β-地中海貧血?jiǎng)?chuàng)新治療藥物利布洛澤?納入2022國(guó)家醫(yī)保目錄

患者經(jīng)濟(jì)壓力及輸血負(fù)擔(dān)有望顯著降低

上海2023年1月18日 /美通社/ -- 國(guó)家醫(yī)療保障局最新公告顯示，百時(shí)美施貴寶旗下全球首個(gè)且目前唯一紅細(xì)胞成熟劑利布洛澤^® （通用名"注射用羅特西普")現(xiàn)已納入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2022年）》（以下簡(jiǎn)稱"醫(yī)保目錄")，用于β-地中海貧血（以下簡(jiǎn)稱“β-地貧”）成人患者的治療。這是首款納入國(guó)家醫(yī)保目錄的β-地貧創(chuàng)新治療藥物，有望顯著減輕患者經(jīng)濟(jì)壓力，降低輸血負(fù)擔(dān)，為更多患者提供創(chuàng)新治療選擇。新版醫(yī)保目錄預(yù)計(jì)于2023年3月1日起實(shí)施，各地報(bào)銷流程及時(shí)間以當(dāng)?shù)卣鏋闇?zhǔn)。

作為全球首個(gè)且目前唯一紅細(xì)胞成熟劑，利布洛澤^®獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）優(yōu)先審評(píng)審批，于去年在國(guó)內(nèi)獲批上市，是十余年來(lái)首個(gè)針對(duì)β-地貧無(wú)效造血的創(chuàng)新藥物。不同于傳統(tǒng)輸血及祛鐵治療，利布洛澤^®通過(guò)促進(jìn)晚期紅細(xì)胞成熟，有效降低輸血依賴型β-地中海貧血患者的輸血負(fù)擔(dān)，同時(shí)顯著降低患者血清鐵蛋白，有望減少因鐵過(guò)載導(dǎo)致的臟器損傷和死亡風(fēng)險(xiǎn)。目前，利布洛澤^®已獲國(guó)際地貧聯(lián)盟（TIF）和中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)的雙重推薦，納入《2021輸血依賴型地中海貧血管理指南》和《中國(guó)輸血依賴型β地中海貧血診斷與治療指南（2022版）》（1A類推薦），成為該治療領(lǐng)域的全新標(biāo)準(zhǔn)治療。

此次納入醫(yī)保后，中國(guó)β-地貧患者長(zhǎng)期未被滿足的治療需求將有望進(jìn)一步改善，為緩解社會(huì)血源緊張、改善患者生存質(zhì)量、節(jié)約關(guān)鍵醫(yī)療資源帶來(lái)積極意義，彰顯了創(chuàng)新藥物為患者及社會(huì)帶來(lái)的臨床和社會(huì)價(jià)值。

中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛教授表示：“地中海貧血是一種具有高度遺傳性、致命性的重大疾病，成人患者以往一直面臨治療手段局限、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)嚴(yán)重等問(wèn)題。羅特西普的上市有效填補(bǔ)了創(chuàng)新治療領(lǐng)域的空白，為患者對(duì)抗疾病提供了有力武器。在臨床治療中，實(shí)現(xiàn)‘用得上’和‘用得起’同步可及才能最大化患者獲益。羅特西普納入醫(yī)保后，將更好地滿足患者的長(zhǎng)期治療需求，大大減輕患者及其家庭的經(jīng)濟(jì)壓力。期待全國(guó)各地，特別是地貧高發(fā)地區(qū)能盡快推進(jìn)政策的落地，讓更多患者獲益?！?/p>

β-地中海貧血是一種由珠蛋白肽鏈基因突變或缺失引起的遺傳性血液疾病^[1]，全球β-地貧基因攜帶者約8-9億，占世界人口約1.5%^[2]。在我國(guó)，廣西、廣東、福建、湖南、云南、貴州、四川等地是地貧高發(fā)地區(qū)。作為一種常染色體隱性遺傳病，若夫妻雙方均為地貧基因攜帶者，其下一代約有25%的可能患有重型地貧。資料顯示，中國(guó)輸血依賴型β-地貧成人患者約占全球可追蹤成人患者數(shù)的30%^[3]。相較于地貧患兒，重型成人患者往往在治療手段、治療依從性、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)、生命質(zhì)量等維度面臨嚴(yán)重挑戰(zhàn)，輸血困難、祛鐵不規(guī)范、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)沉重等問(wèn)題使得部分患者無(wú)法完成規(guī)范化治療，導(dǎo)致并發(fā)癥的發(fā)生和預(yù)期壽命的減少^[4]。全球首個(gè)紅細(xì)胞成熟劑利布洛澤^®的獲批為中國(guó)成人地貧患者減輕輸血負(fù)擔(dān)，提高生活質(zhì)量帶來(lái)了新的選擇。經(jīng)估算，對(duì)治療應(yīng)答的中國(guó)患者年輸血量有望降低約57%^[5]，部分健康相關(guān)生活質(zhì)量評(píng)分得以改善，并發(fā)癥治療費(fèi)用相應(yīng)減少。而此次納入醫(yī)保后，將有望更好地滿足患者的長(zhǎng)期治療需求，幫助更多β-地貧成人患者獲益于創(chuàng)新治療。

百時(shí)美施貴寶副總裁、中國(guó)及亞洲區(qū)域市場(chǎng)總經(jīng)理、中國(guó)區(qū)總裁陳思淵女士表示，“百時(shí)美施貴寶深耕中國(guó)40年，一直以來(lái)，我們始終聚焦于臨床亟需且未被滿足的嚴(yán)重疾病領(lǐng)域，通過(guò)引領(lǐng)科學(xué)，改變患者生命。得益于國(guó)家創(chuàng)新藥物審評(píng)審批制度和醫(yī)保政策的不斷深化及改革，創(chuàng)新性藥物的臨床可及性得到大幅提高。利布洛澤^®在商業(yè)上市7個(gè)月后即被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，體現(xiàn)了中國(guó)政府在推動(dòng)創(chuàng)新、提高患者可及中的重要作用，也彰顯了國(guó)家對(duì)創(chuàng)新藥物價(jià)值的認(rèn)可。未來(lái)，百時(shí)美施貴寶將一如既往地踐行我們的承諾，通過(guò)與支付方、臨床專家和衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)家的協(xié)作，在中國(guó)多層次醫(yī)療保障體系中提高患者對(duì)于創(chuàng)新藥物的可及性?！?/p>

關(guān)于β-地中海貧血

β-地中海貧血（后稱"β-地貧"）是一種由血紅蛋白基因缺陷引起的遺傳性血液疾病。在中國(guó)，廣西、廣東、福建、湖南、云南、貴州、四川等地是β-地貧的高發(fā)地區(qū)。

無(wú)效造血是β-地貧的重要病理生理學(xué)機(jī)制之一，會(huì)導(dǎo)致不健康紅細(xì)胞的產(chǎn)生及正常紅細(xì)胞數(shù)目減少，從而引發(fā)嚴(yán)重貧血。長(zhǎng)期貧血狀態(tài)導(dǎo)致患者通常較虛弱，并可能引起并發(fā)癥及其他嚴(yán)重健康問(wèn)題。

關(guān)于利布洛澤^®

利布洛澤^®（通用名"注射用羅特西普"）是一種全球首創(chuàng)的紅細(xì)胞成熟劑，其獨(dú)有的作用機(jī)制可調(diào)節(jié)晚期紅細(xì)胞成熟，改善無(wú)效造血。目前，利布洛澤^®已在歐美等多個(gè)國(guó)家獲批以下適應(yīng)癥：

1) 需要定期輸注紅細(xì)胞的β-地中海貧血成人患者；*

2) 紅細(xì)胞生成刺激劑（ESA）治療失敗，并需要在8周內(nèi)輸注2個(gè)或更多單位紅細(xì)胞的極低危至中危骨髓增生異常腫瘤伴環(huán)狀鐵粒幼紅細(xì)胞（MDS-RS）成人患者，或骨髓增生異常腫瘤/骨髓增殖性腫瘤伴環(huán)狀鐵粒幼紅細(xì)胞和血小板增多（MDS/MPN-RS-T）成人患者貧血的治療。**

* 國(guó)內(nèi)獲批適應(yīng)癥為：用于治療需要定期輸注紅細(xì)胞且紅細(xì)胞輸注≤15單位^[6]/24周的β-地中海貧血成人患者

**該適應(yīng)癥目前國(guó)內(nèi)尚未獲批

關(guān)于百時(shí)美施貴寶中國(guó)

百時(shí)美施貴寶是一家以"研發(fā)并提供創(chuàng)新藥物，幫助患者戰(zhàn)勝嚴(yán)重疾病"為使命的全球領(lǐng)先的生物制藥公司，始終踐行"引領(lǐng)科學(xué)，改變患者生命"的企業(yè)愿景。在中國(guó)，百時(shí)美施貴寶致力于成為"根植中國(guó)、源于中國(guó)"的創(chuàng)新領(lǐng)導(dǎo)者，專注于加速引進(jìn)公司在腫瘤學(xué)、血液學(xué)和免疫學(xué)等核心疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物，早日惠及中國(guó)患者。

新基與朱諾醫(yī)療是百時(shí)美施貴寶公司的全資子公司。在美國(guó)以外的部分市場(chǎng)，鑒于當(dāng)?shù)胤桑禄椭熘Z醫(yī)療分別被稱之為新基 -- 一家百時(shí)美施貴寶的公司和朱諾醫(yī)療 -- 一家百時(shí)美施貴寶的公司。

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