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武田兩款在研創(chuàng)新藥物獲國家藥品審評(píng)中心批準(zhǔn)

納入“突破性治療藥物品種”
武田中國
2021-02-02 09:50 9961
武田中國今日宣布,其在研創(chuàng)新藥物Maribavir(TAK-620)與Soticlestat(TAK-935)經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心批準(zhǔn),正式認(rèn)定為“突破性治療藥物品種”。

上海2021年2月2日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布,其在研創(chuàng)新藥物Maribavir(TAK-620)與Soticlestat(TAK-935)經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心批準(zhǔn),正式認(rèn)定為“突破性治療藥物品種”。至此,包括之前納入的Mobocertinib(TAK-788)在內(nèi),武田已有三款在研創(chuàng)新藥物在中國被納入“突破性治療藥物品種。

在兩款最新納入“突破性治療藥物品種”的在研藥物中,Maribavir(TAK-620)是苯并咪唑核糖核苷類新藥中的一種,被批準(zhǔn)用于治療移植后發(fā)生的巨細(xì)胞病毒感染或疾病,包括對(duì)更昔洛韋、纈更昔洛韋、西多福韋和膦甲酸鈉難治的和耐藥的感染。巨細(xì)胞病毒是一種β-皰疹病毒,可在40% - 100%的成人人群中發(fā)現(xiàn)既往感染的血清學(xué)證據(jù)[1]。在免疫缺陷患者如造血干細(xì)胞移植(HSCT)或?qū)嶓w器官移植(SOT)受者中,巨細(xì)胞病毒感染是最具有挑戰(zhàn)性的移植后并發(fā)癥之一,也是重要的發(fā)病和死亡原因。

Maribavir獲得本次突破性治療品種認(rèn)定的主要證據(jù)來自2項(xiàng)已完成的II期研究(SHP620-202和SHP620-203)。其中,SHP620-202研究顯示其在耐藥性難治性的CMV感染患者中,有效率為67%[2]。Maribavir的抗病毒活性是通過競爭性抑制人CMV酶UL97的蛋白激酶活性而介導(dǎo)的,因而可以抑制蛋白質(zhì)的磷酸化作用。此外,由于Maribavir的抗病毒活性并不會(huì)影響病毒UL54基因,因而預(yù)期,該基因突變所引起的更昔洛韋/纈更昔洛韋和/或西多福韋耐藥并不會(huì)影響Maribavir的抗CMV活性。因此,預(yù)測該藥物未來將有望為移植后發(fā)生巨細(xì)胞病毒感染或疾病的患者提供突破性的治療獲益。

另一款在研藥物Soticlestat(TAK 935)由武田制藥與Ovid Therapeutics公司聯(lián)合開發(fā),納入突破性治療藥物品種的適應(yīng)癥為Dravet綜合征(DS)和Lennox-Gastaut綜合征(LGS)。Dravet綜合征是一種罕見且嚴(yán)重的發(fā)育性和癲癇性腦病,主要由SCN1A基因突變導(dǎo)致,通常在1歲以內(nèi)起病,癥狀包括驚厥、癲癇等,同時(shí)伴有發(fā)育遲緩、智力及行為問題、語言功能障礙等,嚴(yán)重影響患兒及其家庭的生活質(zhì)量,甚至可能危及生命;Lennox-Gastaut綜合征也是一種罕見、危害性極大的發(fā)育性和癲癇性腦病,多于1至8歲發(fā)病,患者會(huì)出現(xiàn)多種類型難治性癲癇發(fā)作、特征性腦電圖改變和智力損傷,成年后大部分患者會(huì)失去自理能力。目前,中國尚無獲批用于治療DS的藥物,基于臨床經(jīng)驗(yàn)用于治療DS及LGS的抗癲癇藥物種類也較少,難以滿足患者的臨床需求。

Soticlestat(TAK-935)是一種作用機(jī)制全新的抗癲癇藥,為口服的強(qiáng)效、選擇性膽固醇24S-羥化酶(CH24H)抑制劑。該藥通過抑制CH24H,降低其產(chǎn)物 -- 腦內(nèi)24S-羥基膽固醇的濃度,從而降低谷氨酸能通路的興奮性,減輕炎癥,減少癲癇發(fā)作次數(shù)。2017年,Soticlestat已獲得美國食品與藥品管理局(FDA)授予的治療DS和LGS的孤兒藥資格認(rèn)定。

作為一家以價(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)、以患者為中心的全球創(chuàng)新生物制藥企業(yè),武田致力于將科學(xué)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新的突破性療法,以惠及全球患者。中國是武田全球研發(fā)的四大關(guān)鍵區(qū)域之一,依托創(chuàng)新實(shí)力和本土經(jīng)驗(yàn),武田將中國患者的需求與全球藥物開發(fā)戰(zhàn)略相結(jié)合,自2018年起逐步實(shí)現(xiàn)中國與全球的藥物同步開發(fā)。此次Maribavir(TAK-620)與Soticlestat(TAK-935)獲得“突破性治療藥物品種”認(rèn)定,將有望進(jìn)一步加速創(chuàng)新藥物在中國的開發(fā)和審批速度,助力藥物更早地惠及中國患者。

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[1] De La Hoz, R. E., Stephens, G. & Sherlock, C. 2002. Diagnosis and treatment approaches of CMV infections in adult patients. J Clin Virol, 25 Suppl 2, S1-12.

[2] Genovefa A Papanicolaou, Fernanda P Silveira, Amelia A Langston et al. Maribavir for Refractory or Resistant Cytomegalovirus Infections in Hematopoietic-cell or Solid-organ Transplant Recipients: A Randomized, Dose-ranging, Double-blind, Phase 2 Study. Clin Infect Dis. 2019 Apr 8;68(8):1255-1264.

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武田制藥(東京證券交易所股票代碼:4502)(紐約證券交易所股票代碼:TAK)是一家總部位于日本、以價(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的全球生物制藥公司。武田致力于將科學(xué)研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新藥品,為患者的健康生活和美好未來保駕護(hù)航。武田專注于四大治療領(lǐng)域的藥物研發(fā):腫瘤、消化、神經(jīng)科學(xué)及罕見病領(lǐng)域,并針對(duì)血液制品及疫苗領(lǐng)域進(jìn)行專項(xiàng)研發(fā)投入。我們始終專注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā),通過開拓全新治療方案、增強(qiáng)合作研發(fā)引擎實(shí)力,打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產(chǎn)品管線,助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個(gè)國家和地區(qū),與當(dāng)?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手,為全球患者帶來健康福音。

武田于1994年進(jìn)入中國,武田中國總部位于上海,在中國大陸的主要業(yè)務(wù)中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區(qū)等城市和地區(qū),并在全國各主要城市設(shè)有辦事處,目前在中國擁有超過2000名員工。隨著中國經(jīng)濟(jì)的發(fā)展和對(duì)醫(yī)療保健需求的不斷增長,中國已經(jīng)成為武田全球最重要的新興市場之一。

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消息來源:武田中國
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