中國(guó)上海2021年11月15日 /美通社/ -- 歌禮制藥有限公司(香港聯(lián)交所代碼:1672)旗下全資子公司甘萊制藥有限公司今日宣布,ASC42治療原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)的II、III期臨床試驗(yàn)方案已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)。PBC是ASC42治療慢性肝膽疾病的又一個(gè)新適應(yīng)癥。另外兩個(gè)已被中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局和美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)的慢性肝膽疾病適應(yīng)癥為慢性乙型肝炎(CHB)和非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。
基于被中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的ASC42 治療PBC的II、III期臨床試驗(yàn)方案,甘萊將在100名對(duì)熊去氧膽酸(UDCA)應(yīng)答不足或不耐受的患者中開展II期臨床試驗(yàn)。該項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)由三個(gè)活性藥物組和一個(gè)安慰劑對(duì)照組組成,入組比例為1:1:1:1,試驗(yàn)預(yù)計(jì)將于2022年下半年完成。隨后甘萊將就相關(guān)的藥品注冊(cè)事宜(如藥學(xué)和毒理學(xué)研究)與中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局進(jìn)行溝通后,隨即啟動(dòng)III期試驗(yàn)。
ASC42是一款由公司完全自主研發(fā)、擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)、有望成為同類最佳(best-in-class)的新型高效選擇性非甾類法尼醇X受體激動(dòng)劑。ASC42美國(guó) I 期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示,在人體有效劑量15mg、每日一次、為期14天的治療過程中,未觀察到瘙癢癥狀且FXR靶向激活的生物標(biāo)志物成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子19(FGF19)在給藥第14天時(shí)的增幅高達(dá)1,780%。同時(shí),低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)在15mg每日一次為期14天的治療期間維持正常水平。
熊去氧膽酸(UDCA)是目前中國(guó)唯一獲批的治療PBC的藥物。然而,約40%的PBC患者對(duì)UDCA應(yīng)答不足或不耐受。奧貝膽酸(OCA)是美國(guó)唯一獲批用于治療對(duì)UDCA不耐受或應(yīng)答不足的 PBC 患者的藥物,但并未在中國(guó)獲得批準(zhǔn)。并且,OCA治療會(huì)使患者的瘙癢癥發(fā)生率增加,并引起LDL-C升高。有效劑量下未出現(xiàn)瘙癢癥狀且不引起LDL-C升高使ASC42有望成為同類最佳的PBC藥物。甘萊計(jì)劃在完成中國(guó) II 期臨床試驗(yàn)后,在美國(guó)和歐盟啟動(dòng) III 期臨床試驗(yàn)。
首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京友誼醫(yī)院肝病中心主任,國(guó)家消化系統(tǒng)疾病臨床研究中心副主任賈繼東教授表示:“PBC治療領(lǐng)域存在高度未被滿足的醫(yī)療需求,從I期數(shù)據(jù)看到,ASC42在人體有效劑量2周治療中無瘙癢,我很高興作為主要研究者牽頭ASC42 原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)的臨床研究?!?/p>
歌禮創(chuàng)始人、董事會(huì)主席兼首席執(zhí)行官吳勁梓博士表示:“ASC42的第三個(gè)肝膽疾病適應(yīng)癥即原發(fā)性膽汁性膽管炎獲得了中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的批準(zhǔn),這是繼近期免疫治療藥物ASC22在乙肝功能性治愈研發(fā)突破后的又一個(gè)里程碑,我們正在努力成為肝膽疾病藥物研發(fā)的全球領(lǐng)先者。”
關(guān)于歌禮
歌禮是一家在香港證券交易所上市(1672.HK)的創(chuàng)新研發(fā)驅(qū)動(dòng)型生物科技公司,涵蓋了從新藥發(fā)現(xiàn)和開發(fā)直到生產(chǎn)和商業(yè)化的完整價(jià)值鏈。歌禮致力于病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝炎/原發(fā)性膽汁性膽管炎、腫瘤(口服腫瘤代謝檢查點(diǎn)與免疫檢查點(diǎn)抑制劑)等領(lǐng)域創(chuàng)新藥的研發(fā)和商業(yè)化,以解決國(guó)內(nèi)外患者臨床需求。在具備深厚專業(yè)知識(shí)及優(yōu)秀過往成就的管理團(tuán)隊(duì)帶領(lǐng)下,歌禮以全球化的視野布局創(chuàng)新藥物研發(fā)領(lǐng)域,瞄準(zhǔn)未被滿足的臨床需求,并以研發(fā)賽道國(guó)際領(lǐng)先的定位,高效、快速推進(jìn)管線產(chǎn)品的開發(fā)。歌禮目前擁有三個(gè)商業(yè)化產(chǎn)品和18條強(qiáng)健且聚焦創(chuàng)新的研發(fā)管線,眾多在研管線處于國(guó)際領(lǐng)先的地位,并積極布局新的治療領(lǐng)域:
1. 病毒性疾?。海?)乙肝(功能性治愈):探索以皮下注射PD-L1抗體ASC22及派羅欣®為基石藥物,與其他靶點(diǎn)藥物聯(lián)合的治療方案,有望為乙肝功能性治愈帶來重大突破。(2)艾滋?。好庖忒煼ˋSC22,用于艾滋病特異性免疫重建,以期實(shí)現(xiàn)艾滋病感染者的功能性治愈。(3)丙肝:歌禮成功研發(fā)上市由兩個(gè)1類新藥戈諾衛(wèi)®和新力萊®組成的全口服丙肝治療方案。
2. 非酒精性脂肪性肝炎/原發(fā)性膽汁性膽管炎:歌禮旗下全資子公司甘萊制藥專注于非酒精性脂肪性肝炎領(lǐng)域創(chuàng)新藥的開發(fā)和商業(yè)化。甘萊制藥有三款分別針對(duì)脂肪酸合成酶(FASN)、甲狀腺激素ß受體(THRß)及法尼醇X受體(FXR)的處于臨床階段的非酒精性脂肪性肝炎候選藥物及三種固定劑量復(fù)方制劑。針對(duì)FXR靶點(diǎn)的新藥同時(shí)被開發(fā)用于原發(fā)性膽汁性膽管炎的治療。
3. 腫瘤(口服腫瘤代謝檢查點(diǎn)與免疫檢查點(diǎn)抑制劑):歌禮在腫瘤治療領(lǐng)域布局創(chuàng)新且具有差異化的管線,專注于在腫瘤脂質(zhì)代謝中起關(guān)鍵作用的脂肪酸合成酶口服抑制劑管線以及新一代免疫檢查點(diǎn)抑制劑-口服PD-L1小分子抑制劑管線。
4. 拓展性適應(yīng)癥:痤瘡:ASC40繼非酒精性脂肪性肝炎、實(shí)體瘤適應(yīng)癥后,新痤瘡適應(yīng)癥已獲批進(jìn)入II期臨床。欲了解更多信息,敬請(qǐng)登錄網(wǎng)站:www.ascletis.com。