蘇州2020年4月20日 /美通社/ -- 信達生物制藥（簡稱“信達生物”或“公司”）（香港聯(lián)交所股票代碼：01801），一家致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售用于治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創(chuàng)新藥物的生物制藥公司，今天宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準PemazyreTM（pemigatinib）的新藥上市申請（NDA）。Pemazyre是成纖維細胞生長因子受體（FGFR）1/2/3激酶抑制劑，適用于既往接受過治療、采用FDA批準方法檢測的具有FGFR2基因融合或其他重排且不可手術(shù)切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成人患者。Pemazyre是第一個也是唯一一個被FDA批準用于此適應癥的治療藥物。此適應癥是根據(jù)總體緩解率和緩解持續(xù)時間（DOR）的結(jié)果通過加速審批程序被批準的。后續(xù)批準可能取決于確證性試驗中臨床獲益描述。
此次獲得FDA批準是基于FIGHT-202研究的數(shù)據(jù)，該研究是一項評價Pemazyre治療成人膽管癌的多中心、開放性、單臂研究。在攜帶FGFR2基因融合或重排的患者（隊列A）中，Pemazyre單藥治療的總體緩解率為36%（主要終點），中位DOR為9.1個月（次要終點）。Pemazyre的警告和注意事項包括眼部問題，如眼睛干燥或發(fā)炎、角膜發(fā)炎、淚液增加和視網(wǎng)膜病變；血磷水平升高；以及對于孕婦，有傷害胎兒或?qū)е铝鳟a(chǎn)的風險。
Pemazyre已于2019年2月獲得FDA授予的“突破性療法認定”，用于治療復發(fā)且存在FGFR2基因易位的晚期/轉(zhuǎn)移性或不可手術(shù)切除的膽管癌患者；并于2018年3月獲FDA授予的孤兒藥認定，用于治療膽管癌患者。FDA按照優(yōu)先審評程序?qū)徍肆薖emazyre的NDA。
2018年12月，信達生物和Incyte就Incyte的3個臨床階段候選藥物達成了戰(zhàn)略合作，其中包括PemazyreTM（pemigatinib）。根據(jù)協(xié)議條款，信達生物擁有在中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺灣地區(qū)對pemigatinib及其他兩個候選藥物進行開發(fā)和商業(yè)化的權(quán)利。2020年3月，信達生物在中國開展的一項針對晚期膽管癌患者的關鍵性試驗已完成首例患者給藥。
關于膽管癌
膽管癌是一種發(fā)生于膽管的罕見癌癥。根據(jù)其解剖起源部位可以分為肝內(nèi)膽管癌（iCCA）和肝外膽管癌。膽管癌患者通常在診斷時已處于疾病后期或晚期，預后較差。膽管癌的發(fā)病率存在區(qū)域性差異，北美和歐洲的發(fā)病率為0.3 ~ 3.4/100,000。FGFR2基因融合或重排幾乎僅發(fā)生于iCCA，其中10% ~ 16%的患者存在這種情況。FGFR在腫瘤細胞增殖、存活、遷移和血管生成（新血管的形成）中發(fā)揮重要作用。FGFR的活化基因融合、重排、易位和基因擴增與多種癌癥的發(fā)生密切相關。
關于FIGHT-202
FIGHT-202 是一項II期、多中心、開放性、單臂研究（NCT02924376），旨在評價Pemazyre（一種成纖維細胞生長因子受體（FGFR）選擇性抑制劑）在既往接受過治療且FGFR2基因融合或重排已明確的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成人（年齡 ≥ 18歲）患者中的安全性和療效。
患者進入三個隊列中的一個：隊列A（FGFR2基因融合或重排）、隊列B（其他FGF/FGFR基因突變）或隊列C（無FGF/FGFR基因突變）。所有患者均接受Pemazyre 13.5 mg口服給藥，每日一次（QD），以21天為一周期（給藥2周/停藥1周），直至出現(xiàn)影像學疾病進展或不可接受的毒性。FIGHT-202的主要終點是隊列A中獨立審查委員會根據(jù)RECIST v1.1評估的總體緩解率（ORR）。次要終點包括隊列B、隊列A+B和隊列C的ORR；以及緩解持續(xù)時間（DOR）。
關于FIGHT
FIGHT（FIbroblast Growth factor receptor in oncology and Hematology Trials，有關成纖維細胞生長因子受體在實體腫瘤和血液腫瘤中的臨床試驗）臨床試驗項目包括正在進行的II期和III期研究，這些研究評價了Pemazyre在多種FGFR驅(qū)動的惡性腫瘤中的安全性和療效。II期單藥治療研究包括FIGHT-202以及FIGHT-201，后者評價了Pemazyre在轉(zhuǎn)移性或手術(shù)不可切除（包括存在活化FGFR3突變或融合/重排）的膀胱癌患者中的療效；FIGHT-203研究針對存在活化FGFR1基因融合/重排的髓系/淋巴系血液腫瘤患者；FIGHT-207研究針對既往經(jīng)治的活化FGFR基因突變或融合/重排的局部晚期/轉(zhuǎn)移性或不可手術(shù)切除的惡性實體瘤患者（不考慮腫瘤類型）。FIGHT-205是一項II期研究，旨在評價Pemazyre與帕博利珠單抗聯(lián)合治療和Pemazyre單藥治療在既往未經(jīng)治療且不適合接受順鉑治療的FGFR3基因突變或融合/重排的轉(zhuǎn)移性或不可切除的膀胱癌患者中的療效。FIGHT-302是一項III期研究，旨在評價Pemazyre作為一線治療在FGFR2基因融合或重排膽管癌患者中的療效。
關于 PemazyreTM（Pemigatinib）
Pemazyre是一種激酶抑制劑，適用于治療既往經(jīng)治的、采用一種FDA批準的檢測方法檢測到成纖維細胞生長因子受體2（FGFR2）基因融合或其他重排的、不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成人患者。Pemazyre是一種針對FGFR亞型1/2/3的強效選擇性口服抑制劑，在臨床前研究中已證實該藥物對FGFR基因突變的腫瘤細胞具有選擇性的藥理學活性。
Pemazyre由Incyte在美國申請上市。Incyte已授予信達生物制藥在中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺灣地區(qū)對Pemazyre在血液病和腫瘤治療領域進行開發(fā)和商業(yè)化的權(quán)利。Incyte保留在美國以外地區(qū)對Pemazyre進行開發(fā)和商業(yè)化的所有其他權(quán)利。
此外，Incyte正在征求歐盟批準Pemazyre治療膽管癌患者的上市許可申請（MAA）已通過歐洲藥品管理局（EMA）的驗證，目前正在審核中，審核的適應癥為在至少一種全身性治療后出現(xiàn)復發(fā)或難治的成纖維細胞生長因子受體2（FGFR2）基因融合或重排的局部晚期或轉(zhuǎn)移性成人膽管癌。Pemazyre是Incyte公司的注冊商標。
Pemazyre的完整處方信息請參閱：www.pemazyre.com。
關于信達生物制藥
“始于信，達于行”，開發(fā)出老百姓用得起的高質(zhì)量生物藥，是信達生物的理想和目標。信達生物成立于2011年，致力于開發(fā)、生產(chǎn)和銷售用于治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創(chuàng)新藥物。2018年10月31日，信達生物制藥在香港聯(lián)合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。
自成立以來，公司憑借創(chuàng)新成果和國際化的運營模式在眾多生物制藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括23個新藥品種的產(chǎn)品鏈，覆蓋腫瘤、自身免疫、代謝疾病等多個疾病領域，其中6個品種入選國家“重大新藥創(chuàng)制”專項，16個品種進入臨床研究，5個品種進入臨床III期或關鍵性臨床研究，3個單抗產(chǎn)品上市申請被國家藥品監(jiān)督管理局受理，并均被納入優(yōu)先審評，1個產(chǎn)品（信迪利單抗注射液，商品名：達伯舒®，英文商標：Tyvyt®）獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準上市，獲批的第一個適應癥是復發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤，并于2019年11月成為唯一一個進入新版國家醫(yī)保目錄的PD-1抑制劑。
信達生物已組建了一支具有國際先進水平的高端生物藥開發(fā)、產(chǎn)業(yè)化人才團隊，包括眾多海歸專家，并與美國禮來制藥、Adimab、Incyte和韓國Hanmi等國際制藥公司達成戰(zhàn)略合作。信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物制藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好愿望的追求。詳情請訪問公司網(wǎng)站：www.innoventbio.com。
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