上海2023年11月6日 /美通社/ -- 歌禮制藥有限公司（香港聯(lián)交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊制藥有限公司（“甘萊”）今日宣布新型法尼醇X受體（FXR）激動(dòng)劑ASC42在健康受試者中的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)（PK）和藥效學(xué)（PD）數(shù)據(jù)已在Drugs in R&D期刊上發(fā)表。
ASC42是一款由甘萊自主研發(fā)、擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)、有望成為同類(lèi)最佳（best-in-class）的新型高效選擇性非甾類(lèi)FXR激動(dòng)劑。
這項(xiàng)研究表明，在健康受試者中，ASC42在給藥單次劑量高達(dá)100毫克以及14天多次日劑量高達(dá)15毫克的情況下，總體上是安全的，耐受性良好。治療劑量范圍（5毫克至15毫克）內(nèi)的ASC42具有可接受的安全性且未出現(xiàn)藥物誘發(fā)的瘙癢或血清谷丙轉(zhuǎn)氨酶（ALT）、谷草轉(zhuǎn)氨酶（AST）或谷氨酰轉(zhuǎn)肽酶（GGT）的短暫升高。此外，成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子19（FGF19）和7α-羥基-4-膽甾烯-3-酮（C4）呈劑量依賴(lài)性的升高和降低，顯示出ASC42有效的FXR靶標(biāo)作用，并且在連續(xù)每日給藥14天后的3周內(nèi)未引起健康受試者總膽固醇（TC）、高密度脂蛋白膽固醇（HDL-C）和低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平的顯著變化。這項(xiàng)研究結(jié)果為繼續(xù)研究ASC42在非酒精性脂肪肝?。∟AFLD）/非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）患者中的應(yīng)用提供了支持。
一項(xiàng)流行病學(xué)研究顯示，中國(guó)的PBC患者人數(shù)約為65.6萬(wàn)，其中40歲以上女性患者人數(shù)為44萬(wàn)[1]。熊去氧膽酸（UDCA）是目前中國(guó)唯一獲批的治療PBC的藥物，約40%的PBC患者對(duì)UDCA應(yīng)答不足或不耐受[2]。奧貝膽酸（OCA）是美國(guó)唯一獲批用于治療對(duì)UDCA不耐受或應(yīng)答不足的PBC患者的藥物，但并未在中國(guó)獲批。然而OCA治療會(huì)使患者的瘙癢癥發(fā)生率大幅增加，并引起LDL-C水平升高[3]。
2023年7月20日，甘萊宣布ASC42治療PBC的II期臨床試驗(yàn)已完成患者入組。
“PBC在中國(guó)依然存在高度未滿足的臨床需求，患者有效治療手段非常有限。由甘萊自主研發(fā)的法尼醇X受體激動(dòng)劑ASC42即將完成II期臨床試驗(yàn)，我們期待于2023年底公布II期臨床試驗(yàn)的頂線數(shù)據(jù)?！备瓒Y創(chuàng)始人、董事會(huì)主席兼首席執(zhí)行官吳勁梓博士表示。
[1] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)風(fēng)濕病學(xué)分會(huì), 原發(fā)性膽汁性膽管炎診療規(guī)范(2021)[J]. 中華內(nèi)科雜志, 2021, 60(8): 709-15. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20210520-00360. |
[2] Lindor K D, Bowlus C L, Boyer J, et al. Primary Biliary Cholangitis: 2018 Practice Guidance from the American Association for the Study of Liver Diseases [J]. Hepatology 2019, 69(1): 394-419. DOI: 10.1002/hep.30145. |
[3] Nevens, Frederik et al. “A Placebo-Controlled Trial of Obeticholic Acid in Primary Biliary Cholangitis.” The New England journal of medicine vol. 375,7 (2016): 631-43. doi:10.1056/NEJMoa1509840. |
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歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創(chuàng)新研發(fā)驅(qū)動(dòng)型生物科技公司，涵蓋了從新藥研發(fā)至生產(chǎn)和商業(yè)化的完整價(jià)值鏈。歌禮的管理團(tuán)隊(duì)具備深厚的專(zhuān)業(yè)知識(shí)及優(yōu)秀的過(guò)往成就，在團(tuán)隊(duì)的帶領(lǐng)下，歌禮聚焦三大臨床需求尚未滿足的醫(yī)療領(lǐng)域：病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝炎和腫瘤，并以全球化的視野進(jìn)行布局。憑借卓越的執(zhí)行力，歌禮快速推進(jìn)藥物管線開(kāi)發(fā)，爭(zhēng)取在國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)中占據(jù)領(lǐng)先地位。歌禮目前擁有多款在研藥物, 最前沿的候選藥物包括ASC22（乙肝功能性治愈）、ASC40（痤瘡）、ASC40（復(fù)發(fā)性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤）、ASC40（非酒精性脂肪性肝炎）、ASC41（非酒精性脂肪性肝炎）及ASC61（晚期實(shí)體瘤）。
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