中國北京、美國麻省劍橋和康涅狄格州斯坦福德2019年6月18日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發(fā)和商業(yè)化；SpringWorks Therapeutics, Inc. 是一家處于臨床階段的罕見病和腫瘤醫(yī)藥公司，專注于為治療缺乏的患者群體尋找和開發(fā)創(chuàng)新型治療方案。兩家公司今日宣布成立MapKure, LLC，由雙方共同擁有。MapKure的創(chuàng)立旨在開發(fā)BGB-3245——一款針對(duì)特定單聚體和二聚體B-RAF激活突變型的在研口服高選擇性小分子抑制劑。BGB-3245抑制的B-RAF突變——包括B-RAF V600突變型，B-RAF非V600突變型和RAF融合——這些突變?cè)诎ǚ切〖?xì)胞肺癌（NSCLC）、結(jié)直腸癌（CRC）、甲狀腺癌及腦腫瘤的多項(xiàng)實(shí)體瘤中被認(rèn)定為腫瘤的生長提供了動(dòng)力。
BGB-3245由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)，目前處于臨床前開發(fā)階段。根據(jù)合作條款，SpringWorks已對(duì)MapKure進(jìn)行股權(quán)投資；百濟(jì)神州則貢獻(xiàn)了在亞洲以外國家和地區(qū)（包括日本）開發(fā)及商業(yè)化BGB-3245的獨(dú)家版稅和里程碑授權(quán)，以換取MapKure的多數(shù)所有權(quán)。MapKure將成立聯(lián)合科學(xué)委員會(huì)負(fù)責(zé)監(jiān)管BGB-3245的臨床開發(fā)及運(yùn)作以及董事會(huì)；聯(lián)合科學(xué)委員會(huì)及董事會(huì)都將由百濟(jì)神州和SpringWorks成員以及MapKure的首席執(zhí)行官組成。協(xié)議其他條款未被公開。
紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心的機(jī)理研究藥物中心主任及臨床腫瘤學(xué)Enid A. Haupt主席Neal Rosen醫(yī)學(xué)博士、理學(xué)博士應(yīng)邀成為MapKure科學(xué)顧問委員會(huì)的創(chuàng)始成員。
Rosen博士評(píng)論道：“現(xiàn)有的針對(duì)B-RAF的療法未能滿足攜帶非V600 B-RAF突變或RAF融合的患者以及其所代表的巨大醫(yī)療需求。臨床前數(shù)據(jù)表明，BGB-3245具有彌補(bǔ)這一空缺的潛力。此外，BGB-3245在臨床前腫瘤模型中針對(duì)V600 B-RAF突變的活動(dòng)也表明其成為這類患者潛在的治療方案來減輕二聚體帶來的耐藥。我十分期待參與此項(xiàng)目并進(jìn)一步評(píng)估BGB-3245?！?/p>
根據(jù)百濟(jì)神州與SpringWorks的計(jì)劃，MapKure預(yù)計(jì)將啟動(dòng)BGB-3245的自適應(yīng)性1期劑量遞增和擴(kuò)展的臨床研究，在攜帶特定B-RAF突變型和RAF融合的實(shí)體瘤患者和對(duì)一代BRAF抑制劑產(chǎn)生抗性的患者中開展。MapKure計(jì)劃與百濟(jì)神州和SpringWorks進(jìn)行服務(wù)合作用于開展此項(xiàng)研究和其他的活動(dòng)以支持MapKure的運(yùn)營。BGB-3245下一步的臨床開發(fā)活動(dòng)可能會(huì)包括依據(jù)機(jī)理設(shè)計(jì)的聯(lián)合療法，譬如包括與SpringWorks開發(fā)的PD-0325901的MEK抑制劑聯(lián)合用藥。
百濟(jì)神州聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官歐雷強(qiáng)先生表示：“這次與SpringWorks再度聯(lián)手進(jìn)一步證明了我們的承諾——為治療方案和渠道有限的癌癥患者開發(fā)創(chuàng)新型藥物。我們很高興能與SpringWorks繼續(xù)拓展合作，將這款潛在的同類第一候選藥物帶入臨床研究?！?/p>
SpringWorks Therapeutics首席執(zhí)行官兼MapKure董事會(huì)成員Saqib Islam評(píng)論道：“SpringWorks堅(jiān)守為治療缺乏的患者群體尋找和開發(fā)藥物的承諾。我們很高興與百濟(jì)神州再度聯(lián)手，也期待多位分子靶向治療領(lǐng)域的專家加入MapKure科學(xué)顧問委員會(huì)。”
百濟(jì)神州負(fù)責(zé)外部創(chuàng)新的高級(jí)副總裁羅侶松博士將擔(dān)任MapKure的執(zhí)行首席執(zhí)行官和MapKure董事會(huì)成員。
羅侶松博士評(píng)論道：“BGB-3245在多個(gè)臨床前腫瘤模型中展示了抗腫瘤活性，包括那些帶有BRAF二類突變、RAF融合以及接受BRAF V600治療后產(chǎn)生的間接BRAF抗性突變。目前市場上還沒有針對(duì)攜帶這些突變的患者的治療方案，我期待可以帶領(lǐng)BGB-3245進(jìn)入臨床研究以改善這一局面。”
百濟(jì)神州和SpringWorks于2018年9月達(dá)成了一項(xiàng)全球臨床合作協(xié)議，評(píng)估百濟(jì)神州的在研RAF二聚體抑制劑lifirafenib（BGB-283）與SpringWorks的在研MEK抑制劑PD-0325901聯(lián)合用藥在晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和初步療效。根據(jù)協(xié)議條款，百濟(jì)神州于近期啟動(dòng)了一項(xiàng)評(píng)估此項(xiàng)聯(lián)合用藥針對(duì)攜帶 RAS、RAF 突變和其他 MAPK 通路異常的晚期實(shí)體瘤患者的1b期臨床研究。
關(guān)于MapKure
成立于2019年，MapKure是一家處于研究階段的公司，致力于開發(fā)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)以幫助患有危及生命疾病的患者，初期的重點(diǎn)方向?yàn)榘┌Y。MapKure專注于開發(fā)治療由基因定義的疾病，目的是為廣大無藥可醫(yī)的患者以及他們所代表的巨大的未滿足醫(yī)療需求提供變革型的藥物。MapKure由百濟(jì)神州有限公司和SpringWorks Therapeutics, Inc.共同擁有，目前正在開發(fā)BGB-3245—一款針對(duì)特定B-RAF突變型的在研口服高選擇性小分子抑制劑。BGB-3245抑制的兩項(xiàng)B-RAF突變型——B-RAF非V600突變型和RAF融合——在多項(xiàng)實(shí)體瘤中被認(rèn)定為腫瘤的生長提供了動(dòng)力。除了作為單藥治療多項(xiàng)基因變異導(dǎo)致的實(shí)體瘤之外，BGB-3245有望用于合理的聯(lián)合療法。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞以及歐洲，擁有約2,400 名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售 ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美®（來那度胺）和維達(dá)莎®（注射用阿扎胞苷）。欲了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問www.beigene.cn。
關(guān)于SpringWorks Therapeutics
SpringWorks Therapeutics 是一家處于臨床階段的罕見病和腫瘤公司，專注于為治療缺乏的患者群體探索和開發(fā)創(chuàng)新型治療方案。自2017年成立以來，SpringWorks致力于尋找和開發(fā)有根據(jù)的科學(xué)，從最初就擁有輝瑞公司多項(xiàng)臨床治療方案的授權(quán)。其戰(zhàn)略模式為通過與患者群體、學(xué)術(shù)伙伴、投資人及生物制藥合作伙伴合作，為有前景的在研治療提供新的開發(fā)途徑。Nirogacestat 是一款γ-分泌酶抑制劑，目前正在開展一項(xiàng)3期臨床研究。SpringWorks Therapeutics預(yù)計(jì)將于2019年第三季度啟動(dòng)一項(xiàng)MEK 1/2抑制劑 PD-0325901用于治療的1型神經(jīng)纖維瘤叢狀神經(jīng)纖維瘤亞型患者的2b期臨床研究。PD-0325901在多項(xiàng)聯(lián)合療法中被研究用于治療轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤。欲了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問 www.springworkstx.com。
百濟(jì)神州前瞻性聲明
本新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)BGB-3245的臨床前數(shù)據(jù)、MapKure的運(yùn)營計(jì)劃以及BGB-3245預(yù)期的臨床開發(fā)計(jì)劃等。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對(duì)其技術(shù)和藥物知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q 表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。
