開拓藥業(yè)公布2021年全年業(yè)績及近期業(yè)務亮點

蘇州2022年3月26日 /美通社/ -- 北京時間2022年3月25日，開拓藥業(yè)（股票代碼：9939.HK），一家專注于潛在同類首創(chuàng)和同類最佳創(chuàng)新藥物研發(fā)及產業(yè)化的生物制藥公司，公布了近期業(yè)務亮點及截至2021年12月31日全年業(yè)績。

2021年度業(yè)績亮點總覽

• 銷售收入實現(xiàn)從0到1的突破，達人民幣3,423萬元，源自普克魯胺新冠適應癥對外授權的首付款。
  
  
• 持續(xù)提高全球創(chuàng)新能力，2項注冊性III期全球多中心臨床試驗獲美國FDA批準，4款臨床在研創(chuàng)新藥拓展國際化發(fā)展版圖，擔任中國創(chuàng)新藥企出海的“領路人”。
  
  
• 新藥研發(fā)迎來收獲期，新冠適應癥、前列腺癌適應癥、外用脫發(fā)適應癥預計今明年提交NDA申請。
  
  
• 完成上市后首次增發(fā)，凈募集資金約11.6億港幣（折合美元1.5億元）。市場上僅20%的18A公司實現(xiàn)上市后再融資*。
  
  
• 公司股票獲納入港股通和恒生綜合指數(shù)等多個指數(shù)，反映資本市場對公司創(chuàng)新能力的認可和期待。
  
  
• 商業(yè)化產能儲備大幅提升，目前具備普克魯胺100萬人份/月產能，今年年底達到5000萬人份/年產能。

開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官童友之博士表示：2021年對開拓藥業(yè)來說是非常不平凡的一年。新冠疫情仍在全球蔓延，開拓藥業(yè)普克魯胺自疫情爆發(fā)初期拓展新冠適應癥并開展系列研究和臨床試驗，非常欣慰地看到團隊歷時十余年辛勤耕耘開發(fā)的藥物能夠在抗擊新冠疫情中有所貢獻。我們相信堅定信心共同努力，一定能共克時艱。

回首過去的這一年，公司在銷售收入、研發(fā)管線、生產運營、商業(yè)合作和資本市場等方面取得重要突破和強勁發(fā)展。在銷售收入方面，公司實現(xiàn)了零的突破，收入主要來自普克魯胺新冠適應癥對外授權的首付款。在產品開發(fā)上，公司小分子創(chuàng)新藥、生物創(chuàng)新藥及聯(lián)合療法的多元化產品管線“多管齊下”，擁有7款正在中國、美國等國家進行臨床研究的新藥項目，還有多款臨床前項目在開展。在生產運營上，公司進一步提升產能儲備，并任命陸群博士為公司首席技術官（CTO），加速普克魯胺的商業(yè)化進程。在全球化合作中，公司與華益泰康、復星醫(yī)藥、Etana、晶泰科技和上藥控股等達成戰(zhàn)略合作，并任命韓家文博士為公司商務拓展副總裁，進一步加強公司的業(yè)務拓展能力。在資本市場方面，公司在2021年中完成上市后再融資，募集資金11.6億港幣，為公司的發(fā)展提供強有力的資金支持，此外公司的股票也被納入了恒生綜合指數(shù)和港股通等。

展望2022年，公司將加速推進現(xiàn)有產品管線的全球臨床開發(fā)進度，特別是普克魯胺治療新冠的三項全球多中心III期臨床試驗，希望普克魯胺能在抗擊新冠疫情中發(fā)揮積極作用，以及福瑞他恩脫發(fā)適應癥的臨床進程，期待盡早惠及廣大脫發(fā)群體。另外，持續(xù)在國際/國內商業(yè)合作上發(fā)力，為公司創(chuàng)新發(fā)展增勢添能。此外，進一步提升產能儲備，積極推進產品商業(yè)化。

自2009年成立以來，開拓藥業(yè)不忘初心始終踐行『專注于大量未獲滿足臨床需求的適應癥研究、開發(fā)及商業(yè)化』的使命，期待未來能為患者帶來更多創(chuàng)新療法，為股東創(chuàng)造長遠價值，并實現(xiàn)公司的可持續(xù)發(fā)展。

近期業(yè)務發(fā)展亮點

產品管線進展

公司目前擁有7款正在開展臨床研究的產品，各產品管線進展順利，多項臨床試驗取得重要進展：

普克魯胺（GT0918）

新一代雄激素受體（AR）拮抗劑，也是ACE2和TMPRSS2降解劑，正在進行新冠肺炎、轉移性去勢抵抗性前列腺癌和轉移性乳腺癌治療的臨床開發(fā)。

新冠肺炎

• 巴西三項由研究者發(fā)起的臨床試驗顯示：普克魯胺對于輕中癥新冠男、女患者（NCT04446429和NCT04853134）的有效率分別為92%和約90%，對于重癥新冠患者（NCT04728802）的死亡率降低78%。
  
  
• 正在積極推進由公司主導的普克魯胺治療新冠的三個全球多中心III期臨床試驗，包括在美國等國家進行的治療輕中癥新冠患者的全球多中心III期臨床試驗（NCT04870606）和在中國、巴西、菲律賓和馬來西亞等國家開展的輕中癥新冠患者全球多中心III期臨床試驗（NCT04869228），以及在美國、菲律賓、南非和中國等國家開展的重癥住院新冠患者的全球多中心III期臨床試驗（NCT05009732）。
  
  
• 2021年7月13日，宣布普克魯胺獲巴拉圭國家公共衛(wèi)生和社會福利部（MSPBS）授予緊急使用授權（EUA），用于住院新冠患者的治療。另外，普克魯胺于2022年1月獲波斯尼亞和黑塞哥維那（簡稱“波黑”）薩拉熱窩州衛(wèi)生部授予EUA，用于住院新冠患者的治療，以及于2022年3月獲加納共和國衛(wèi)生部授權使用。
  
  
• 2021年12月27日，公布普克魯胺治療輕中癥新冠患者的III期臨床試驗（NCT04870606）的中期分析結果，由于事件數(shù)較少而未顯統(tǒng)計學意義。基于中期分析結果，普克魯胺的安全性良好，沒有報告一例藥物相關的嚴重不良事件(SAEs)。
  
  
• 2022年2月10日，在中國、巴西、菲律賓和馬來西亞等國家開展的普克魯胺治療輕中癥新冠患者全球多中心III期臨床試驗（NCT04869228）在深圳市第三人民醫(yī)院完成中國首例患者入組給藥。

轉移性去勢抵抗性前列腺癌

• 正在中國開展普克魯胺作為轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）二線療法、普克魯胺和阿比特龍聯(lián)用作為一線療法的兩項III期臨床試驗。
  
  
• 2021年2月，公司在ASCO GU大會上公布了普克魯胺單藥治療mCRPC的中國II期臨床試驗數(shù)據(jù)和普克魯胺治療mCRPC的美國II期臨床試驗中期數(shù)據(jù)。
  
  
• 2022年2月24日，普克魯胺和阿比特龍聯(lián)用一線治療mCRPC的中國III期臨床試驗完成所有718名受試者入組。
  
  
• 普克魯胺治療mCRPC的美國II期臨床試驗正在進行數(shù)據(jù)分析。

AR+轉移性乳腺癌

• 正在中國開展開放、多中心的Ic期臨床試驗，以評估普克魯胺聯(lián)合依西美坦、來曲唑及氟維司群對AR+轉移性乳腺癌（mBC）患者的安全性、藥物動力學分析及初步療效。該Ic期臨床試驗已于2021年8月25日完成患者招募。

預期里程碑

• 在美國等國家進行的普克魯胺治療輕中癥新冠患者III期臨床試驗(NCT04870606)的頂線(top-line)數(shù)據(jù)即將公布。
  
  
• 2022年下半年，公布在中國、巴西、菲律賓和馬來西亞等國家開展的輕中癥新冠患者全球多中心III期臨床試驗(NCT04869228)中期分析數(shù)據(jù)。

福瑞他恩（KX-826）

外用AR拮抗劑，正在進行男女雄激素性脫發(fā)（AGA）、痤瘡治療的臨床開發(fā)。福瑞他恩是全球首個進入注冊性III期臨床試驗用于AGA治療的AR拮抗劑。

雄激素性脫發(fā)

• 針對男性AGA，正在中國進行III期臨床試驗和在美國進行II期臨床試驗；針對女性AGA，正在中國進行II期臨床試驗。
  
  
• 2021年9月8日，宣布福瑞他恩治療男性AGA的中國II期臨床試驗已達到主要研究終點，結果顯示具有良好的有效性和安全性。
  
  
• 2021年12月31日，福瑞他恩治療男性AGA的中國注冊性III期臨床試驗完成首例患者入組及給藥。
  
  
• 2022年2月28日，福瑞他恩治療男性AGA的美國II期臨床試驗完成首例患者入組及給藥。
  
  
• 2022年3月4日，福瑞他恩治療女性AGA的中國II期臨床試驗完成所有160名受試者入組。

痤瘡

• 福瑞他恩治療痤瘡的中國I/II期臨床試驗分別于2021年4月16日和2022年1月24日完成首例患者入組及給藥。

預期里程碑

• 2022年上半年，福瑞他恩治療男性AGA的中國III期臨床試驗完成所有受試者入組。
  
  
• 2022年上半年，福瑞他恩治療痤瘡的中國II期臨床試驗完成所有受試者入組。
  
  
• 2022年6月，福瑞他恩治療男性AGA的中國II期臨床試驗數(shù)據(jù)將由主要研究者（PIs）在相關研討會上展示。
  
  
• 2022年第四季度，福瑞他恩治療女性AGA的中國II期臨床試驗獲得初步數(shù)據(jù)。

ALK-1單抗（GT90001）

新型抗血管生成抑制劑，正在進行轉移性肝細胞癌和晚期或難治性實體腫瘤治療的臨床開發(fā)。開拓藥業(yè)于2018年自輝瑞取得ALK-1單抗在所有瘤種領域的獨家全球許可。

轉移性肝細胞癌

• 正在中國臺灣開展ALK-1單抗與Nivolumab聯(lián)合二線治療轉移性肝細胞癌（HCC）的Ib/II期臨床試驗。2021年1月，公司在ASCO GI上公布該項臺灣II期臨床試驗數(shù)據(jù)，結果顯示客觀緩解率為40%，且安全性良好。
  
  
• 2021年2月11日，美國FDA批準ALK-1單抗聯(lián)合Nivolumab二線治療HCC的II期臨床試驗。
  
  
• 2021年10月9日，ALK-1單抗(GT90001C)聯(lián)合Nivolumab治療HCC患者的臨床試驗獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的批準。

實體腫瘤

• 2021年11月2日，ALK-1單抗聯(lián)合康寧杰瑞生物制藥的重組人源化PD-L1/CTLA-4雙特異性抗體KN046在中國臺灣進行的治療晚期或難治性實體腫瘤的Ib/II期臨床試驗完成首例患者入組及給藥。

預期里程碑

• 2022年上半年，ALK-1單抗聯(lián)合Nivolumab二線治療HCC的美國II期臨床試驗完成首例患者入組及給藥。

GT20029

基于PROTAC技術開發(fā)，正在進行AGA和痤瘡治療的臨床開發(fā)。GT20029是全球首個進入臨床階段的外用PROTAC化合物。

雄激素性脫發(fā)和痤瘡

• 2021年7月28日，GT20029中國I期臨床試驗已完成首批受試者入組及給藥。
  
  
• 2022年2月3日，GT20029治療AGA和痤瘡的美國I期臨床試驗已于當?shù)貢r間2022年2月1日完成首例受試者入組及給藥。

預期里程碑

• 2022年上半年，GT20029中國I期臨床試驗完成所有受試者入組及給藥。
  
  
• 2022年下半年，GT20029美國I期臨床試驗完成所有受試者入組及給藥。

GT90008

PD-L1/TGF-β雙靶點抗體，正在進行晚期實體腫瘤治療的臨床開發(fā)。

• 2021年10月21日，GT90008已獲得中國NMPA的批準，開展晚期實體瘤治療的臨床試驗。

預期里程碑

• 2022年下半年，GT90008中國I期臨床試驗完成首例患者入組及給藥。

迪拓賽替（GT0486）

PI3K/mTOR信號途徑抑制劑，正在進行轉移性實體瘤治療的臨床開發(fā)。

• 正在中國進行I期臨床試驗劑量爬坡。

GT1708F

hedgehog信號轉導途徑抑制劑，正在進行血液腫瘤和基底細胞癌治療的臨床開發(fā)。

• 正在中國進行治療血液腫瘤的I期臨床試驗劑量爬坡。

除上述臨床階段在研藥物之外，公司正在開發(fā)多款臨床前階段藥物，包括ALK-1/VEGF雙抗和c-Myc抑制劑等。

商業(yè)化合作

2021年4月12日，與華益泰康就擴大普克魯胺產能達成戰(zhàn)略合作協(xié)議。

2021年7月15日，與復星醫(yī)藥產業(yè)就普克魯胺治療新冠在印度和28個非洲國家的商業(yè)化達成合作協(xié)議，雙方相互合作、共同推進普克魯胺新冠適應癥的緊急使用授權(EUA)申請、推廣和銷售工作。根據(jù)協(xié)議條款，復星醫(yī)藥產業(yè)將獲得普克魯胺在合作區(qū)域的獨家注冊和商業(yè)化銷售權益，并就此支付開拓藥業(yè)不超過人民幣5.6億元款項，包含首付款、開發(fā)里程碑約人民幣1.1億元以及商業(yè)化里程碑不超過人民幣4.5億元。此外，開拓藥業(yè)將基于普克魯胺在合作區(qū)域內的未來凈銷售額，分級收取不低于利潤總額的50%作為銷售提成。

2021年8月25日，與Etana關于普克魯胺治療新冠在印度尼西亞的商業(yè)化達成合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，開拓藥業(yè)將獲得來自Etana的首付款以及里程碑付款，此外，還將獲得普克魯胺在印尼上市銷售相關的經濟利益。

2021年9月7日，宣布與晶泰科技達成合作，旨在通過人工智能（AI）與計算化學技術輔助抗腫瘤單克隆抗體藥物研發(fā)。

2021年12月16日，與上藥控股舉行戰(zhàn)略合作簽約儀式。

生產運營

• 蘇州生產基地通過歐盟QP審計。
  
  
• 建成酊劑、凝膠劑生產線，并獲得藥品生產許可證。
  
  
• 商業(yè)化產能儲備進一步提升，目前具備普克魯胺100萬人份/月產能，2022年底達到5000萬人份/年產能。
  
  
• 2021年4月，位于廣東省珠海市金灣區(qū)的珠海國際健康港研發(fā)基地啟用，以腫瘤免疫為重點，大力推進開拓生物藥的臨床研發(fā)、生產和商業(yè)化。
  
  
• 位于浙江省平湖縣的原料藥和制劑生產基地項目，約占地4萬平方米，預計2022年第二季度開工建設。

資本市場表現(xiàn)

• 2021年6月2日，完成上市后首次增發(fā)，凈募集資金約11.6億港元（折合1.5億美元）。
  
  
• 2021年9月6日，正式獲納入恒生綜合指數(shù)和港股通，進一步提升公司的股票流通性、知名度以及擴大投資者基礎。

其他業(yè)務亮點

• 2021年4月9日，宣布在2021年美國癌癥研究協(xié)會(AACR)年會上通過壁報(E-Poster)的方式，公布普克魯胺治療新冠、c-Myc抑制劑治療血癌的最新臨床前數(shù)據(jù)。
  
  
• 2021年5月16日，宣布任命陸群博士為公司首席技術官（CTO），主要負責化學、生產及控制（CMC），包括藥品分析、制劑研發(fā)及生產；任命韓家文博士為公司商務拓展副總裁，主要負責商務拓展相關業(yè)務和管理工作。
  
  
• 2021年11月8日，印度尼西亞駐華大使周浩黎（H.E. Djauhari Oratmangun）、印度尼西亞駐滬總領事戴寧、中國印尼商會主席Liky Sutikno一行調研開拓藥業(yè)，深入了解公司發(fā)展情況。童博士帶領管理團隊接待調研。

2021年全年財務業(yè)績

報告期內，公司收入為人民幣3,423萬元，來自于普克魯胺新冠適應癥對外授權的首付款。

截至2021年12月31日，公司的研發(fā)成本由截至2020年12月31日止十二個月的人民幣3.288億元增加截至2021年12月31日止十二個月的人民幣7.679億元，增長率133.5%。研發(fā)開支增加的主要原因是報告期內公司主導開展的三項普克魯胺治療新冠的III期全球多中心臨床試驗。

截至2021年12月31日，公司的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物及定期存款為人民幣10.552億元，包括已動用的銀行融資人民幣1.549億元。另外，截至2021年12月31日，公司未動用的銀行融資為人民幣1.5億元。