幣4.448億元減少人民幣2.259億元，主要由于已獲批產(chǎn)品費用支出降低。
• 截至2022年6月30日止的6個月內，扣除以股份為基礎的付款開支后，行政以及銷售及市場推廣開支為人民幣2.244億元，較截至2021年6月30日的6個月的人民幣2.143億增加了人民幣1013萬元，主要歸因于銷售團隊擴大覆蓋范圍。
• 截至2022年6月30日止的6個月內，期內虧損為人民幣2.571億元，較截至2021年6月30日的6個月的人民幣6.325億元減少人民幣3.754億元，主要歸因于收入增加及研發(fā)開支減少。

關于基石藥業(yè)

基石藥業(yè)(香港聯(lián)交所代碼: 2616)是一家生物制藥公司，專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運營方面擁有豐富經(jīng)驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，基石藥業(yè)已經(jīng)獲得了四款創(chuàng)新藥的9個新藥上市申請的批準。多款后期候選藥物正處于關鍵性臨床試驗或注冊階段?；帢I(yè)的愿景是成為享譽全球的生物制藥公司，引領攻克癌癥之路。

如需了解有關基石藥業(yè)的更多信息，請訪問：www.cstonepharma.com。

前瞻性聲明

本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當日之后，無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況，我們并無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，并理解我們的實際未來業(yè)績或表現(xiàn)可能與預期有重大差異。本文內所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出，可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動。