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中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2020年9月14日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物的處于臨床階段的研發(fā)企業(yè) -- 亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予公司在研原創(chuàng)新藥MDM2-p53抑制劑APG-115孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療胃癌。這是APG-115獲得的首個(gè)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定。
“孤兒藥”又稱為罕見藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數(shù)少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實(shí)施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵(lì)罕見病藥品的研發(fā)。本次APG-115獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，將有助于該藥物在美國的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除NDA申請費(fèi)用、獲得研發(fā)資助等，特別是批準(zhǔn)上市后可獲得美國市場7年獨(dú)占權(quán)。
胃癌的發(fā)病率在東西方國家呈現(xiàn)較大差異。根據(jù)最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results Program）數(shù)據(jù)，2017年美國胃癌的患病人數(shù)估計(jì)為116,5251，被認(rèn)為是一種罕見病。但在中國、日本等亞洲國家胃癌發(fā)病率則較高。值得關(guān)注的是，胃癌死亡率居全球惡性腫瘤死亡率的第三位，僅次于肺癌和結(jié)直腸癌。在所有因腫瘤導(dǎo)致的死亡中，約有1 / 12可歸因于胃癌2。
依據(jù)2020年美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)(NCCN)胃癌臨床實(shí)踐指南，目前推薦多學(xué)科綜合治療模式來治療無法切除的晚期轉(zhuǎn)移性胃癌患者。然而對于接受二線治療的疾病進(jìn)展患者來說，治療選擇少且預(yù)后較差，因此迫切需要新的有效的治療方法3，來改善疾病進(jìn)展和降低死亡率。
APG-115為亞盛醫(yī)藥在研的一種口服生物可利用的、高選擇性的小分子MDM2抑制劑，對MDM2具有高度結(jié)合親和力，通過阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復(fù)p53的腫瘤抑制活性。APG-115是首個(gè)在中國進(jìn)入臨床階段的MDM2-p53抑制劑，已在中國和美國展開多項(xiàng)治療實(shí)體瘤及血液腫瘤的臨床研究，并在治療胃癌的臨床前研究中顯示了相當(dāng)?shù)臐摿Α?/p>
亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示：“胃癌的治療是全球?qū)用婺壳吧形赐耆珴M足的臨床需求。此次針對胃癌適應(yīng)癥獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定是APG-115產(chǎn)品開發(fā)和商業(yè)化的重要里程碑。孤兒藥相關(guān)政策的扶持將有助于我們加快這一藥物的全球臨床開發(fā)與產(chǎn)品上市，從而早日惠及更多患者?！?/p>
參考文獻(xiàn)：
1. 2020 Cancer Incidence Data, Surveillance, Epidemiology, and End Results Program, National Cancer Institute
2. Rawla, P., & Barsouk, A. (2019). Epidemiology of gastric cancer: global trends, risk factors and prevention.
3. Gastric Cancer, NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology, National Comprehensive Cancer Nerwork 2020.
