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瑞士拉亨2024年6月11日 /美通社/ -- Octapharma血液學(xué)產(chǎn)品組合的最新進(jìn)展將在第32屆國(guó)際血栓與止血學(xué)會(huì)（ISTH）大會(huì)上展示，該大會(huì)將于2024年6月22日至26日在泰國(guó)曼谷舉行。 在這次重要的國(guó)際會(huì)議期間，將有七場(chǎng)口頭報(bào)告、兩場(chǎng)海報(bào)展示和兩場(chǎng)支持性討論會(huì)介紹這些數(shù)據(jù)。 Octapharma是ISTH 2024大會(huì)的榮譽(yù)銀級(jí)贊助商。 Octapharma還將展示用于重癥和重癥監(jiān)護(hù)中急性出血和凝血管理的現(xiàn)代解決方案。
出血性疾病，如A型血友病和血管性血友?。╒WD），具有反復(fù)出血和長(zhǎng)期出血的風(fēng)險(xiǎn)，這不僅會(huì)危及生命，而且會(huì)嚴(yán)重?fù)p害患者的生活質(zhì)量和心理健康。
ISTH 2024大會(huì)上的演講反映了Octapharma對(duì)改善患者護(hù)理和解決未滿足的臨床需求的長(zhǎng)期承諾。
“Octapharma很高興能在ISTH 2024大會(huì)上展示我們血液學(xué)和重癥監(jiān)護(hù)產(chǎn)品組合的最新發(fā)現(xiàn)和研究成果。”Octapharma董事會(huì)成員Olaf Walter表示。 “出血和凝血障礙患者在日常護(hù)理和出血管理方面仍然面臨許多挑戰(zhàn)。 在Octapharma，我們將繼續(xù)致力于改善患者生活的前沿研究?！?/i>
口頭報(bào)告
雖然預(yù)防是重癥A型血友病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法，但在血管性血友病中仍未得到充分利用。 WIL-31是血管性血友病預(yù)防方面最大規(guī)模的研究，證明了在血管性血友病患者中使用血漿衍生的血管性血友病因子/因子VIII濃縮物（wilate®）進(jìn)行預(yù)防的安全性和有效性。 首席研究員Robert F. Sidonio Jr.博士將對(duì)研究數(shù)據(jù)進(jìn)行分項(xiàng)分析，該研究探討了不同血管性血友病類(lèi)型和年齡組出血部位的差異。 分析人群中包括22名血管性血友病3型患者，所有年齡組的預(yù)防治療耐受性均良好。
MOTIVATE是一項(xiàng)由研究員發(fā)起的正在進(jìn)行的國(guó)際研究，由Octapharma AG提供資金支持，評(píng)估使用抑制劑治療血友病A型患者的療效。 該研究的協(xié)調(diào)研究員之一Carmen Escuriola-Ettingshausen博士將介紹該研究的中期分析結(jié)果。
血友病性關(guān)節(jié)炎是Ａ型血友病的一種嚴(yán)重并發(fā)癥，早期診斷對(duì)于盡量減少其長(zhǎng)期影響至關(guān)重要。 一項(xiàng)概念驗(yàn)證研究已經(jīng)確定了幾種循環(huán)小型非編碼microRNA的特征，這些microRNA可用作生物標(biāo)志物來(lái)幫助診斷血友病性關(guān)節(jié)炎。 未來(lái)的工作將在PROVE臨床試驗(yàn)的子研究中研究與疾病早期階段相關(guān)的microRNA。
在A型血友病患者中觀察到微血管內(nèi)皮功能改變。 事實(shí)上，與健康患者的內(nèi)皮細(xì)胞相比，A型血友病患者的內(nèi)皮細(xì)胞的小管生成、遷移和通透性皆受損。 大會(huì)上將公布的新數(shù)據(jù)顯示，Nuwiq®可與內(nèi)皮細(xì)胞表面結(jié)合，改善其功能。
血管損傷后，F(xiàn)VIII與血小板發(fā)生物理作用，以確保血凝塊的有效形成。 不同的FVIII修飾可能會(huì)影響血小板結(jié)合和下游信號(hào)傳導(dǎo)。 將公布的數(shù)據(jù)顯示，與對(duì)照產(chǎn)品相比，Nuwiq®對(duì)血小板的結(jié)合顯著更高，并且血小板結(jié)合的這些差異可能影響不同rFVIII產(chǎn)品在治療A型血友病的療效。
口頭報(bào)告安排在以下時(shí)間進(jìn)行：
6月23日（星期日）
6月24日（星期一）
6月25日（星期二）
6月26日（星期三）
海報(bào)展示
海報(bào)展示安排在以下時(shí)間：
6月23日（星期日）
6月25日（星期二）
支持性研討會(huì)
大會(huì)期間舉辦的兩場(chǎng)支持性研討會(huì)將分享新的臨床和科學(xué)數(shù)據(jù)，介紹A型血友病和血管性血友病領(lǐng)域正在進(jìn)行的研究和新研究的最新信息。
Octapharma今年關(guān)于A型血友病的研討會(huì)將致力于保護(hù)出血的前沿研究。 演講者將介紹MOTIVATE研究中期分析的首批結(jié)果，并介紹關(guān)于骨骼和關(guān)節(jié)健康的PROVE研究。 本次研討會(huì)還將探討FVIII與血小板和內(nèi)皮細(xì)胞結(jié)合在A型血友病中的關(guān)鍵作用。
本次研討會(huì)將探討預(yù)防性治療在重癥血管性血友病中的關(guān)鍵作用。 演講主題將包括預(yù)防性治療的重要性以及如何識(shí)別可能受益于預(yù)防性治療的患者。 屆時(shí)將分享WIL-31血管性血友病預(yù)防研究的關(guān)鍵經(jīng)驗(yàn)教訓(xùn)，以及預(yù)防性治療在血管性血友病女性患者大量月經(jīng)出血管理中的重要作用。 此外，還將討論優(yōu)化妊娠期間的護(hù)理，并介紹VIP和EMPOWER研究。
這兩場(chǎng)研討會(huì)都將向曼谷的大會(huì)與會(huì)者開(kāi)放，并將向未直接參加大會(huì)的與會(huì)者提供現(xiàn)場(chǎng)直播。 兩場(chǎng)研討會(huì)都有提問(wèn)的機(jī)會(huì)。
Octapharma高級(jí)副總裁兼IBU血液學(xué)負(fù)責(zé)人Larisa Belyanskaya表示：
“我們很高興能從WIL-31數(shù)據(jù)中提出新的見(jiàn)解，并將深入探討預(yù)防性治療對(duì)特定患者群體的重要性，并討論重要的臨床和科學(xué)問(wèn)題，以改善血管性血友病和A型血友病患者的生活質(zhì)量?！?/p>
關(guān)于Nuwiq®
Nuwiq®（simoctocog alfa）是第4代重組因子VIII（rFVIII）蛋白，在人類(lèi)細(xì)胞系中產(chǎn)生，無(wú)需化學(xué)修飾或與任何其他蛋白融合1。 其培養(yǎng)過(guò)程不含人類(lèi)或動(dòng)物來(lái)源的添加劑，不含抗原性非人類(lèi)蛋白質(zhì)表位，并且對(duì)血管性血友病因子1具有高親和力。
Nuwiq®治療已在9項(xiàng)1 2 3已完成的臨床試驗(yàn)中進(jìn)行了評(píng)估，其中包括201名既往治療的患者（190人）1和108名既往未治療的重癥A型血友病患者2。Nuwiq®有250 IU、500 IU、1,000 IU、1,500 IU、2,000 IU、2,500 IU、3,000 IU和4,000 IU等規(guī)格4。 Nuwiq®已被批準(zhǔn)用于治療和預(yù)防所有年齡組的A型血友?。ㄏ忍煨訤VIII缺乏癥）患者的出血4。
關(guān)于wilate®
wilate®是一種高純度的人血管性血友病因子/因子VIII(VWF/FVIII)濃縮物，在其生產(chǎn)過(guò)程中經(jīng)歷了兩個(gè)病毒滅活步驟1。
不添加白蛋白作為穩(wěn)定劑5。 在純化過(guò)程中，VWF與FVIII的比例為1: 1，與正常血漿相似1。 wilate®含有與正常人血漿相似的VWF三聯(lián)體結(jié)構(gòu)和大高分子量多聚體含量1。 wilate®僅來(lái)源于在批準(zhǔn)的血漿捐贈(zèng)中心收集的大量人體血漿6。 wilate®有500 IU和1000 IU兩種規(guī)格。 在單獨(dú)使用去氨加壓素（DDAVP）無(wú)效或禁用的情況下，wilate®適用于預(yù)防和治療血管性血友?。╒WD）中的出血或手術(shù)出血，以及用于治療和預(yù)防A型血友?。ㄏ忍煨訴III因子缺乏）患者的出血6。
[1] Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10: 2040620719858471.
[2] Liesner RJ et al. Thromb Haemost 2021; 121: 1400–8.
[3] Octapharma AG，存檔數(shù)據(jù)。
[4] Nuwiq®產(chǎn)品特性概要
[5] Stadler M et al. Biologicals 2006; 34: 281-8.
[6] wilate®產(chǎn)品特性概要。
