美國(guó)羅克維爾和中國(guó)蘇州2023年6月2日 /美通社/ -- 信達(dá)生物制藥集團(tuán)（香港聯(lián)交所股票代碼：01801），一家致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等重大疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥物的生物制藥公司，今日宣布，信達(dá)生物與亞盛醫(yī)藥合作的原創(chuàng)1類新藥奧雷巴替尼（曾用名耐克替尼；商品名：耐立克®）已被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）納入突破性治療藥物（BTD）品種名單，治療既往經(jīng)過(guò)一線治療的琥珀酸脫氫酶（succinate dehydrogenase, SDH）缺陷型胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者。
一項(xiàng)在中國(guó)進(jìn)行的臨床Ib/II期研究最新數(shù)據(jù)顯示，耐立克®在SDH缺陷型GIST患者中的臨床獲益率（CBR）高達(dá)93.8%[1]，該臨床研究也因此連續(xù)兩年入選美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)展示。
耐立克®是中國(guó)首個(gè)且唯一獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，在中國(guó)的商業(yè)化推廣由亞盛醫(yī)藥和信達(dá)生物共同負(fù)責(zé)。2021年11月，NMPA通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)耐立克®上市申請(qǐng)，用于治療任何TKI耐藥，并采用經(jīng)充分驗(yàn)證的檢測(cè)方法診斷為伴有T315I突變的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）或加速期CML（CML-AP）的成人患者。
這是耐立克®第二次獲CDE納入突破性治療品種。此前于2021年3月，該品種首次獲納入突破性治療品種，用于治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血?。–ML-CP）患者，該適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)于2022年7月獲NMPA受理并被納入優(yōu)先審評(píng)程序，將支持耐立克®獲得完全批準(zhǔn)。
信達(dá)生物高級(jí)副總裁周輝博士表示："我們很高興耐立克®獲得第二項(xiàng)突破性治療藥物的認(rèn)定，期待其在血液瘤之外的潛在臨床潛力和價(jià)值，使得更廣闊的實(shí)體瘤患者因此獲益。信達(dá)生物將秉持‘開發(fā)出老百姓用得起的高質(zhì)量生物藥'的使命，為更多患者和家庭帶去希望。"
突破性治療藥物資格認(rèn)定是為了加快開發(fā)針對(duì)嚴(yán)重疾病、且已在初步臨床試驗(yàn)中顯示療效或安全性方面顯著優(yōu)于現(xiàn)有治療手段的新藥而設(shè)計(jì)的。獲得突破性治療藥物認(rèn)定能夠使該藥在研發(fā)過(guò)程中與CDE密切交流、獲得指導(dǎo)，從而加快新藥上市，更早解決中國(guó)病患未滿足的臨床需求?？牲c(diǎn)擊這里查看已納入突破性治療品種名單。
關(guān)于胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）
GIST是一種起源于胃腸道間葉組織的腫瘤，大部分的GIST患者伴有KIT或PDGFRA基因突變。TKI的出現(xiàn)，改善了這類GIST患者的預(yù)后。然而，在SDH缺陷型GIST這一罕見的亞型GIST治療領(lǐng)域，卻存在巨大的、未被滿足的臨床需求。據(jù)悉，SDH缺陷型GIST患者通常對(duì)現(xiàn)有的TKI藥物不敏感，雖然早期的局限性患者可通過(guò)手術(shù)治療，但大部分患者仍然會(huì)復(fù)發(fā)[2]-[6]。目前尚無(wú)針對(duì)復(fù)發(fā)和晚期SDH缺陷型GIST患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案[2]-[6]，5年無(wú)事件生存率（EFS）僅為24%[5]。
關(guān)于耐立克®
耐立克®是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，是中國(guó)首個(gè)獲批上市的第三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，對(duì)BCR-ABL以及包括T315I突變?cè)趦?nèi)的多種BCR-ABL突變體有突出效果，獲國(guó)家"重大新藥創(chuàng)制"專項(xiàng)支持。
2021年11月，NMPA通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)耐立克®上市申請(qǐng)，用于治療用于任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥，并采用經(jīng)充分驗(yàn)證的檢測(cè)方法診斷為伴有T315I 突變的慢性髓細(xì)胞白血病慢性期 (CML-CP) 或加速期 (CML-AP) 的成年患者；目前，耐立克®的該適應(yīng)癥已被成功納入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2022年）》。2022年7月，NMPA受理耐立克®的上市申請(qǐng)并納入優(yōu)先審評(píng)程序，用于治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）耐藥和/或不耐受的慢性髓細(xì)胞白血病慢性期（CML-CP）患者，將支持耐立克®獲得完全批準(zhǔn)。
而在海外，該品種于2019年7月獲FDA臨床試驗(yàn)許可，直接進(jìn)入Ib期臨床研究；其臨床試驗(yàn)進(jìn)展自2018年開始，連續(xù)五年入選美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)口頭報(bào)告，并榮獲2019 ASH年會(huì)"最佳研究"的提名。目前，耐立克®共獲1項(xiàng)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）審評(píng)快速通道資格；4項(xiàng)美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定，適應(yīng)癥分別為CML，急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）和急性髓系白血病（AML）和胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）；還獲一項(xiàng)1項(xiàng)歐洲藥品管理局（EMA）的歐盟孤兒藥資格認(rèn)定，適應(yīng)癥為CML。
2021年7月，亞盛醫(yī)藥（6855.HK）與信達(dá)生物制藥集團(tuán)（1801.HK）達(dá)成在中國(guó)市場(chǎng)就耐立克®共同開發(fā)和共同商業(yè)化推廣的戰(zhàn)略合作。
*注 耐立克®為亞盛醫(yī)藥的注冊(cè)商標(biāo)
關(guān)于信達(dá)生物
"始于信，達(dá)于行"，開發(fā)出老百姓用得起的高質(zhì)量生物藥，是信達(dá)生物的理想和目標(biāo)。信達(dá)生物成立于2011年，致力于開發(fā)、生產(chǎn)和銷售腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等重大疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物。2018年10月31日，信達(dá)生物制藥在香港聯(lián)合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。
自成立以來(lái)，公司憑借創(chuàng)新成果和國(guó)際化的運(yùn)營(yíng)模式在眾多生物制藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括35個(gè)新藥品種的產(chǎn)品鏈，覆蓋腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等多個(gè)疾病領(lǐng)域，其中7個(gè)品種入選國(guó)家"重大新藥創(chuàng)制"專項(xiàng)。公司已有 8個(gè)產(chǎn)品獲得批準(zhǔn)上市，它們分別是信迪利單抗注射液（達(dá)伯舒®），貝伐珠單抗注射液（達(dá)攸同®），阿達(dá)木單抗注射液（蘇立信®），利妥昔單抗注射液（達(dá)伯華®），佩米替尼片（達(dá)伯坦®），奧雷巴替尼片（耐立克®）， 雷莫西尤單抗注射液（希冉擇®），塞普替尼膠囊（睿妥®），3個(gè)品種在NMPA審評(píng)中，6個(gè)新藥分子進(jìn)入III期或關(guān)鍵性臨床研究，另外還有18個(gè)新藥品種已進(jìn)入臨床研究。
信達(dá)生物已組建了一支具有國(guó)際先進(jìn)水平的高端生物藥開發(fā)、產(chǎn)業(yè)化人才團(tuán)隊(duì)，包括眾多海歸專家，并與禮來(lái)、羅氏、賽諾菲、Adimab、Incyte和MD Anderson 癌癥中心等國(guó)際合作方達(dá)成28項(xiàng)戰(zhàn)略合作。
信達(dá)生物在不斷自研創(chuàng)新藥物、謀求自身發(fā)展的同時(shí)，秉承經(jīng)濟(jì)建設(shè)以人民為中心的發(fā)展思想。多年來(lái)，始終心懷科學(xué)善念，堅(jiān)守"以患者為中心"，心系患者并關(guān)注患者家庭，積極履行社會(huì)責(zé)任。公司陸續(xù)發(fā)起、參與了多項(xiàng)藥品公益援助項(xiàng)目，讓越來(lái)越多的患者能夠得益于生命科學(xué)的進(jìn)步，用得上、用得起高質(zhì)量的生物藥。至2023年3月，信達(dá)生物患者援助項(xiàng)目已惠及16余萬(wàn)普通患者，藥物捐贈(zèng)總價(jià)值數(shù)億元。
信達(dá)生物希望和大家一起努力，提高中國(guó)生物制藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對(duì)生命健康美好愿望的追求。
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聲明：信達(dá)不推薦任何未獲批的藥品/適應(yīng)癥使用。
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