中國(guó)北京和美國(guó)麻省劍橋2019年7月8日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新性分子靶向和免疫腫瘤藥物的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司今日宣布中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（“國(guó)家藥監(jiān)局”）已將其具有獨(dú)特Fc的在研抗PD-1抗體替雷利珠單抗用于治療既往接受過(guò)治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)（sNDA）納入優(yōu)先審評(píng)。
百濟(jì)神州高級(jí)副總裁、全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人閆小軍女士表示：“這是替雷利珠單抗第二項(xiàng)被國(guó)家藥監(jiān)局納入優(yōu)先審評(píng)的新藥上市申請(qǐng)，也是百濟(jì)神州的第一個(gè)實(shí)體瘤上市申請(qǐng)，同時(shí)該適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)也是在PD-1/PD-L1領(lǐng)域在中國(guó)申報(bào)的第一個(gè)上市申請(qǐng)。在此之前澤布替尼獲批過(guò)兩項(xiàng)優(yōu)先審評(píng)。國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心正在對(duì)上述用于治療實(shí)體瘤和血液瘤患者的新藥上市申請(qǐng)進(jìn)行技術(shù)審評(píng)，公司的藥政事務(wù)團(tuán)隊(duì)也正在與國(guó)家藥監(jiān)局密切合作。百濟(jì)神州擁有替雷利珠單抗的全球權(quán)利，目前正在開(kāi)展13項(xiàng)關(guān)鍵性或潛在的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)，與此同時(shí)，替雷利珠單抗的國(guó)際多中心臨床及非臨床數(shù)據(jù)日趨成熟，公司的生產(chǎn)能力也不斷提升，這一切都使我們對(duì)替雷利珠單抗幫助全球有臨床需求的患者的前景倍感興奮?！?/p>
替雷利珠單抗用于治療既往接受過(guò)治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)于2019年5月被國(guó)家藥監(jiān)局受理。這項(xiàng)申請(qǐng)是基于臨床、非臨床以及藥學(xué)（CMC）數(shù)據(jù)，包括一項(xiàng)替雷利珠單抗治療113位既往接受過(guò)治療的、PD-L1呈陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌中國(guó)和韓國(guó)患者的關(guān)鍵性2期臨床研究（藥物臨床試驗(yàn)登記號(hào)：CTR20170071）結(jié)果。百濟(jì)神州目前正在對(duì)替雷利珠單抗作為單藥療法及聯(lián)合療法針對(duì)一系列實(shí)體瘤和血液腫瘤適應(yīng)癥進(jìn)行開(kāi)發(fā)。替雷利珠單抗用于治療復(fù)發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）的新藥上市申請(qǐng)于2018年8月被國(guó)家藥監(jiān)局受理，并于同年11月被納入優(yōu)先審評(píng)。
優(yōu)先審評(píng)是為加強(qiáng)藥品注冊(cè)管理，加快具有臨床價(jià)值的新藥的研發(fā)上市。 按照國(guó)務(wù)院2015年8月《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見(jiàn)》和前國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局(CFDA) 2017年12月《關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見(jiàn)》，對(duì)于被納入優(yōu)先審評(píng)的品種，藥政管理部門(mén)將優(yōu)化審評(píng)程序和審評(píng)資源，審批時(shí)限預(yù)計(jì)將被縮短。
關(guān)于尿路上皮癌
尿路上皮癌（UC），又稱移行細(xì)胞癌（TCC），是目前最常見(jiàn)的一種膀胱癌[i]。2018年，中國(guó)預(yù)計(jì)共有82,270新增膀胱癌案例，占全世界膀胱癌新增案例的15.0%[ii]。盡管UC最常見(jiàn)于膀胱中，但在可發(fā)生在泌尿系統(tǒng)的其他部分中。
關(guān)于替雷利珠單抗
替雷利珠單抗（BGB-A317）是一款在研的人源性lgG4抗程序性死亡受體1（PD-1）單克隆抗體，設(shè)計(jì)目的為最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的Fc受體結(jié)合。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細(xì)胞中的Fc受體結(jié)合之后會(huì)激活抗體依賴細(xì)胞介導(dǎo)殺傷T細(xì)胞，從而降低了 PD-1抗體的抗腫瘤活性。替雷利珠單抗是第一款由百濟(jì)神州的免疫腫瘤生物平臺(tái)研發(fā)的候選藥物，目前正作為單藥療法及聯(lián)合療法開(kāi)發(fā)針對(duì)一系列實(shí)體瘤和血液腫瘤治療適應(yīng)癥。
目前正在開(kāi)展的替雷利珠單抗的臨床研究包括一項(xiàng)針對(duì)二線或三線非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的3期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)一線肝細(xì)胞癌（HCC）患者的3期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)二線食道鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）患者的3期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)一線胃癌（GC）患者的3期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)一線ESCC患者的3期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)二至三線HCC患者的2期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)R/R NK/T細(xì)胞淋巴瘤患者的1期臨床研究。這些臨床試驗(yàn)正在多個(gè)國(guó)家和地區(qū)招募患者，包括美國(guó)、歐洲以及中國(guó)。
除一項(xiàng)針對(duì)復(fù)發(fā)/難治性（R/R）經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的關(guān)鍵性2期臨床研究以及一項(xiàng)針對(duì)局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（UC）患者的關(guān)鍵性2期臨床研究，百濟(jì)神州還在開(kāi)展一項(xiàng)針對(duì)一線非鱗狀NSCLC患者的3期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)一線鱗狀NSCLC患者的3期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)一線鼻咽癌（NPC）患者的3期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)一線UC患者的3期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)早期ESCC患者的3期臨床研究；以及一項(xiàng)針對(duì)具有高度微衛(wèi)星不穩(wěn)定性（MSI-H）或錯(cuò)配修復(fù)缺陷（dMMR）實(shí)體瘤患者的2期臨床研究。這些臨床研究主要正在中國(guó)進(jìn)行患者入組。
中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA，前身為CFDA）藥品審評(píng)中心（CDE）正在對(duì)替雷利珠單抗用于治療R/R cHL患者和治療既往接受過(guò)治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性UC患者的新藥上市申請(qǐng)（NDA）進(jìn)行審評(píng)，兩者均被納入優(yōu)先審評(píng)。百濟(jì)神州擁有替雷利珠單抗全球開(kāi)發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國(guó)大陸、美國(guó)、澳大利亞和歐洲擁有2,500多名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來(lái)持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售 ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美®（來(lái)那度胺）和維達(dá)莎®（注射用阿扎胞苷）[iii]。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟(jì)神州與替雷利珠單抗相關(guān)的進(jìn)展計(jì)劃、預(yù)期的臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃、藥政注冊(cè)里程碑、商業(yè)化、在中國(guó)的優(yōu)先審評(píng)藥物的預(yù)計(jì)藥政審評(píng)流程和時(shí)間表等。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)： 百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支 持進(jìn)一步開(kāi)發(fā)或上市審批；藥政部門(mén)的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對(duì)其技術(shù)和藥物知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營(yíng)運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告10-Q表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國(guó)證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無(wú)責(zé)任更新該些信息。
[i] https://www.cancer.org/cancer/bladder-cancer/about/what-is-bladder-cancer.html
[ii] https://gco.iarc.fr/
[iii] ABRAXANE®、瑞復(fù)美®和維達(dá)莎®為新基醫(yī)藥公司的注冊(cè)商標(biāo)。
