武田全新機制抗病毒藥物馬立巴韋片中國正式獲批

滿足移植后巨細(xì)胞病毒感染治療臨床急需

上海2023年12月21日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，旗下抗病毒感染領(lǐng)域創(chuàng)新藥物馬立巴韋片（抑泰之^®）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，適用于治療造血干細(xì)胞移植或?qū)嶓w器官移植后巨細(xì)胞病毒(CMV)感染和/或疾病，且對一種或多種既往治療（更昔洛韋、纈更昔洛韋、西多福韋或膦甲酸鈉）難治（伴或不伴基因型耐藥）的成人患者。馬立巴韋片是全球首個且目前唯一一個靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制劑^[1]，其獲批將為中國難治性CMV感染或疾病的移植受者提供一種全新的口服治療選擇。2021年1月，馬立巴韋片被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心正式認(rèn)定為"突破性治療藥物品種"。

武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪先生表示："感謝政府相關(guān)部門近年來鼓勵創(chuàng)新藥物的一系列利好政策，使馬立巴韋片能夠通過優(yōu)先審評審批在中國快速獲批。這是一個重要的里程碑，此次獲批將徹底改變移植患者發(fā)生CMV感染后的診療困境，為中國患者帶來新的生存希望。未來，武田將繼續(xù)加速引入更多全球創(chuàng)新產(chǎn)品，讓中國患者盡早從高度創(chuàng)新的藥物和變革性的療法中獲益。"

CMV是一種常見的β-皰疹病毒，可在40%-100%的成人人群中發(fā)現(xiàn)既往感染的血清學(xué)證據(jù)^[2]。在全球每年20萬例成人移植病例中，CMV是移植受者最常見的病毒感染之一，在實體器官移植受者中的發(fā)生率為16-56%，在造血干細(xì)胞移植受者中的發(fā)生率為30-70%^[3],[4],[5]。對于免疫功能低下的患者，CMV感染可能會危及生命。在經(jīng)歷造血干細(xì)胞移植或?qū)嶓w器官移植后，患者不可避免會因應(yīng)用免疫抑制劑而導(dǎo)致免疫系統(tǒng)受損。此時, 如果發(fā)生了CMV感染可能會導(dǎo)致移植失敗等嚴(yán)重后果，在極端情況下甚至?xí)?dǎo)致患者死亡，因此CMV也被稱為‘移植的巨魔'。

目前，治療移植后CMV感染的現(xiàn)有治療方案可能會帶來嚴(yán)重的副作用，也可能無法充分抑制病毒復(fù)制。此外，由于給藥方式的原因，現(xiàn)有治療方案可能會要求患者住院或者延長患者的住院時間，患者疾病負(fù)擔(dān)大大增加，因此臨床上迫切需要創(chuàng)新療效好且安全性高的治療藥物。

馬立巴韋片是一種口服抗CMV創(chuàng)新藥，以CMV UL97蛋白激酶為靶點，三重抑制病毒DNA的復(fù)制、衣殼化和核逃逸, 從而清除CMV血癥并控制相關(guān)癥狀。在一項多中心、隨機、開放標(biāo)簽、陽性藥物對照的Ⅲ期優(yōu)效性研究（TAK-620-303）中，結(jié)果顯示有55.7% (n=131/235) 接受馬立巴韋片治療的患者在第8 周達到了CMV血癥的清除（即根據(jù)中心實驗室結(jié)果，間隔至少5天的2個連續(xù)基線后樣本的血漿CMV DNA濃度低于定量下限），而接受常規(guī)治療的患者為 23.9%(n=28/117)（校正后的差異 [95% 置信區(qū)間(CI)]：32.8% [22.80–42.74]；P <0.001）^[6]。同時，馬立巴韋片與常規(guī)抗病毒治療相比，治療相關(guān)毒性更低。研究結(jié)果顯示，有25%(n=14/56)接受纈更昔洛韋/更昔洛韋治療的患者發(fā)生治療相關(guān)的中性粒細(xì)胞減少，而接受馬立巴韋治療的患者僅為1.7% (n=4/234)。同時，有19.1%(n=9/47)接受膦甲酸鈉治療的患者發(fā)生了急性腎損傷，而接受馬立巴韋治療的患者僅為1.7% (n=4/234)。

武田研發(fā)全球副總裁，亞太研發(fā)負(fù)責(zé)人王璘博士表示："秉持患者為先的理念，我們非常欣喜地看到馬立巴韋片在中國成功獲批。馬立巴韋片具有新型抗巨細(xì)胞病毒（CMV）作用機制，將從根本上改變移植后難治性（伴或不伴耐藥性）巨細(xì)胞病毒感染或疾病的治療方式，為中國患者帶來新的突破性治療選擇。未來，武田將繼續(xù)發(fā)揮其創(chuàng)新研發(fā)實力，以科學(xué)為基礎(chǔ)，通過將中國患者的未盡需求更早的納入全球早期研發(fā)策略中，進一步加速全球創(chuàng)新藥物的獲批，惠及更多中國患者。"

馬立巴韋片目前已在美國、歐洲、韓國和澳大利亞獲得孤兒藥資格認(rèn)定，分別于2021年11月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)上市，于2022年11月，獲得歐盟委員會（EC）批準(zhǔn)上市。

審批編號：C-ANPROM/CN/MARI/0022
審批日期：2023年12月

聲明

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