和黃醫(yī)藥宣布索凡替尼獲中國國家藥監(jiān)局批準用于治療非胰腺神經內分泌瘤

- 蘇泰達^®是和黃醫(yī)藥首個獨立完成開發(fā)的自主研發(fā)腫瘤藥物，也是和黃醫(yī)藥于中國獲批的第二款腫瘤藥物 -

- SANET-ep關鍵性III期研究顯示，索凡替尼降低非胰腺神經內分泌瘤患者的疾病進展或死亡風險達67%，在所有亞組中均延長了患者的無進展生存期，并具有可接受的風險/收益比 -

- 約400人的腫瘤商業(yè)化團隊已到位，將蘇泰達^®帶向中國患者 -

中國香港、上海和美國新澤西州2020年12月31日 /美通社/ -- 和黃中國醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“和黃醫(yī)藥”或“Chi-Med”）（納斯達克/倫敦證交所: HCM）今日宣布索凡替尼正式獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（“國家藥監(jiān)局”）批準用于治療非胰腺神經內分泌瘤（NETs）。索凡替尼將在中國市場以商品名蘇泰達^®（英文商標：Sulanda^®）進行銷售。索凡替尼是和黃醫(yī)藥繼2018年首個創(chuàng)新腫瘤藥 - 愛優(yōu)特^®（呋喹替尼膠囊）獲批后，第一個未進行合作，完全獨立完成開發(fā)并于中國獲批的自主研發(fā)創(chuàng)新腫瘤藥。

和黃醫(yī)藥的首席執(zhí)行官賀雋表示：“我們很高興和黃醫(yī)藥能夠實現(xiàn)這一重大里程碑。索凡替尼是我們首個獨立完成開發(fā)的自主研發(fā)創(chuàng)新腫瘤藥物，此次獲批是對我們自主研發(fā)能力的有力證明。”

“今天索凡替尼的獲批對于目前治療選擇十分有限的神經內分泌瘤患者來說也標志著一個重大的進步。與市場上現(xiàn)有的其他神經內分泌瘤療法相比，索凡替尼具有獨特的作用機制，既抑制血管生成，同時也促進人體對腫瘤細胞的免疫反應。若索凡替尼第二項新藥上市申請（用于治療胰腺神經內分泌瘤）也能夠成功獲批，將會成為中國市場上覆蓋所有部位來源的神經內分泌瘤患者的獲批療法?！?/p>

“隨著我們的腫瘤商業(yè)化團隊逐漸壯大，我們期待這支團隊可以以最快的速度，將此獨特的療法推廣至廣大患者?！?/p>

和黃醫(yī)藥已建立了一支腫瘤專科商業(yè)化團隊，目前已覆蓋全國超過2,000家醫(yī)院。團隊由在中國腫瘤產品商業(yè)化及在神經內分泌瘤領域具有豐富經驗的領導團隊帶領。

此次蘇泰達^®獲批是基于一項索凡替尼治療晚期非胰腺神經內分泌瘤患者的中國III期臨床試驗SANET-ep^[1]的研究結果（clinicaltrials.gov注冊號NCT02588170）。該研究在預設的中期分析中成功達到無進展生存期（"PFS"）這一預設的主要終點。該研究的積極結果于2019年歐洲腫瘤內科學會(ESMO)年會上以口頭報告的形式公布，并于2020年9月在《柳葉刀·腫瘤學》上發(fā)表。^[2] 索凡替尼治療組患者的中位PFS顯著延長為9.2個月，安慰劑組患者則為3.8個月（HR 0.334；95% CI 0.223 – 0.499；p <0.0001）。索凡替尼具有可接受的安全性特征，最常見的3級或以上治療相關不良事件是高血壓（索凡替尼組患者:36%; 安慰劑組患者:13%）、蛋白尿（索凡替尼組患者:19%; 安慰劑組患者: 0%）和貧血（索凡替尼組患者:5%; 安慰劑組患者:3%）。

在中國，2018年估計約有67,600例神經內分泌瘤新診斷病例。按照中國的發(fā)病率與流行率比例估算，中國總共或有高達300,000名神經內分泌瘤患者。^[3]

關于神經內分泌瘤

神經內分泌瘤（NETs）起源于與神經系統(tǒng)相互作用的細胞或產生激素的腺體。神經內分泌瘤可起源于體內很多部位，最常見于消化道或肺部，可為良性或惡性腫瘤。神經內分泌瘤通常分為胰腺神經內分泌瘤（pNET）和非胰腺神經內分泌瘤（epNET）。獲批的靶向治療包括索坦^®（蘋果酸舒尼替尼）和飛尼妥^®（依維莫司），用于治療胰腺神經內分泌瘤及高度分化的非功能性胃腸道或肺神經內分泌瘤。

據Frost & Sullivan公司估計，2018年美國神經內分泌瘤新診斷病例為19,000例。值得關注的是，與其他腫瘤相比，神經內分泌瘤患者的生存期相對較長。因此，據估計2018年美國神經內分泌瘤患者約141,000名。

關于索凡替尼（中國商品名：蘇泰達^®）

索凡替尼（surufatinib）是一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，具有抗血管生成和免疫調節(jié)雙重活性。索凡替尼可通過抑制血管內皮生長因子受體（VEGFR）和成纖維細胞生長因子受體（FGFR）以阻斷腫瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子1受體（CSF-1R），通過調節(jié)腫瘤相關巨噬細胞，促進機體對腫瘤細胞的免疫應答。索凡替尼獨特的雙重機制能產生協(xié)同抗腫瘤活性，使其為與其他免疫療法的聯(lián)合使用的理想選擇。

和黃醫(yī)藥目前擁有索凡替尼在全球范圍內的所有權利。

索凡替尼開發(fā)計劃

美國與歐洲神經內分泌瘤研究：在美國，索凡替尼于2020年4月被授予快速通道資格，用于治療胰腺和非胰腺神經內分泌瘤，并于2019年11月被授予“孤兒藥”資格認證，用于治療胰腺神經內分泌瘤 。美國新藥上市申請已于2020年12月開始滾動提交，并其后將向歐洲藥品管理局提交歐洲上市許可申請。以上申請均是基于已完成的SANET-ep和SANET-p^[4]研究，以及索凡替尼在美國治療非胰腺和胰腺神經內分泌瘤患者的現(xiàn)有數(shù)據（clinicaltrials.gov 注冊號NCT02549937）。

中國胰腺神經內分泌瘤研究：SANET-p是一項針對低級別或中級別晚期胰腺神經內分泌瘤患者的中國關鍵性III期研究。該研究在預設的中期分析中成功達到PFS這一預設主要療效終點并提前終止研究（clinicaltrials.gov 注冊號NCT02589821），并以此為基礎獲國家藥監(jiān)局受理其第二項新藥上市申請。該項研究的結果已于2020年ESMO線上年會上公布，并同步發(fā)表于《柳葉刀·腫瘤學》。^[5]

中國膽道癌研究：和黃醫(yī)藥于2019年3月啟動了一項IIb/III期臨床試驗，旨在對比索凡替尼和卡培他濱治療一線化療失敗晚期膽道癌患者的療效和安全性。該研究的主要終點為總生存期（OS）（clinicaltrials.gov 注冊號：NCT03873532）。

免疫聯(lián)合療法：和黃醫(yī)藥達成了數(shù)個合作協(xié)議，以評估索凡替尼與PD-1單克隆抗體聯(lián)合療法的安全性、耐受性和療效，包括已于中國獲批單藥療法的替雷利珠單抗（BGB-A317, 由百濟神州有限公司開發(fā)）、拓益^®（特瑞普利單抗, 由上海君實生物醫(yī)藥科技股份有限公司開發(fā)）和達伯舒^®（信迪利單抗, 由信達生物制藥（蘇州）有限公司開發(fā)）。

關于和黃醫(yī)藥

和黃中國醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“和黃醫(yī)藥”或“Chi-Med”）（納斯達克/倫敦證交所：HCM）是一家處于商業(yè)化階段的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，在過去20年間致力于發(fā)現(xiàn)和全球開發(fā)治療癌癥和免疫性疾病的靶向藥物和免疫療法。目前，和黃醫(yī)藥共有9個抗癌類候選藥物正在全球開發(fā)中，并在中國本土市場擁有廣泛的商業(yè)網絡。欲了解更多詳情，請訪問：www.chi-med.com。

前瞻性陳述

本公告包含1995年《美國私人證券訴訟改革法案》“安全港”條款中定義的前瞻性陳述。 這些前瞻性陳述反映了和黃醫(yī)藥目前對未來事件的預期，包括對索凡替尼于中國商業(yè)化上市的預期，其自有腫瘤商業(yè)化團隊快速和廣泛推廣索凡替尼的能力，索凡替尼在中國非胰腺神經內分泌瘤患者中的潛在市場，在胰腺神經內分泌瘤中的潛在批準，以及索凡替尼在中國、美國和其他地區(qū)針對此適應癥和其他適應癥的進一步臨床研究計劃。前瞻性陳述涉及風險和不確定性。此類風險和不確定性包括下列假設：和黃醫(yī)藥商業(yè)化索凡替尼的能力，所有接受索凡替尼處方的患者可獲得與臨床試驗中使用索凡替尼達到相同的收益，不會出現(xiàn)任何可能導致國家藥監(jiān)局將索凡替尼從市場上撤出的未知副作用，和黃醫(yī)藥為索凡替尼進一步臨床開發(fā)計劃提供資金并實現(xiàn)及完成的能力，此類事件發(fā)生的時間，以及新冠肺炎全球大流行對整體經濟、監(jiān)管及政治狀況帶來的影響等。此外，由于部分研究賴于將卡培他濱、替雷利珠單抗、拓益^®、達伯舒^®與索凡替尼聯(lián)合使用，因此此類風險和不確定性包括有關這些治療藥物的安全性、療效、供應和監(jiān)管批準的假設。當前和潛在投資者請勿過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅在截至本公告發(fā)布當日有效。有關這些風險和其他風險的進一步討論，請查閱和黃醫(yī)藥向美國證券交易委員會和AIM提交的文件。無論是否出現(xiàn)新信息、未來事件或情況或其他因素，和黃醫(yī)藥均不承擔更新或修訂本公告所含信息的義務。

內部信息

本公告包含（歐盟）第596/2014號條例第7條規(guī)定的內幕消息。