上海和舊金山2019年9月3日 /美通社/ -- 2019年9月3日，再鼎醫(yī)藥今日公布了截至2019年6月30日的上半年財報及公司業(yè)務進展情況。
再鼎醫(yī)藥創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官杜瑩博士表示：“2019年上半年，再鼎醫(yī)藥繼續(xù)向著成為全面整合的全球化生物醫(yī)藥公司的目標堅實邁進。目前我們的產品管線包含10個創(chuàng)新藥物及療法，其中9個已處于臨床后期階段，覆蓋超過20個適應癥。我們領先的抗腫瘤產品則樂已經登陸中國香港和中國澳門市場，腫瘤電場治療產品 Optune® 也已在中國香港上市。同時，我們在中國大陸遞交了這兩款產品的上市申請并建立起了完整的商業(yè)團隊。”
“我們將繼續(xù)和戰(zhàn)略合作伙伴一起，努力推進包括 margetuximab, ripretinib, bemarituzumab, omadacycline 和 sulbactam-durlobactam 在內的其它臨床后期候選藥物的臨床開發(fā)進度，并完成重要里程碑。我們還將繼續(xù)尋找創(chuàng)新的、具有同類最佳潛力的臨床項目，完善我們在關鍵適應癥中的管線，解決中國患者未滿足的臨床需求。今年以來，我們已經達成兩項合作協議，其中一項是與 Deciphera 公司合作開發(fā)一款先進的臨床階段的針對胃腸道間質瘤的候選藥物 ripretinib，另一項是與 Incyte 公司合作開發(fā)具有全球競爭力的抗PD-1抗體 INCMGA0012，未來它將有潛力與再鼎醫(yī)藥現有的多個腫瘤候選藥物聯合使用。”
“隨著公司產品管線的擴充和商業(yè)化工作的推進，再鼎醫(yī)藥已經建立起作為中國生物技術行業(yè)先驅的國際聲譽。作為一家整合的生物制藥公司，再鼎醫(yī)藥目前在大中華區(qū)和美國的六個辦公室擁有近600名員工。并且，憑借我們在國內外臨床開發(fā)、注冊和商務拓展方面的豐富經驗，期待在不久的將來能進一步展示我們的商業(yè)化及內部研發(fā)能力。隨著公司業(yè)務不斷發(fā)展，最近完成的融資將助力我們所有重要項目的執(zhí)行。我們正在為則樂和 Optune 在中國大陸的獲批積極開展準備工作，并期待未來數月再鼎醫(yī)藥取得重要發(fā)展，再上一層樓?！?/p>
近期管線及產品亮點
腫瘤領域
則樂（尼拉帕利）是一種高效、選擇性的每日一次口服小分子聚（ADP-核糖）PARP 1/2 抑制劑。
- 2019年8月，再鼎醫(yī)藥宣布在《The Oncologist》雜志上發(fā)表評估“尼拉帕利在中國卵巢癌患者中藥代動力學（PK）特征的開放標簽研究結果”，證明尼拉帕利在中國患者中的藥代動力學（PK）特征與GSK公司全球PK研究中評估的結果相當。
- 2019年7月，再鼎醫(yī)藥合作伙伴GSK公布了尼拉帕利作為卵巢癌一線維持治療的Ⅲ期臨床研究PRIMA的陽性結果。該研究達到主要研究終點，即無論患者的生物標志物狀態(tài)如何，患者的無進展生存期（PFS）均有統(tǒng)計學意義上的顯著改善。
- 2019年6月，再鼎醫(yī)藥合作伙伴GSK宣布，基于QUADRA研究結果，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）接受尼拉帕利用于治療晚期卵巢癌的補充新藥申請（sNDA），并授予其優(yōu)先審評資格，FDA擬在2019年10月24日前做出初步審評意見。
- 2019年6月，再鼎醫(yī)藥宣布，尼拉帕利已經在中國澳門獲得上市批準，用于對復發(fā)卵巢癌患者的治療。
- 2019年1月，再鼎醫(yī)藥宣布，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心已經將則樂作為對含鉑化療完全或部分緩解的復發(fā)性上皮卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜卵巢癌成年患者維持治療的新藥上市申請納入優(yōu)先審評。國家藥品監(jiān)督管理局于2018年12月宣布接受則樂的新藥上市申請，比預期提前了一年多時間。
- 2019年1月，再鼎醫(yī)藥宣布完成尼拉帕利用于復發(fā)性鉑敏感卵巢癌患者二線維持治療的關鍵性臨床研究的患者入組。
Optune®，腫瘤電場治療，是一種利用特定電場頻率干擾細胞分裂，抑制腫瘤增長并使受電場影響的癌細胞死亡的新型腫瘤治療手段。
- 2019年8月，國家藥品監(jiān)督管理局授予腫瘤電場治療產品 Optune 創(chuàng)新醫(yī)療器械資格認定，這將有機會加速 Optune 的審批流程。
- 2019年5月，再鼎醫(yī)藥合作伙伴 Novocure 宣布美國FDA批準NovoTTF-100L?系統(tǒng)聯合化療，用于一線治療無法切除的局部晚期或轉移性惡性胸膜間皮瘤（MPM）。NovoTTF-100L是一款非侵入性、抗有絲分裂的癌癥療法，能夠在腫瘤所在區(qū)域施加電場進行治療，這是美國FDA逾15年來批準的第一款治療MPM的新療法。
- 2019年3月，再鼎醫(yī)藥合作伙伴 Novocure 在復發(fā)性卵巢癌患者中啟動了腫瘤電場治療的Ⅲ期臨床研究。Novocure 的腫瘤電場治療目前在四個實體腫瘤適應癥中處于臨床開發(fā)后期階段，包括非小細胞肺癌、腦轉移、胰腺癌和卵巢癌。
- 2019年2月，Optune 在中國香港上市，用于治療膠質母細胞瘤（GBM）患者。
Margetuximab，是一款處于臨床研究階段的Fc片段優(yōu)化的抗HER2單克隆抗體。
- 2019年2月，再鼎醫(yī)藥合作伙伴 MacroGenics 宣布，在研腫瘤藥物 Margetuximab 針對 HER2 陽性轉移性乳腺癌的Ⅲ期臨床研究SOPHIA取得陽性結果。2019年6月的美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上，MacroGenics 公布了初步分析報告。研究達到了主要終點之一，即接受 margetuximab 聯合化療的患者對比曲妥珠單抗聯合化療的患者，無進展生存期（PFS）得到改善。
- 2019年1月，再鼎醫(yī)藥合作伙伴 MacroGenics 在2019年 ASCO 胃腸道腫瘤專題研討會上公布了 margetuximab 聯合帕博利珠單抗用于治療胃癌的臨床數據?；谙嚓P陽性數據結果，MacroGenics 和再鼎醫(yī)藥計劃在2019年開展 margetuximab 聯合免疫檢查點抑制劑 -- 包括INCMGA0012（抗PD-1單抗）和 MGD013（抗PD-1和LAG-3雙特異抗體），用于HER2陽性胃癌和胃食管交界處癌一線治療的全球注冊臨床研究。
Ripretinib 是一款處于臨床研究階段的 KIT/PDGFRα激酶開關調控抑制劑，用于治療KIT/PDGFRα驅動的胃腸道間質瘤（GIST）、系統(tǒng)性肥大細胞增多癥以及其它癌癥。
- 2019年8月，再鼎醫(yī)藥合作伙伴 Deciphera 公布了 Ripretinib 用于治療四線及四線以上 GIST 患者的關鍵Ⅲ期臨床研究 INVICTUS 的陽性結果。INVICTUS 研究達到了改善患者中位無進展生存期（mPFS）的主要研究終點。Ripretinib 組的mPFS為6.3個月，安慰劑組為1個月， Ripretinib 與安慰劑對比顯著降低了疾病進展或死亡風險85%。
- 2019年6月，再鼎醫(yī)藥與 Deciphera 達成獨家授權合作協議，再鼎醫(yī)藥獲得 Ripretinib 在大中華區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化權利。
INCMGA0012是一款處于臨床研究階段的抗PD-1單克隆抗體，目前正在開展用于高微衛(wèi)星不穩(wěn)定性子宮內膜癌、Merkel 細胞癌和肛管癌患者單藥治療的以注冊為目的的臨床研究。
- 2019年7月，再鼎醫(yī)藥宣布與 Incyte 達成獨家合作和授權許可協議，再鼎醫(yī)藥將獲得INCMGA0012在大中華區(qū)的獨家開發(fā)及商業(yè)化權利。這一合作將賦能再鼎醫(yī)藥快速探索一款有競爭力的抗PD-1藥物作為單藥和聯合療法的潛力，充分釋放再鼎醫(yī)藥現有的產品管線的潛力。
Bemarituzumab 是一款同類最優(yōu)的同源異構體選擇性單克隆抗體，通過增強抗體依賴性細胞介導的細胞毒作用（ADCC）直接殺死腫瘤細胞，作為用于 FGFR2b 過度表達腫瘤的一種靶向免疫療法。
- 由于 FGFR2b 生物標志物陽性率穩(wěn)定保持在30%以上，在 FGFR2b 過度表達的胃癌和胃食管交界處癌患者中的關鍵性臨床研究（FIGHT研究）的入組進度比計劃提前。
- 再鼎醫(yī)藥合作伙伴 Five Prime Therapeutics 計劃在2019年第四季度暫?；颊呷虢M，并在2020年上半年對 FIGHT 研究進行早期無效性分析。
抗感染領域
NUZYRA®（Omadacycline）是一種新型四環(huán)素，有口服與靜脈輸注兩種劑型，每天用藥一次，用于治療社區(qū)獲得性細菌性肺炎（CABP）和急性細菌性皮膚及皮膚結構感染（ABSSSI）。
- 2019年7月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心要求的中國橋接試驗入組提前完成。生物等效性、藥代動力學和微生物學研究也按時完成。
Sulbactam-durlobactam 是一種新型的廣譜A、C和D類β-內酰胺酶抑制劑，用于治療碳青霉烯耐藥鮑曼不動桿菌引發(fā)的各類感染。
- 2019年5月，國家藥品監(jiān)督管理局受理了再鼎醫(yī)藥提交的臨床研究申請（CTA），用于啟動治療碳青霉烯耐藥鮑曼不動桿菌感染的Ⅲ期臨床研究。ATTACK 研究是一項全球性的Ⅲ期臨床研究，將招募來自18個國家的約300名患者。再鼎醫(yī)藥將負責中國患者的入組，并可能為亞太地區(qū)的患者提供早期入組途徑。Entasis Therapeutics 將負責美國和歐洲的患者入組。
近期公司進展
- 2019年7月，Alex A. Adjei 博士加入再鼎醫(yī)藥科學顧問委員會。Alex A. Adjei 博士是來自梅奧診所的一位全球知名的臨床科學家，擁有藥物開發(fā)、腫瘤藥理學及早期臨床研究領域的豐富經驗。他將為再鼎醫(yī)藥不斷拓展的腫瘤管線中的多個創(chuàng)新分子藥物的臨床研究提供建議。
- 2019年6月，再鼎醫(yī)藥任命 Valeria Fantin 博士為首席科學官，以進一步加強公司的內部研發(fā)實力及在美國的影響力。Fantin 博士將負責再鼎醫(yī)藥全球范圍的內部研發(fā)工作，并直接匯報給杜瑩博士。
- 2019年5月，再鼎醫(yī)藥通過公開發(fā)行美國存托股份（ADS），扣除承銷費用后募資2.162億美元，每份ADS代表1股普通股。
- 2019年2月，腫瘤免疫療法先驅陳列平教授加入再鼎醫(yī)藥，擔任科學顧問委員會成員。陳教授將為再鼎醫(yī)藥不斷拓展的自主研發(fā)腫瘤管線提供建議。
- 再鼎醫(yī)藥持續(xù)擴大公司在美國的影響力，以提高內部藥物開發(fā)能力。截至2019年7月31日，再鼎醫(yī)藥位于美國舊金山灣區(qū)的研發(fā)中心已有大約10名員工，且團隊仍在不斷壯大。
- 再鼎醫(yī)藥團隊不斷壯大，尤其是研發(fā)和商業(yè)團隊。截至2019年7月31日，再鼎醫(yī)藥共有577名全職員工，從事研發(fā)和商業(yè)崗位的員工數量分別為247人和246人。
即將到來的里程碑事件
則樂
- 再鼎醫(yī)藥合作伙伴GSK將在之后的醫(yī)學會議上公布PRIMA研究數據
- 有望于2019年第4季度獲得美國FDA批準，用于卵巢癌后線治療
- 中國新藥上市申請有望獲批，用于卵巢癌二線維持治療
- 有望在中國商業(yè)上市
- 完成卵巢癌一線維持治療中國Ⅲ期臨床研究（PRIME）的患者入組
- 中國二線卵巢癌Ⅲ期臨床研究（NORA）預計于2019年第4季度達到目標事件，并于2020年上半年進行數據解讀
- 再鼎醫(yī)藥將在2019年亞洲婦科腫瘤學會（ASGO）大會上公布PRIME和NORA研究數據
- 繼續(xù)進行中國小細胞肺癌（SCLC）Ⅲ期臨床研究的患者入組
- 在中國啟動其它關鍵適應癥的研究
Optune®
- GBM適應癥有望在中國免臨床研究批準
- 有望在中國商業(yè)上市
- 2019年年底在中國啟動胃癌探索性研究，并完成首位患者入組
- 為在中國開展其它關鍵適應癥的臨床研究做準備
Margetuximab
- 在中國大陸啟動針對既往多次治療的HER2陽性轉移性乳腺癌患者的橋接試驗
- MacroGenics將于2019年第4季度公布總生存期預先計劃的期中分析結果，并向美國FDA提交生物制品許可申請（BLA）
- 有望獲得中國CTA批準以開展全球胃癌研究，并于2019年與MacroGenics啟動針對胃癌或胃食管交界處癌的聯合檢查點抑制劑分子（包括INCMGA 0012 和 MGD013）的全球注冊性臨床研究
Ripretinib
- 再鼎醫(yī)藥合作伙伴Deciphera將在之后的醫(yī)學會議上公布INVICTUS研究數據
- Deciphera將于2020年第1季度向美國FDA提交針對四線及四線以上胃腸道間質瘤（GIST）的新藥申請
- 利用INVICTUS研究數據，繼續(xù)與國家藥品監(jiān)督管理局探討加速四線和四線以上GIST審批的可能性
- 有望獲得中國CTA批準以啟動針對二線GIST患者的INTRIGUE研究，并為全球注冊性研究入組中國患者
Brivanib
- 有望獲得中國CTA批準，啟動布立尼布和免疫制劑聯合治療二線肝細胞癌的臨床研究
NUZYRA®
- 在中國完成Ⅲ期臨床研究，并提交兩個重要適應癥CABP和ABSSSI的新藥上市申請
Sulbactam-durlobactam
- 攜手Entasis在中國啟動ATTACK全球Ⅲ期注冊性研究
內部研發(fā)
- 在2020年宣布一至兩個全球臨床研究型新藥（IND）申請
2019年上半年財務結果
- 截至2019年6月30日，再鼎醫(yī)藥上半年凈收入340萬美元，為兩大重磅腫瘤產品則樂和Optune在香港商業(yè)上市的銷售業(yè)績，其中則樂銷售額為190萬美元，Optune銷售額150萬美元。
- 盡管比利普卓晚上市兩年，自2018年10月在香港上市以來，則樂在香港迅速獲得市場份額?；贗QVIA*數據，則樂目前已是香港市場份額最高的PARP抑制劑，2019年第2季度市場份額達到66%。
- 自2019年2月正式上市以來，Optune的營收已經大幅超過預期，為2019年下半年的業(yè)績帶來強勁動力。
- 2019年上半年研發(fā)費用為5,890萬美元，相比2018年同期為3,460萬美元。研發(fā)費用增加主要包括授權費用增加、正在進行的和新啟動的后期臨床研究費用、員工工資和工資相關費用，以及內部研究項目的進展。
- 2019年上半年銷售及管理費用為2,950萬美元，相比2018年同期為640萬美元。銷售及管理費用的增長主要是由于公司商業(yè)運營的持續(xù)擴展而導致的員工工資和工資相關費用的增加。
- 2019年上半年，再鼎醫(yī)藥凈虧損為8,330萬美元，普通股股東每股虧損為1.37美元，相比2018年同期凈虧損為4,150萬美元，普通股股東每股虧損為0.83美元。
- 截至2019年6月30日，現金和現金等價物及短期投資合計3.932億美元。這一數字包括2019年5月份通過公開發(fā)行美國存托股份募資的2.162億美金凈收入。
