中國北京和美國麻省劍橋2018年9月20日電 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼: BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發(fā)和商業(yè)化。百濟(jì)神州今天在中國廈門舉行的第21屆中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）年會(huì)上公布在研抗PD-1抗體替雷利珠單抗正在進(jìn)行的1/2期臨床研究治療中國高微衛(wèi)星不穩(wěn)定（MSI-H）或錯(cuò)配修復(fù)缺陷型（dMMR）實(shí)體瘤患者的初步臨床數(shù)據(jù)。
百濟(jì)神州免疫腫瘤學(xué)首席醫(yī)學(xué)官 Amy Peterson 醫(yī)學(xué)博士表示：“替雷利珠單抗目前正在廣泛開展的臨床項(xiàng)目中作為單藥或與其他療法聯(lián)合治療一系列潛在臨床適應(yīng)癥進(jìn)行開發(fā)。今天所展示的替雷利珠單抗治療 MSI-H 或 dMMR 實(shí)體瘤患者的初步結(jié)果讓我們備受鼓舞。我們?yōu)榧磳㈤_展的一項(xiàng)替雷利珠單抗治療中國晚期MSI-H或dMMR實(shí)體瘤患者的2期臨床研究感到興奮。這項(xiàng)臨床研究將驗(yàn)證我們認(rèn)為這類腫瘤對(duì)免疫檢查點(diǎn)抑制劑敏感的想法。我們希望能進(jìn)一步為患者提供新的治療選擇。這樣的醫(yī)療需求十分迫切 ，尤其是在中國。”
北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長、本次研究報(bào)告人沈琳醫(yī)學(xué)博士表示：“這是我們第一次公布替雷利珠單抗治療MSI-H或dMMR實(shí)體瘤患者群體的數(shù)據(jù)。替雷利珠單抗在難治患者群體中達(dá)到29%的客觀緩解率讓我們感到鼓舞。同時(shí)替雷利珠單抗在這些患者中總體而言有良好的耐受性。我們希望替雷利珠單抗的進(jìn)一步臨床研究能為這類腫瘤患者帶來新的治療方案。”
關(guān)于MSI-H和dMMR患者群體的1/2期臨床研究結(jié)果概要
這項(xiàng)多中心、開放的替雷利珠單抗作為單藥治療中國晚期實(shí)體瘤患者的1/2期臨床研究（CTR20160872）由臨床1期劑量驗(yàn)證部分和臨床2期適應(yīng)癥擴(kuò)展部分組成。其中適應(yīng)癥擴(kuò)展部分的特定疾病亞組中包括 MSI-H 和 dMMR 實(shí)體瘤。
今天在 CSCO 上公布的數(shù)據(jù)來自22位在亞組中入組的患者，其中根據(jù) RECIST v1.1 標(biāo)準(zhǔn)，14位中心確認(rèn)為 MSI-H/dMMR 腫瘤的患者符合抗腫瘤活性評(píng)估條件?；颊呓邮軇┝繛槊看?00mg、每三周一次的替雷利珠單抗治療。結(jié)直腸癌是最常見的原發(fā)性腫瘤類型，研究中82%的患者群體之前接受過一次或多次全身治療。截至2018年5月11日數(shù)據(jù)截點(diǎn)為止，中位治療持續(xù)時(shí)間為2.2個(gè)月（0.69至11.1個(gè)月），中位隨訪時(shí)間為4.4個(gè)月（0.10至10.7個(gè)月），十位患者仍繼續(xù)接受治療。
根據(jù)研究者評(píng)估與治療相關(guān)的不良事件（AE）在18位患者（82%）中出現(xiàn)。其中最常見的與治療相關(guān)的 AE（TRAEs）（在多于15%的患者中出現(xiàn)）為膽紅素升高（36%），轉(zhuǎn)氨酶升高（27%），血肌酸激酶升高（23%），貧血（23%）和白細(xì)胞及/或中性粒細(xì)胞減少（18%）。所有 TRAEs 均為一或二級(jí)。免疫相關(guān)的 AE（irAEs）在13位患者（59%）中出現(xiàn)，大部分與TRAE病例重合。所有 irAEs 也均為一或二級(jí)。
截至數(shù)據(jù)截點(diǎn)為止，療效評(píng)估仍為早期，14位中心確認(rèn)為 MSI-H/dMMR 腫瘤的患者，其中包括12位結(jié)直腸癌患者可進(jìn)行療效評(píng)估?？陀^緩解率為29%（在四位直腸癌患者中），中位緩解持續(xù)時(shí)間仍在成熟中。此外，三位中心確認(rèn)為 MSI-H/dMMR 陰性的實(shí)體瘤患者也符合療效評(píng)估。在這三位患者中，較佳應(yīng)答均為疾病進(jìn)展。
除了這項(xiàng)1/2期臨床研究外，替雷利珠單抗還在兩項(xiàng)中國關(guān)鍵性2期臨床研究分別治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤患者和尿路上皮癌患者進(jìn)行評(píng)估。全球和中國的3期臨床研究針對(duì)治療一系列惡性腫瘤，包括非小細(xì)胞肺癌、肝細(xì)胞癌和食管鱗狀細(xì)胞癌，以及兩項(xiàng)全球2期臨床研究分別治療經(jīng)治肝細(xì)胞癌和R/R成熟T細(xì)胞及NK細(xì)胞淋巴瘤。
關(guān)于高微衛(wèi)星不穩(wěn)定或錯(cuò)配修復(fù)缺陷型實(shí)體瘤
高微衛(wèi)星不穩(wěn)定（MSI-H）癌細(xì)胞擁有比正常細(xì)胞更多的遺傳標(biāo)記物，被稱之為“微衛(wèi)星”。它們是短的重復(fù)性 DNA 序列。通常當(dāng)細(xì)胞復(fù)制 DNA 時(shí)會(huì)修復(fù)錯(cuò)配的 DNA，擁有大量微衛(wèi)星的癌細(xì)胞可能在這一功能上有缺陷（也被稱之為錯(cuò)配修復(fù)缺陷，或 dMMR）。MSI-H 及 dMMR 腫瘤最常見于結(jié)直腸癌、其他類型的胃腸癌和子宮內(nèi)膜癌。然而也可能出現(xiàn)在乳腺癌、前列腺癌、膀胱癌及胸腺癌患者中。
關(guān)于替雷利珠單抗
替雷利珠單抗（BGB-A317）是一種在研的人源性單克隆抗體，它屬于一類被稱為免疫檢查點(diǎn)抑制劑的腫瘤免疫藥物。替雷利珠單抗由百濟(jì)神州位于中國北京的研發(fā)中心自主研發(fā)，本品能與細(xì)胞表面 PD-1 受體結(jié)合,該受體通過防止 T-細(xì)胞激活而在下調(diào)免疫系統(tǒng)中起到重要作用。替雷利珠單抗展示出了對(duì) PD-1的高親和性和特異性，通過 Fc 段改造而與目前已獲批的 PD-1 抗體存在潛在的區(qū)別。根據(jù)臨床前數(shù)據(jù)，此項(xiàng)針對(duì) Fc 段的改造可較大限度地減少與其他免疫細(xì)胞潛在的負(fù)面相互作用。替雷利珠單抗正作為單藥療法及聯(lián)合療法開發(fā)針對(duì)一系列實(shí)體瘤和血液腫瘤治療適應(yīng)癥。百濟(jì)神州與新基公司達(dá)成全球戰(zhàn)略合作關(guān)系，在亞洲（除日本）以外開發(fā)替雷利珠單抗治療實(shí)體瘤。替雷利珠單抗作為治療復(fù)發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（R/R cHL）患者的新藥上市申請(qǐng)（NDA）已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理并正在審評(píng)中。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有超過1,300名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美®（來那度胺）和維達(dá)莎®（注射用阿扎胞苷） [1] 。
[1] ABRAXANE®、瑞復(fù)美®和維達(dá)莎®為新基醫(yī)藥公司的注冊(cè)商標(biāo)。
前瞻性聲明
根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟(jì)神州對(duì)替雷利珠單抗相關(guān)的進(jìn)展計(jì)劃、預(yù)期的臨床開發(fā)計(jì)劃、藥政注冊(cè)里程碑等。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對(duì)其技術(shù)和藥物知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。
