和黃醫(yī)藥宣布索凡替尼獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)以治療晚期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤

- 蘇泰達(dá)®在中國獲批的第二項(xiàng)新藥上市申請(qǐng) -

- SANET-p關(guān)鍵性III期研究顯示，索凡替尼降低晚期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤
患者的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)達(dá)51% -

香港2021年6月21日 /美通社/ -- 和黃醫(yī)藥（中國）有限公司（簡稱“和黃醫(yī)藥”或“HUTCHMED”）（納斯達(dá)克/倫敦證交所：HCM）今日宣布索凡替尼正式獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（“國家藥監(jiān)局”）批準(zhǔn)用于治療晚期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（pNETs）。這是繼索凡替尼于 2020年12月在中國獲批用于治療晚期非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（epNETs）之后，索凡替尼第二項(xiàng)獲批的新藥上市申請(qǐng)。

公司通過國家藥監(jiān)局網(wǎng)站獲悉，索凡替尼用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的藥品注冊(cè)審批已完成，批件正在制作中。

和黃醫(yī)藥首席執(zhí)行官賀雋先生（Mr. Christian Hogg）表示：“自今年1月上市以來，索凡替尼憑借其獨(dú)特的抑制血管生成和促進(jìn)對(duì)腫瘤細(xì)胞免疫反應(yīng)的雙重作用機(jī)制，惠及非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者。隨著新適應(yīng)癥獲批，現(xiàn)在我們也能夠?yàn)橐认賮碓吹纳窠?jīng)內(nèi)分泌瘤患者提供這種獨(dú)特的創(chuàng)新療法。”

索凡替尼在中國市場以商品名蘇泰達(dá)®（英文商標(biāo)：Sulanda®）進(jìn)行銷售。 

和黃醫(yī)藥的腫瘤專科商業(yè)化團(tuán)隊(duì)目前覆蓋全中國2,500多家醫(yī)院。該團(tuán)隊(duì)由在中國腫瘤產(chǎn)品商業(yè)化及在神經(jīng)內(nèi)分泌瘤領(lǐng)域具有豐富經(jīng)驗(yàn)的領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊(duì)帶領(lǐng)。

此次國家藥監(jiān)局的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)索凡替尼治療晚期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的中國III期臨床試驗(yàn)SANET-p的研究結(jié)果（clinicaltrials.gov注冊(cè)號(hào)NCT02589821）。該研究在預(yù)設(shè)的中期分析中成功達(dá)到無進(jìn)展生存期（“PFS”）這一預(yù)設(shè)的主要終點(diǎn)并提前終止研究。該研究的積極結(jié)果于2020年9月在歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）年會(huì)上以口頭報(bào)告的形式公布，并同步于《柳葉刀·腫瘤學(xué)》上發(fā)表。[1] 索凡替尼治療組患者的中位PFS 為10.9個(gè)月，安慰劑組患者則為3.7個(gè)月（HR 0.491；95% CI 0.391 – 0.755；p =0.0011）。在大多數(shù)主要亞組的胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者中均觀察到獲益。索凡替尼具有可控的安全性，并與過往研究中的觀察結(jié)果一致。大多數(shù)患者對(duì)治療的耐受性良好，索凡替尼組因治療期間不良事件而導(dǎo)致治療中斷的比例為 10.6%，而安慰劑組為 6.8%。

中國于2020年估計(jì)約有71,300例新診斷的神經(jīng)內(nèi)分泌瘤病例。按照中國的發(fā)病率與流行率比例估算，中國總共或有高達(dá)三十萬名神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者。[2] 

關(guān)于神經(jīng)內(nèi)分泌瘤

神經(jīng)內(nèi)分泌瘤起源于與神經(jīng)系統(tǒng)相互作用的細(xì)胞或產(chǎn)生激素的腺體。神經(jīng)內(nèi)分泌瘤可起源于體內(nèi)很多部位，最常見于消化道或肺部，可為良性或惡性腫瘤。神經(jīng)內(nèi)分泌瘤通常分為胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤兩大類。獲批的靶向治療包括索坦®（蘋果酸舒尼替尼，僅用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤）和用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤及高度分化的非功能性胃腸道或肺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的飛尼妥®（依維莫司）。

據(jù)Frost & Sullivan公司估計(jì)，2020年美國神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例為19,700例。值得關(guān)注的是，與其他腫瘤相比，神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的生存期相對(duì)較長。因此，據(jù)估計(jì)美國于2018年約有141,000名神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者。

關(guān)于索凡替尼（中國商品名：蘇泰達(dá)®）

索凡替尼（surufatinib）是一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，具有抗血管生成和免疫調(diào)節(jié)雙重活性。索凡替尼可通過抑制血管內(nèi)皮生長因子受體（VEGFR）和成纖維細(xì)胞生長因子受體（FGFR）以阻斷腫瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子1受體（CSF-1R），通過調(diào)節(jié)腫瘤相關(guān)巨噬細(xì)胞，促進(jìn)機(jī)體對(duì)腫瘤細(xì)胞的免疫應(yīng)答。索凡替尼獨(dú)特的雙重機(jī)制能產(chǎn)生協(xié)同抗腫瘤活性，使其為與其他免疫療法的聯(lián)合使用的理想選擇。

和黃醫(yī)藥目前擁有索凡替尼在全球范圍內(nèi)的所有權(quán)利。

索凡替尼開發(fā)計(jì)劃

美國與歐洲神經(jīng)內(nèi)分泌瘤研究：在美國，索凡替尼于2020年4月被授予快速通道資格，用于治療胰腺和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤，并于2019年11月被授予“孤兒藥”資格，用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。索凡替尼的美國新藥上市申請(qǐng)已于2021年4月向FDA提交，并計(jì)劃其后向歐洲藥品管理局（EMA）提交歐洲上市許可申請(qǐng)。以上申請(qǐng)均是基于已完成的SANET-ep和SANET-p研究，以及索凡替尼在美國治療非胰腺和胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的現(xiàn)有數(shù)據(jù)（clinicaltrials.gov 注冊(cè)號(hào)NCT02549937）。

中國非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤研究：索凡替尼于2020年12月30日獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)用于治療非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。索凡替尼在中國市場以商品名蘇泰達(dá)®銷售。此獲批是基于一項(xiàng)索凡替尼治療晚期非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的中國III期臨床試驗(yàn)SANET-ep的研究結(jié)果（clinicaltrials.gov注冊(cè)號(hào)NCT02588170）。該研究在中期分析中成功達(dá)到PFS這一預(yù)設(shè)的主要終點(diǎn)。該研究的積極結(jié)果于2019年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)(ESMO)年會(huì)上以口頭報(bào)告的形式公布，并于2020年9月在《柳葉刀·腫瘤學(xué)》上發(fā)表。[3] 索凡替尼治療組患者的中位PFS顯著延長為9.2個(gè)月，安慰劑組患者則為3.8個(gè)月（HR 0.334；95% CI 0.223 – 0.499；p <0.0001）。索凡替尼具有可接受的安全性特征，最常見的3級(jí)或以上治療相關(guān)不良事件是高血壓（索凡替尼組患者:36%; 安慰劑組患者:13%）、蛋白尿（索凡替尼組患者:19%; 安慰劑組患者: 0%）和貧血（索凡替尼組患者:5%; 安慰劑組患者:3%）。

中國膽道癌研究：和黃醫(yī)藥于2019年3月啟動(dòng)了一項(xiàng)IIb/III期臨床試驗(yàn)，旨在對(duì)比索凡替尼和卡培他濱治療一線化療后進(jìn)展的晚期膽道癌患者。該研究的主要終點(diǎn)為總生存期（OS）（clinicaltrials.gov 注冊(cè)號(hào)：NCT03873532）。

免疫聯(lián)合療法：和黃醫(yī)藥達(dá)成了數(shù)個(gè)合作協(xié)議，以評(píng)估索凡替尼與PD-1單克隆抗體聯(lián)合療法的安全性、耐受性和療效，包括已于中國獲批單藥療法的百澤安®（替雷利珠單抗）、拓益®（特瑞普利單抗）和達(dá)伯舒®（信迪利單抗）。

關(guān)于和黃醫(yī)藥

和黃醫(yī)藥（納斯達(dá)克/倫敦證交所：HCM）（前稱：和黃中國醫(yī)藥科技）是一家處于商業(yè)化階段的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)、全球開發(fā)和商業(yè)化治療癌癥和免疫性疾病的靶向藥物和免疫療法。超過1,300人的專業(yè)團(tuán)隊(duì)已將自主發(fā)現(xiàn)的10個(gè)候選癌癥藥物推進(jìn)到在全球開展臨床研究，其中首兩個(gè)創(chuàng)新腫瘤藥物現(xiàn)已獲批并上市。欲了解更多詳情，請(qǐng)?jiān)L問：www.hutch-med.com或關(guān)注我們的領(lǐng)英專頁。

前瞻性陳述

本公告包含1995年《美國私人證券訴訟改革法案》“安全港”條款中定義的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述反映了和黃醫(yī)藥目前對(duì)未來事件的預(yù)期，包括對(duì)索凡替尼于中國商業(yè)化上市的預(yù)期，其自有腫瘤商業(yè)化團(tuán)隊(duì)快速和廣泛推廣索凡替尼的能力，索凡替尼在中國神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者中的潛在市場，以及索凡替尼在中國、美國和其他地區(qū)針對(duì)此適應(yīng)癥和其他適應(yīng)癥的進(jìn)一步臨床研究計(jì)劃。前瞻性陳述涉及風(fēng)險(xiǎn)和不確定性。此類風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括下列假設(shè)：和黃醫(yī)藥商業(yè)化索凡替尼的能力，所有接受索凡替尼處方的患者可獲得與臨床試驗(yàn)中使用索凡替尼達(dá)到相同的收益，不會(huì)出現(xiàn)任何可能導(dǎo)致國家藥監(jiān)局將索凡替尼從市場上撤出的未知副作用，和黃醫(yī)藥為索凡替尼進(jìn)一步臨床開發(fā)計(jì)劃提供資金并實(shí)現(xiàn)及完成的能力，此類事件發(fā)生的時(shí)間，以及新冠肺炎全球大流行對(duì)整體經(jīng)濟(jì)、監(jiān)管及政治狀況帶來的影響等。此外，由于部分研究賴于將卡培他濱、替雷利珠單抗、拓益®、達(dá)伯舒®與索凡替尼聯(lián)合使用，因此此類風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括有關(guān)這些治療藥物的安全性、療效、供應(yīng)和監(jiān)管批準(zhǔn)的假設(shè)。當(dāng)前和潛在投資者請(qǐng)勿過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅在截至本公告發(fā)布當(dāng)日有效。有關(guān)這些風(fēng)險(xiǎn)和其他風(fēng)險(xiǎn)的進(jìn)一步討論，請(qǐng)查閱和黃醫(yī)藥向美國證券交易委員會(huì)和AIM提交的文件。無論是否出現(xiàn)新信息、未來事件或情況或其他因素，和黃醫(yī)藥均不承擔(dān)更新或修訂本公告所含信息的義務(wù)。

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本公告包含（歐盟）第596/2014號(hào)條例第7條規(guī)定的內(nèi)幕消息。