蘇州和上海2020年4月29日 /美通社/ -- 臨床開發(fā)階段免疫細(xì)胞與基因治療企業(yè)亙喜生物集團(tuán)(Gracell Biotechnologies Co., Ltd, 簡稱“亙喜生物”)公布了其在研的通用型TruUCAR? GC027治療復(fù)發(fā)性或難治性(R/R)急性T淋巴細(xì)胞白血病(T-ALL)的臨床試驗(yàn)結(jié)果,并在4月28日舉行的美國癌癥研究協(xié)會(AACR)虛擬年會上做大會發(fā)言。
T-ALL是一種急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL),在兒童ALL中的比例占到12%-15%,而在成人ALL中的占比高達(dá)20%-25%,屬于難治性疾病,臨床未被滿足需求巨大[1]。復(fù)發(fā)性或難治性T-ALL的現(xiàn)有治療效果仍不理想,治療手段極為有限。大多數(shù)T-ALL患者在多種藥物聯(lián)合化療后的兩年內(nèi)出現(xiàn)復(fù)發(fā)。本項(xiàng)研究報(bào)告了經(jīng)過TruUCAR? GC027治療的5名患者早期安全與療效結(jié)果。
該臨床試驗(yàn)是由研究者發(fā)起 (IIT) 的首次人體試驗(yàn),旨在評估通用型TruUCAR? GC027治療R/R T-ALL患者的安全性和有效性。截止到今年二月,該試驗(yàn)共入組5名R/R T-ALL受試者,受試者曾接受的既往治療中位數(shù)為5次(范圍為1-9 次)?;€的骨髓腫瘤負(fù)荷為38.2%(范圍為4%-80.2%)。所有患者均接受了單次TruUCAR? GC027的輸注,輸注計(jì)量為高中低三組計(jì)量組中的一種:0.6*10^7 細(xì)胞/公斤、1.0*10^7 細(xì)胞/公斤,或1.5*10^7 細(xì)胞/公斤。值得注意的是,5名受試者均未進(jìn)行人類白細(xì)胞組織相容性抗原(HLA)配型,輸注后均未接受造血干細(xì)胞移植(HSCT)。
通過28天隨訪,對5名受試者進(jìn)行了評估,其中:
所有5名受試者均能夠耐受TruUCAR? GC027單次輸注,試驗(yàn)中未觀察到神經(jīng)毒性事件或急性移植物抗宿主病(aGvHD)發(fā)生,同時觀察到所有5名受試者均出現(xiàn)不同程度的細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS),均在可控范圍內(nèi)。
“我們很高興地報(bào)告首批5名受試者接受TruUCAR? GC027的治療,他們的疾病得到了有效的控制,初步試驗(yàn)結(jié)果令人振奮。另外,TruUCAR?的平臺技術(shù)通過GC027候選產(chǎn)品得到了進(jìn)一步驗(yàn)證,我們將繼續(xù)推進(jìn)該技術(shù)平臺在其他未被滿足領(lǐng)域的應(yīng)用。”亙喜生物集團(tuán)首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)artina Sersch博士說到。
關(guān)于TruUCAR?
TruUCAR?是亙喜生物獨(dú)有的專利平臺技術(shù),對T細(xì)胞上選定的基因進(jìn)行編輯,在不使用免疫抑制藥物的情況下降低移植物抗宿主病(GvHD)和免疫排斥的風(fēng)險。TruUCAR?技術(shù)使得同種異體CAR-T細(xì)胞可在HLA不匹配的患者(受者)體內(nèi)增殖并持續(xù)存在,同時控制GvHD的風(fēng)險。TruUCAR?產(chǎn)品的目標(biāo)病人,包括但不限于那些已接受自體CAR-T治療但無法獲益,或因感染原因?qū)е聼o法提供合規(guī)的細(xì)胞,或自體CAR-T細(xì)胞生產(chǎn)失敗的患者;更重要的是,TruUCAR?產(chǎn)品即用型的屬性,使得患者能夠得到及時救治;其低廉的制造成本使得重復(fù)給藥的方案成為可能。除了T-ALL抗原以外,該平臺技術(shù)還可用于其它血液腫瘤的靶點(diǎn)。
關(guān)于GC027
GC027使用了亙喜獨(dú)有的TruUCAR?專利技術(shù),利用無需進(jìn)行HLA匹配的健康供者T細(xì)胞,是一種在研的即用型CAR-T細(xì)胞療法,能夠靶向CD7抗原表達(dá)的腫瘤細(xì)胞,用于治療T細(xì)胞惡性腫瘤。
關(guān)于T-ALL
急性T淋巴細(xì)胞白血病(T-ALL)是一種侵襲性極強(qiáng)的急性T細(xì)胞惡性腫瘤,伴有骨髓和髓外組織的浸潤。數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì),2015 年全球共有約87.6萬人患有ALL,有 11 萬人因其死亡,其中兒童和成人T-ALL患者約占 ALL總數(shù)的15%-20%[1]。40%-50%的患者預(yù)計(jì)會在一線治療后2年內(nèi)復(fù)發(fā),而其它可選擇的治療十分有限[2][3]。對于復(fù)發(fā)性和難治性T-ALL,仍有亟待滿足的治療需求。
[1] Pediatric hematologic Malignancies: T-cell acute lymphoblastic Leukemia, Hematology 2016 |
[2] Progress and innovations in the management - JAMA Oncol 2018 |
[3] Defining the course and prognosis of adults with acute lymphoblastic leukemia, Cancer 2010 |