中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2021年1月29日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物的處于臨床階段的研發(fā)企業(yè) -- 亞盛醫(yī)藥(6855.HK)今日宣布,美國食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)日前授予公司在研原創(chuàng)新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認定,用于治療濾泡性淋巴瘤(FL)。這是APG-2575繼華氏巨球蛋白血癥(WM)、慢性淋巴細胞白血病(CLL)、多發(fā)性骨髓瘤(MM)和急性髓系白血?。ˋML)適應癥之后,獲得的第五項FDA授予的孤兒藥資格認定。截至目前,亞盛醫(yī)藥共有4個在研新藥獲得10項FDA孤兒藥認證,創(chuàng)中國藥企之最。
“孤兒藥”又稱為罕見藥,指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國,罕見疾病是指患病人數(shù)少于20萬人的疾病。自1983年以來,美國通過《孤兒藥法案》的實施,給予企業(yè)相關(guān)政策扶持,以鼓勵罕見病藥品的研發(fā)。本次APG-2575獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定,將有助于該藥物在美國的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面享受一定的政策支持,包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發(fā)資助等,特別是批準上市后可獲得美國市場7年獨占權(quán)。
濾泡性淋巴瘤(FL)是一種異質(zhì)性疾病,在美國屬于非霍奇金淋巴瘤(NHL)的第二常見類型,約占所有NHL病例的20%[1]。FL是最常見的惰性B細胞淋巴瘤,由生發(fā)中心B細胞的惡性增殖引起[1],[2]。盡管目前的治療手段讓FL患者的總生存期顯著改善,但FL仍然是被視為一種不可治愈的惡性腫瘤[2],[3]。大多數(shù)患者在接受初始治療后有疾病復發(fā)或進展,并經(jīng)歷多次復發(fā),需要后續(xù)跨線治療[4]。雖然對于初始性和復發(fā)/難治性FL有多種治療選擇,但對于那些高危、早期復發(fā)、組織學轉(zhuǎn)化、從現(xiàn)有治療選擇中復發(fā)或?qū)ΜF(xiàn)有治療產(chǎn)生不耐受的FL患者來說,仍有較大的臨床需求仍未得到滿足。
APG-2575是亞盛醫(yī)藥在研的新型口服Bcl-2選擇性小分子抑制劑,通過選擇性抑制Bcl-2蛋白來恢復腫瘤細胞程序性死亡機制(細胞凋亡),從而殺死腫瘤,擬用于治療多種血液惡性腫瘤。APG-2575是首個在中國進入臨床階段的、本土研發(fā)的Bcl-2選擇性抑制劑。APG-2575現(xiàn)已獲得美國、中國、澳大利亞多項Ib/II期臨床試驗許可,正在全球同步推進多個血液腫瘤適應癥的臨床開發(fā)。
亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學官翟一帆博士表示:“這是公司細胞凋亡管線重要品種Bcl-2抑制劑APG-2575獲得的第5項FDA授予的孤兒藥資格認定,為亞盛醫(yī)藥斬獲的第10項孤兒藥認證,進一步壘實了我們‘創(chuàng)中國藥企孤兒藥認證歷來之最’的領(lǐng)先地位,也是公司全球化創(chuàng)新能力與水平的呈現(xiàn)。期待在FDA孤兒藥政策的各種推動下,包括APG-2575在內(nèi)的多個公司在研品種能加快臨床開發(fā)進度,早日獲批,從而更快地造福更多患者?!?/p>
參考文獻
[1] Kridel R, Sehn L, Gascoyne D. Pathogenesis of follicular lymphoma. J Clin Invest. 2012 Oct;122(10):3424-31.
[2] Huet S, Sujobert P, Salles G. From genetics to the clinic: a translational perspective on follicular lymphoma. Nat Rev Cancer. 2018 Apr;18(4):224-239.
[3] Carbone A, et al. Follicular lymphoma. Nat Rev Dis Primers. 2019 Dec 12;5(1):83.
[4] Matasar M, et al. Follicular Lymphoma: Recent and Emerging Therapies, Treatment Strategies, and Remaining Unmet Needs. Oncologist. 2019 Nov;24(11):e1236-e1250.
關(guān)于亞盛醫(yī)藥
亞盛醫(yī)藥是一家立足中國、面向全球的處于臨床開發(fā)階段的原創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè),致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日,亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市,股票代碼:6855.HK。
亞盛醫(yī)藥擁有自主構(gòu)建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設(shè)計平臺,處于細胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個已進入臨床開發(fā)階段的1類小分子新藥產(chǎn)品管線,包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白的抑制劑;新一代針對癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等,為全球唯一在細胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前公司正在中國、美國及澳大利亞開展40多項I/II期臨床試驗。用于治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種HQP1351已在中國遞交新藥上市申請,該品種獲得了美國FDA審評快速通道及孤兒藥認證資格。截至目前,公司共有4個在研新藥獲得10項FDA孤兒藥資格認證。
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