北京2022年8月30日 /美通社/ -- 開拓藥業(yè)（股票代碼：9939.HK），一家專注于潛在同類首創(chuàng)和同類最佳創(chuàng)新藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的生物制藥公司，今日公布2022年中期業(yè)績和近期業(yè)務亮點。
開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官童友之博士表示：2022年上半年，盡管市場環(huán)境挑戰(zhàn)重重，公司在全球多中心注冊性III期臨床試驗、生產(chǎn)和商業(yè)化準備等方面仍取得快速的進展。核心產(chǎn)品普克魯胺作為對輕、中和重癥新冠患者均有效的新冠口服藥，已在多個國家取得緊急使用授權（EUA）。另一款核心產(chǎn)品福瑞他恩目前正在中國進行注冊性III期臨床試驗和在美國進行II期臨床試驗，其治療男性脫發(fā)中國II期臨床試驗積極數(shù)據(jù)由主要研究者在第六屆全國毛發(fā)學術會議上正式公布。在資本市場方面，公司股票表現(xiàn)和交易流動性良好，并于今年5月獲納入MSCI中國指數(shù)。在榮譽獎項方面，普克魯胺新冠項目陸續(xù)獲得國家科技部以及江蘇省科技廳等專項資金支持，此外公司還獲得多項行業(yè)榮譽獎項。
自公司創(chuàng)立以來，開拓藥業(yè)始終聚焦未被滿足的臨床需求，致力于創(chuàng)新療法研究、開發(fā)及商業(yè)化。展望未來，公司將繼續(xù)加快核心產(chǎn)品的全球臨床試驗進程，積極推進商業(yè)化工作，繼續(xù)為股東創(chuàng)造長遠價值。
近期業(yè)務發(fā)展亮點
普克魯胺對輕、中和重癥新冠患者均有效
新冠疫情爆發(fā)后，公司核心產(chǎn)品普克魯胺拓展推進新冠治療的研究，發(fā)現(xiàn)其對新冠輕、中和重癥患者均有很好的療效。
2022年4月6日，公司公布了普克魯胺治療輕中癥新冠患者III期全球多中心臨床試驗 (NCT04870606) 的關鍵數(shù)據(jù)結果。普克魯胺可有效降低患者的住院/死亡率，特別是對于服藥超過7天的全部患者，以及伴有高風險因素的中高年齡新冠患者達到100%保護率。普克魯胺可顯著持續(xù)降低新冠病毒載量，并改善新冠相關癥狀。普克魯胺整體耐受性良好，安全可控，研究中未發(fā)現(xiàn)任何嚴重不良事件。
2022年5月，普克魯胺在復旦大學附屬中山醫(yī)院老年醫(yī)學中心進行由研究者發(fā)起的治療重型或危重型新冠患者（服用Paxlovid后出現(xiàn)新冠復陽的患者）臨床試驗。研究顯示，經(jīng)過7至12天的治療后實現(xiàn)病毒清除。我們將持續(xù)探索對重型或危重型，特別是服用Paxlovid后復陽的新冠患者的有效性、安全性研究。
此外，開拓藥業(yè)研發(fā)團隊于今年6月在bioRxiv在線發(fā)表研究論文，揭示普克魯胺對重癥新冠患者的作用機制。該論文表明，普克魯胺可以發(fā)揮抗炎作用，降低急性肺損傷。普克魯胺不僅對輕中癥新冠患者有效，也是重癥新冠患者的有效治療藥物。2022年上半年，普克魯胺已在多個國家和地區(qū)取得緊急使用授權（EUA）和授權使用，包括波斯尼亞和黑塞哥維那薩拉熱窩州和加納。
新冠疫情進入第三年，新冠病毒仍在繼續(xù)發(fā)生變異，新冠肺炎防治在全球依然是嚴重的公共衛(wèi)生難題。在這種情況下，有效、安全的口服新冠治療藥物對人類戰(zhàn)勝新冠疫情十分重要。
福瑞他恩治療男性脫發(fā)中國II期臨床試驗積極結果公布
根據(jù)第六屆亞洲毛發(fā)移植大會發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，全球脫發(fā)患者高達20億，中國占據(jù)2.5億，平均每6個中國人中就有1人存在脫發(fā)。脫發(fā)已然成為全球性的"難題"。福瑞他恩作為一款靶點明確的外用雄激素受體（AR）拮抗劑，已在中國治療男性雄激素性脫發(fā)的II期臨床試驗中展示了良好的療效和安全性。
2022年8月27日，該II期臨床試驗的主要研究者之一、北京人民大學醫(yī)院張建中教授在由中華醫(yī)學會皮膚性病學分會主辦的第六屆全國毛發(fā)學術會議上正式發(fā)布福瑞他恩治療的積極數(shù)據(jù)。
臨床試驗共納入120名符合Hamilton-Norwood分級（IIIv、IV、V級）的中國成年男性雄激素性脫發(fā)受試者，平均年齡35.6歲，按照1:1:1:1的比例隨機分配至福瑞他恩2.5 mg（0.25%濃度）每日兩次（BID）組、5 mg（0.5%濃度）每日一次（QD）組、5 mg（0.5%濃度）BID組和安慰劑組（QD組和BID組）。臨床試驗的主要終點為目標區(qū)域內非毳毛數(shù)量變化（治療24周與基線的平均變化）。
結果顯示，在福瑞他恩5 mg（0.5%濃度）BID組，目標區(qū)域頭發(fā)數(shù)量(TAHC)治療24周較基線顯著增加22.73根/cm2（P<0.001）,較安慰劑組顯著增加15.34根/cm2（P= 0.024）。福瑞他恩5 mg BID為Ⅲ期臨床試驗的推薦給藥劑量。福瑞他恩各劑量組的總體安全性良好，未發(fā)生嚴重不良事件(SAE)、嚴重藥物不良反應(ADR)及死亡。局部外用14天后，體內福瑞他恩及其代謝產(chǎn)物的系統(tǒng)暴露量達到穩(wěn)態(tài)，各劑量組經(jīng)皮入血的藥物濃度較低。
目前，公司正在加速推進福瑞他恩治療男性雄激素性脫發(fā)的中國III期臨床試驗和美國II期臨床試驗，以及針對女性雄激素性脫發(fā)的中國II期臨床試驗。此外，福瑞他恩治療痤瘡的中國II期臨床試驗已于2022年1月24日完成首例患者入組給藥。
雄激素性脫發(fā)和痤瘡這兩個適應癥都有巨大的未被滿足的臨床需求。開拓藥業(yè)作為首家研發(fā)外用PROTAC藥物GT20029并全球首個進入臨床階段的公司，目前正在中美兩國開展GT20029治療雄激素性脫發(fā)和痤瘡的I期臨床試驗，并分別于2022年2月1日完成美國I期臨床試驗首例受試者入組給藥，以及于2022年8月9日完成中國I期臨床試驗所有92名受試者入組給藥，預計該試驗將于2022年第四季度完成鎖庫并進行數(shù)據(jù)分析。臨床前研究顯示，GT20029通過降解AR蛋白可以有效阻斷AR的信號通路和其生理功能，在局部產(chǎn)生療效的同時，可以通過限制皮膚滲透達到減少全身藥物暴露以獲得更好的安全性。
公司將加速推進福瑞他恩和GT20029的臨床進程，為全球數(shù)億雄激素性脫發(fā)和痤瘡群體帶來更多創(chuàng)新有效的治療選擇。
推進多元化產(chǎn)品管線
開拓藥業(yè)前瞻性布局了包含小分子創(chuàng)新藥、生物創(chuàng)新藥及聯(lián)合療法的多元化產(chǎn)品管線，目前擁有7款潛在First-in-Class或Best-in-Class的新藥項目正在中國和全球開展臨床I-III期研究。
開拓藥業(yè)自2018年于輝瑞取得ALK-1單抗（GT90001）在全球范圍內針對所有瘤種的獨家開發(fā)注冊、生產(chǎn)和商業(yè)化權利，由此開始了在生物藥物領域的布局。GT90001作為全球潛在first-in-class創(chuàng)新藥物，有望用于多種實體腫瘤的治療。2022年5月2日， GT90001聯(lián)合PD-1抗體Nivolumab二線治療晚期肝細胞癌(HCC)美國II期臨床試驗已完成首例患者入組給藥。
據(jù)此前在2021 ASCO GI大會上公布的GT90001聯(lián)合Nivolumab的中國臺灣II期臨床結果顯示：在20例可評估的患者中，有8例患者觀察到部分緩解（PR），客觀緩解率達到40%，且安全性良好。
2022年5月，GT90001聯(lián)合Nivolumab治療晚期肝癌II期全球多中心臨床試驗在美國完成首例患者給藥。2022年7月，GT90001聯(lián)合Nivolumab的中國臺灣II期臨床試驗完成最后一例患者的末次訪視。目前已經(jīng)完成鎖庫，正在進行數(shù)據(jù)分析工作。
指數(shù)納入再下一城
2022年5月13日，開拓藥業(yè)獲納入MSCI中國指數(shù)。MSCI系列指數(shù)是由摩根士丹利所編制的證券指數(shù)，是全球影響力最大的股票指數(shù)之一，也是國際投資者使用最多的基準指數(shù)之一。
公司股票此前已獲納入恒生綜合指數(shù)、港股通以及富時羅素全球股票指數(shù)系列。
公司其他動態(tài)
2022年中期財務業(yè)績
截至2022年6月30日止六個月，公司的研發(fā)成本共計人民幣約4.6億元，同比增長約63.4%。研發(fā)成本主要是由于普克魯胺新冠臨床試驗費用的增加以及研發(fā)的材料和耗材費用等增加。
截至2022年6月30日，公司在手現(xiàn)金、可變現(xiàn)金融資產(chǎn)和關聯(lián)方借款合計為5.1億元。截至2022年6月30日，公司未動用的銀行授信額度為1.2億元。
