中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2024年1月2日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物科技公司。公司今日宣布其PD-1抑制劑百澤安®（替雷利珠單抗）新適應(yīng)癥已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，單藥用于不可切除或轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌（HCC）患者的一線治療。
肝癌是中國常見的高發(fā)惡性腫瘤。2020年中國肝癌新發(fā)病例約41萬，約占全球總數(shù)的一半；死亡病例約39.1萬，是中國第二大腫瘤致死病因[1]。70%-80%的肝癌患者在診斷時(shí)已經(jīng)是中晚期[2]，失去了手術(shù)或其他局部治療機(jī)會(huì)，臨床預(yù)后較差，5年生存率僅為12.1%[3]，亟需更多治療手段改善患者生存。
百濟(jì)神州高級(jí)副總裁、全球研發(fā)負(fù)責(zé)人汪來博士表示："中國的HCC發(fā)病率近年來持續(xù)上升，存在較大的未被滿足的臨床需求。此次獲批是替雷利珠單抗在肝癌領(lǐng)域的又一突破性進(jìn)展，豐富了晚期HCC患者的一線治療選擇。我們期待這一全新的治療方案能夠惠及更多肝癌患者，進(jìn)一步提升肝癌患者的生存獲益。"
本次獲批是基于RATIONALE 301（NCT03412773）的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。該試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、開放性的全球3期臨床研究，從亞洲、歐洲和美國各研究中心共入組674例患者，旨在評(píng)估替雷利珠單抗對(duì)比索拉非尼作為不可切除的HCC成人患者一線治療的效果。
此前，RATIONALE 301試驗(yàn)結(jié)果以最新突破口頭報(bào)告的形式，公布于2022年在法國巴黎舉辦的歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）大會(huì)，并于今年榮登腫瘤領(lǐng)域著名期刊《美國醫(yī)學(xué)會(huì)雜志-腫瘤學(xué)》（JAMA Oncology）。研究結(jié)果顯示：與索拉非尼相比，替雷利珠單抗展示出在總生存期（OS）上的非劣效性結(jié)果。替雷利珠單抗的中位OS為15.9個(gè)月，而索拉非尼的OS為14.1個(gè)月；替雷利珠單抗具有更高的客觀緩解率（ORR）（14.3% vs 5.4%）和更持久的緩解（中位緩解持續(xù)時(shí)間DoR分別為36.1個(gè)月和 11.0個(gè)月）；替雷利珠單抗和索拉非尼治療的安全性特征與既往研究一致。
中國藥科大學(xué)附屬南京天印山醫(yī)院消化系統(tǒng)腫瘤首席專家和RATIONALE 301 試驗(yàn)的全球牽頭研究者（Leading PI）秦叔逵教授表示："RATIONALE 301是一項(xiàng)由中國專家主導(dǎo)的、具有前瞻性的、隨機(jī)對(duì)照、全球多中心3期注冊(cè)臨床試驗(yàn)。在設(shè)計(jì)和優(yōu)化研究方案階段，就兼顧東、西方肝癌的高度異質(zhì)性，同時(shí)充分結(jié)合中國國情、病人特點(diǎn)和實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)；試驗(yàn)過程中科學(xué)實(shí)施，嚴(yán)格質(zhì)控，數(shù)據(jù)翔實(shí)，從而獲得了預(yù)期的結(jié)果，為晚期肝細(xì)胞癌患者的一線免疫治療提供了新的選擇和可靠的依據(jù)。"
秦教授進(jìn)一步表示，"替雷利珠單抗在本項(xiàng)試驗(yàn)中，單藥一線治療肝癌即展現(xiàn)出優(yōu)良的有效性、安全性和耐受性，帶來了明顯的生存獲益，具有重要的臨床價(jià)值。可以相信此次替雷利珠單抗獲批一線治療晚期肝細(xì)胞癌適應(yīng)癥后，除了可以單藥使用，還將推動(dòng)含替雷利珠單抗聯(lián)合方案的臨床應(yīng)用及研究進(jìn)展，為眾多的肝癌患者帶來生的希望。"
至此，替雷利珠單抗已有12項(xiàng)適應(yīng)癥獲得NMPA批準(zhǔn)，是目前在中國獲批適應(yīng)癥數(shù)量最多的PD-1抑制劑，其中11項(xiàng)適應(yīng)癥已全部納入國家醫(yī)保藥品目錄，也是納入國家醫(yī)保藥品目錄獲批適應(yīng)癥數(shù)量最多的PD-1抑制劑。
關(guān)于肝癌
2020年中國肝癌新發(fā)病例約41萬，占全球總數(shù)約45%；死亡病例約39.1萬，是中國第二大腫瘤致死病因[1]，5年生存率僅為12.1%[3]，疾病負(fù)擔(dān)沉重，嚴(yán)重威脅中國肝癌患者生命。
中國肝癌患者的數(shù)量龐大，且在發(fā)病原因、流行病學(xué)特征、臨床表現(xiàn)、治療策略以及預(yù)后等方面，都與歐美國家存在著明顯的不同，具有高度異質(zhì)性。比如，中國的HCC患者，大多數(shù)存在基礎(chǔ)肝病，即乙型肝炎、肝硬化、肝功能異常和相關(guān)的并發(fā)癥等特征。
關(guān)于百澤安®
百澤安®（替雷利珠單抗）是一款人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，設(shè)計(jì)旨在最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合，幫助人體免疫細(xì)胞識(shí)別并殺傷腫瘤細(xì)胞。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合之后會(huì)激活抗體依賴細(xì)胞介導(dǎo)殺傷T細(xì)胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。
替雷利珠單抗的全球臨床開發(fā)項(xiàng)目已在超過30個(gè)國家和地區(qū)開展21項(xiàng)注冊(cè)可用臨床試驗(yàn)。截至目前，百濟(jì)神州已宣布10項(xiàng)3期關(guān)鍵性研究的積極結(jié)果，這些研究涉及多種腫瘤類型和疾病階段，如非小細(xì)胞肺癌、小細(xì)胞肺癌、胃癌、食管鱗狀細(xì)胞癌、肝細(xì)胞癌和鼻咽癌。更多替雷利珠單抗臨床試驗(yàn)項(xiàng)目的相關(guān)信息，請(qǐng)?jiān)L問：https://www.beigene.com.cn/our-science-and-medicines/pipeline/。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球生物科技公司，專注于為全世界的癌癥患者研發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物。通過強(qiáng)大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線和產(chǎn)品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負(fù)擔(dān)性。在全球五大洲，我們有超過10,000人的團(tuán)隊(duì)，并在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設(shè)立了主要辦事處。如需了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問www.beigene.com.cn或關(guān)注"百濟(jì)神州"微信公眾號(hào)。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟(jì)神州向HCC患者提供有效治療選擇的能力；百澤安®的潛在治療獲益；以及百濟(jì)神州在"關(guān)于百濟(jì)神州"副標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州計(jì)劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果存在實(shí)質(zhì)性差異。這些因素包括：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對(duì)其藥物和技術(shù)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)、商業(yè)化及實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告10-Q表格中"風(fēng)險(xiǎn)因素"章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該等信息。
[1] WHO International Agency for Research on Cancer. China Fact Sheet (2020).
[2] 全國多中心前瞻性肝癌極早期預(yù)警篩查項(xiàng)目專家組，中國肝癌早篩策略專家共識(shí)，《中華肝臟病雜志》2021年6月第29卷第6期
[3] Zeng, Hongmei et al. "Changing cancer survival in China during 2003-15: a pooled analysis of 17 population-based cancer registries." The Lancet. Global health vol. 6,5 (2018): e555-e567. doi:10.1016/S2214-109X(18)30127-X
