蘇州2020年4月2日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)(蘇州)有限公司(以下簡稱“基石藥業(yè)”,香港聯(lián)交所代碼:2616)的合作伙伴Blueprint Medicines于2020年4月1日公布了pralsetinib用于治療RET突變甲狀腺髓樣癌(MTC)主要研究數(shù)據(jù),這些數(shù)據(jù)將用于支持其在2020年第二季度向美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)提交新藥上市申請(qǐng)(NDA)。同時(shí),Blueprint Medicine宣布已經(jīng)完成向美國FDA提交pralsetinib治療RET融合非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)的新藥上市滾動(dòng)申請(qǐng)(rolling NDA)。
基石藥業(yè)與Blueprint Medicines達(dá)成獨(dú)家合作和授權(quán),獲得了pralsetinib、avapritinib和fisogatinib三種藥物在大中華區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。Blueprint Medicines保留在世界其它地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化這三種藥物的權(quán)利。
目前,基石藥業(yè)正在中國開展pralsetinib的I/II期注冊(cè)臨床試驗(yàn),其作為全球ARROW研究的一部分,用于治療RET 變異的NSCLC、MTC和其他晚期實(shí)體瘤。此前中國已經(jīng)完成對(duì)既往含鉑化療RET融合NSCLC試驗(yàn)組患者的招募,預(yù)期將于2020年下半年在中國針對(duì)此適應(yīng)癥提交新藥上市申請(qǐng)。同時(shí),公司已啟動(dòng)對(duì)既往未經(jīng)含鉑化療RET融合NSCLC患者試驗(yàn)組的研究。
I/II期 ARROW研究中RET基因變異的甲狀腺癌隊(duì)列關(guān)鍵數(shù)據(jù)
此次發(fā)布的主要研究數(shù)據(jù)將支持Blueprint Medicines計(jì)劃于2020第二季度向美國FDA提交pralsetinib的新藥上市申請(qǐng),用于既往接受過多激酶抑制劑治療的RET突變MTC患者。注冊(cè)終點(diǎn)包括根據(jù)1.1版實(shí)體瘤療效評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)(RECIST 1.1)和獨(dú)立中心影像學(xué)評(píng)估確認(rèn)的ORR和緩解持續(xù)時(shí)間(DOR)。
主要有效性數(shù)據(jù)來自經(jīng)獨(dú)立中心盲評(píng),確認(rèn)符合RECIST 1.1標(biāo)準(zhǔn)的可評(píng)估患者。所有患者都接受了每日(QD)400mg的推薦劑量。數(shù)據(jù)截止日期為2020年2月13日。
53例既往接受過卡博替尼(cabozantinib)或凡德他尼(vandetanib)治療的RET突變MTC患者中,ORR達(dá)到60% (95% CI: 46-74%),其中1例患者療效有待確認(rèn)。幾乎所有患者(98%)都出現(xiàn)了腫瘤縮小。中位DOR尚未達(dá)到(95% CI:不可估),90%患者DOR達(dá)到18個(gè)月(95% CI: 77-100%)。
數(shù)據(jù)還顯示,pralsetinib對(duì)既往未接受過治療的患者臨床療效顯著,預(yù)示了pralsetinib在多線治療的潛力。在19例既往未接受過系統(tǒng)治療的RET突變MTC患者中,確認(rèn)的ORR達(dá)74%(95% CI:49-91%),所有患者腫瘤均縮小。中位DOR尚未達(dá)到(95% CI:7 個(gè)月,不可預(yù)估)。至數(shù)據(jù)截止日,14例緩解患者中,12例患者獲得最長15個(gè)月持續(xù)緩解。
9例RET融合甲狀腺癌患者中,經(jīng)確認(rèn)的ORR為89% (95% CI:52-100%),所有患者均腫瘤縮小。中位DOR尚未達(dá)到(95% CI: 8個(gè)月,不可估)。至數(shù)據(jù)截止日,8例緩解患者中,7例患者獲得最長20個(gè)月持續(xù)緩解。
主要安全性數(shù)據(jù)與之前公布的結(jié)果一致。Pralsetinib在研究中顯示了良好耐受性,大部分與治療相關(guān)的不良事件(AEs)為1或2級(jí)。所有接受了QD 400mg推薦劑量的受試患者中(N=438),只有4%患者因與治療相關(guān)不良事件而終止治療。
Blueprint Medicines計(jì)劃在今年的學(xué)術(shù)會(huì)議上公布該研究全部數(shù)據(jù)。
已向美國FDA遞交pralsetinib治療RET融合NSCLC患者的新藥上市申請(qǐng)
Blueprint Medicines 已經(jīng)完成了向美國FDA遞交pralsetinib治療RET融合NSCLC的新藥上市滾動(dòng)申請(qǐng),并已提請(qǐng)美國FDA對(duì)該申請(qǐng)給與優(yōu)先審評(píng)。一旦獲得優(yōu)先審評(píng)資格,上市評(píng)審將在六個(gè)月內(nèi)完成。