蘇州2021年3月26日 /美通社/ -- 2021年3月26日,開(kāi)拓藥業(yè)有限公司(股票代碼 9939.HK),一家專(zhuān)注于以雄激素受體(AR)和腫瘤領(lǐng)域?yàn)楹诵牡膭?chuàng)新藥研發(fā)企業(yè),欣然宣布其近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)及截至2020年12月31日全年財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)。
開(kāi)拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官童友之博士表示:“2020年,面對(duì)新冠疫情引發(fā)的全球公共衛(wèi)生危機(jī),開(kāi)拓藥業(yè)全員上下齊心、迎難而上,在項(xiàng)目研發(fā)、臨床運(yùn)營(yíng)、上市融資和商業(yè)合作等多方面均取得突破。5月22日,公司嶄新亮相資本市場(chǎng),正式在香港聯(lián)交所主板掛牌上市,融資規(guī)模約為2.4億美元,為公司的長(zhǎng)遠(yuǎn)發(fā)展注入全新動(dòng)力。
全球新冠疫情肆虐之下,公司新藥普克魯胺拓展新冠適應(yīng)癥,發(fā)現(xiàn)其對(duì)于治療輕中癥、重癥、危重癥新冠患者均有突出的療效,其中輕中癥新冠男性患者住院率降低100%,女性患者住院率降低90%;重癥住院患者的死亡率降低92%,住院天數(shù)縮短9天。普克魯胺治療輕中癥男性患者的III期臨床試驗(yàn)已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)。此外,公司的ALK-1單克隆抗體(GT90001)與Nivolumab聯(lián)合用于治療轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌(HCC)的中國(guó)臺(tái)灣II期臨床試驗(yàn)結(jié)果良好,顯示客觀緩解率(ORR)為40%。ALK-1單抗與Nivolumab聯(lián)合用藥二線治療HCC的II期臨床試驗(yàn)已獲FDA批準(zhǔn),前景樂(lè)觀。
2020年,公司與6家公司建立起合作伙伴關(guān)系,其中包括獲得美國(guó)Gensun公司的雙靶點(diǎn)抗體PD-L1/TGF-β在大中華區(qū)研發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家許可,深入布局生物藥單抗和雙抗領(lǐng)域;與康寧杰瑞達(dá)成合作,共同推進(jìn)ALK-1單抗聯(lián)合重組人源化PD-L1/CTLA-4雙特異性抗體KN046治療肝細(xì)胞癌等腫瘤在全球范圍內(nèi)的臨床研究等。8月,開(kāi)拓藥業(yè)第一個(gè)GMP工廠正式投入運(yùn)營(yíng),為公司的產(chǎn)業(yè)化提供保障。
面對(duì)新冠疫情,開(kāi)拓藥業(yè)作為中國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè),深感肩上責(zé)任之重,也非常欣慰地看到團(tuán)隊(duì)歷時(shí)十年辛勤耕耘開(kāi)發(fā)的普克魯胺能夠在新冠治療的臨床試驗(yàn)中取得如此顯著的療效,同時(shí)非常高興美國(guó)FDA同意普克魯胺開(kāi)展治療輕中癥新冠男性患者的III期臨床試驗(yàn),這是開(kāi)拓藥業(yè)成立以來(lái)首個(gè)獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)的III期臨床試驗(yàn)。展望2021年,公司將全力推進(jìn)普克魯胺新冠適應(yīng)癥的商業(yè)化進(jìn)程,早日使之成為臨床上使用的全方位的有效安全的新冠治療藥物,為新冠抗疫斗爭(zhēng)貢獻(xiàn)力量。未來(lái),公司將繼續(xù)保持研發(fā)優(yōu)勢(shì),加速推進(jìn)現(xiàn)有產(chǎn)品管線全球臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)度,持續(xù)加強(qiáng)國(guó)際/國(guó)內(nèi)合作,踐行‘專(zhuān)注于大量未獲滿足臨床需求的適應(yīng)癥研究、開(kāi)發(fā)及商業(yè)化’的使命,造福更多的患者,為股東創(chuàng)造長(zhǎng)遠(yuǎn)的價(jià)值,并實(shí)現(xiàn)公司的可持續(xù)發(fā)展?!?/p>
近期業(yè)務(wù)發(fā)展亮點(diǎn)
產(chǎn)品管線進(jìn)展
公司目前擁有6款正在開(kāi)展臨床研究的產(chǎn)品,各產(chǎn)品管線進(jìn)展順利,多項(xiàng)臨床試驗(yàn)取得重要進(jìn)展:
普克魯胺(GT0918,AR拮抗劑),新一代AR拮抗劑
新冠(巴西和美國(guó)):2020年7月,公司與美國(guó)Applied Biology公司簽訂臨床試驗(yàn)研究協(xié)議,在巴西合作開(kāi)展普克魯胺治療新冠的臨床研究。2021年1月7日,公司公布普克魯胺治療輕中癥新冠男性患者試驗(yàn)的最終臨床研究結(jié)果,顯示普克魯胺可顯著地阻止男性患者病情由輕癥向重癥惡化,住院率發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)降低了100%,且短期服用安全性良好。2021年1月10日,公司公布的另一組數(shù)據(jù)顯示,普克魯胺對(duì)輕中癥新冠女性患者病情由輕癥向重癥惡化亦有顯著抑制效果,住院率發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)降低了90%。2021年1月28日,巴西機(jī)構(gòu)審查委員會(huì)(IRB)批準(zhǔn)普克魯胺治療新冠重癥患者的臨床試驗(yàn),并予以醫(yī)療資源分配方面提供支持。2021年3月11日,公司公布普克魯胺治療新冠重癥患者臨床研究結(jié)果,采用普克魯胺治療的患者死亡率較控制組顯著下降92%,住院天數(shù)縮短了9天。2021年3月4日,F(xiàn)DA同意普克魯胺在美國(guó)開(kāi)展治療輕中癥新冠男性的III期臨床試驗(yàn)。
轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌(中國(guó)):正在開(kāi)展普克魯胺作為轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌(mCRPC)二線療法、普克魯胺和阿比特龍聯(lián)用作為一線療法的兩項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)。普克魯胺單藥的III期臨床試驗(yàn)于2020年8月4日完成患者招募。2021年2月,公司在ASCO GU大會(huì)上公布了普克魯胺單藥治療前列腺癌的中國(guó)II期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。
轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌(美國(guó)):2020年7月16日,美國(guó)II期臨床試驗(yàn)完成患者招募,已完成的臨床研究結(jié)果顯示,普克魯胺在曾經(jīng)接受恩扎盧胺及阿比特龍等現(xiàn)有藥物治療進(jìn)展的mCRPC患者中普遍具有良好的安全性和有效性。2021年2月,公司在ASCO GU大會(huì)上公布普克魯胺治療前列腺癌的美國(guó)II期臨床試驗(yàn)中期數(shù)據(jù)。
AR+轉(zhuǎn)移性乳腺癌(中國(guó)):正在中國(guó)開(kāi)展開(kāi)放、多中心的Ic期臨床試驗(yàn),以評(píng)估普克魯胺聯(lián)合依西美坦、來(lái)曲唑及氟維司群對(duì)AR+轉(zhuǎn)移性乳腺癌(mBC)患者的安全性、藥物動(dòng)力學(xué)分析及初步療效。
預(yù)期里程碑
推進(jìn)普克魯胺新冠適應(yīng)癥的商業(yè)化進(jìn)程。
推進(jìn)普克魯胺治療mCRPC的單藥及與阿比特龍聯(lián)用在2021年底遞交上市申請(qǐng)。
福瑞他恩(KX-826),外用AR拮抗劑
雄激素性脫發(fā)(中國(guó)):2020年9月17日,公司福瑞他恩凝膠劑型針對(duì)雄激素性脫發(fā)適應(yīng)癥的新藥研究申請(qǐng)獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)。2020年12月29日,已完成在中國(guó)開(kāi)展的福瑞他恩II期臨床試驗(yàn)的患者招募。
雄激素性脫發(fā)(美國(guó)):2020年8月,公司已在美國(guó)完成福瑞他恩Ib期臨床試驗(yàn),正在進(jìn)行試驗(yàn)數(shù)據(jù)的分析和評(píng)估。
痤瘡(中國(guó)):2020年9月17日,公司福瑞他恩凝膠劑型針對(duì)痤瘡適應(yīng)癥的新藥研究申請(qǐng)獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)。
預(yù)期里程碑
于2021年第三季度完成福瑞他恩在中國(guó)針對(duì)雄激素性脫發(fā)II期臨床研究報(bào)告并發(fā)布數(shù)據(jù)。
于2021年上半年完成福瑞他恩在美國(guó)針對(duì)雄激素性脫發(fā)的Ib期臨床研究報(bào)告并發(fā)布數(shù)據(jù)。
于2021年第二季度初完成福瑞他恩在中國(guó)針對(duì)痤瘡的I期臨床試驗(yàn)首例受試者入組,該I期臨床試驗(yàn)預(yù)計(jì)將于2021年完成。
ALK-1(GT90001),新型抗血管生成抑制劑
轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌(中國(guó)臺(tái)灣):公司正在中國(guó)臺(tái)灣開(kāi)展ALK-1單抗與Nivolumab聯(lián)合用于治療轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌的II期臨床試驗(yàn)。2021年1月,公司在ASCO GI上公布ALK-1單抗與Nivolumab聯(lián)合二線治療轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌的臺(tái)灣臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù),結(jié)果顯示客觀緩解率為40%,且安全性良好。
轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌(美國(guó)):2021年2月11日,美國(guó)FDA批準(zhǔn)ALK-1單抗聯(lián)合Nivolumab用于二線治療晚期肝細(xì)胞癌II期臨床試驗(yàn)。
迪拓賽替(GT0486),PI3K/mTOR信號(hào)途徑抑制劑
轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤(中國(guó)):已于2019年8月獲得中國(guó)的IND批準(zhǔn),迪拓賽替是第二代 mTOR抑制劑,可同時(shí)抑制 mTORC1和 mTORC2,目前正處于I期臨床試驗(yàn)劑量爬坡階段。
預(yù)期里程碑
于2021年完成GT0486在中國(guó)的I期臨床試驗(yàn)。
GT1708F(Hedgehog/SMO抑制劑),hedgehog信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)途徑抑制劑
白血病和基底細(xì)胞癌(中國(guó)):已于2020年2月獲得中國(guó)的IND批準(zhǔn),目前正處于I期臨床試驗(yàn)劑量爬坡階段。
基底細(xì)胞癌(美國(guó)):2020年11月獲得美國(guó)FDA的受理,用于基底細(xì)胞癌適應(yīng)癥。
預(yù)期里程碑
于2021年完成GT1708F在中國(guó)針對(duì)白血病的I期臨床試驗(yàn)。
GT20029,PROTAC-AR降解劑
雄激素性脫發(fā)和痤瘡(中國(guó)):已于2021年2月IND獲CDE受理,用于雄激素性脫發(fā)和痤瘡的治療,是全球首個(gè)基于PROTAC技術(shù)開(kāi)發(fā)的外用AR降解劑。
預(yù)期里程碑
于2021年啟動(dòng)GT20029在中國(guó)的I期臨床試驗(yàn)。
除上述臨床階段在研藥物之外,公司正在開(kāi)發(fā)多款臨床前階段藥物,包括用于治療血癌的c-Myc抑制劑和治療多種實(shí)體瘤的PD-L1/TGF-β雙靶點(diǎn)抗體等。
生產(chǎn)基地
蘇州:公司的第一個(gè)GMP工廠位于江蘇省蘇州市工業(yè)園區(qū)淞北路20號(hào),占地約2萬(wàn)平方米,于2020年8月正式運(yùn)營(yíng),用于普克魯胺商業(yè)化生產(chǎn)和福瑞他恩臨床藥品的生產(chǎn)。2020年11月,工廠獲得《藥品生產(chǎn)許可證》。
平湖:位于浙江省平湖縣的原料藥和制劑生產(chǎn)基地項(xiàng)目,約占地4萬(wàn)平方米。項(xiàng)目設(shè)計(jì)已經(jīng)啟動(dòng),預(yù)計(jì)2021年第三季度開(kāi)工,2022年年底前完成建設(shè)。
商業(yè)化合作
福瑞他恩商業(yè)化合作
2020年6月,公司與京東健康簽署戰(zhàn)略合作框架協(xié)議,雙方就福瑞他恩在京東健康運(yùn)營(yíng)的線上藥品零售平臺(tái)京東大藥房的營(yíng)銷(xiāo)展開(kāi)深入合作。
2020年3月,公司與國(guó)藥控股股份有限公司簽署了合作協(xié)議,將在產(chǎn)品設(shè)計(jì)、商業(yè)渠道拓展、終端服務(wù)等方面開(kāi)展全方位合作。
與康寧杰瑞合作
2020年7月,公司與康寧杰瑞達(dá)成合作,共同推進(jìn)ALK-1單抗聯(lián)合重組人源化PD-L1/CTLA-4雙特異性抗體KN046治療肝細(xì)胞癌等腫瘤在全球范圍內(nèi)的臨床研究。
與美國(guó)Gensun合作
2020年8月,公司與美國(guó) Gensun公司就PD-L1/ TGF-β雙靶點(diǎn)抗體GS19簽署獨(dú)家許可協(xié)議,開(kāi)拓藥業(yè)獲得GS19在大中華區(qū)進(jìn)行臨床開(kāi)發(fā)及商業(yè)化的獨(dú)家權(quán)利。
與邁百瑞合作
2020年9月,公司與邁百瑞國(guó)際生物醫(yī)藥有限公司簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議,雙方就生物大分子藥物的研發(fā)與生產(chǎn)展開(kāi)全方位合作。
與普米斯合作
2020年10月,公司與普米斯生物技術(shù)(珠海)有限公司就生物藥開(kāi)發(fā)達(dá)成戰(zhàn)略合作協(xié)議。
全球化布局
*新設(shè)北京子公司:臨床及政府事務(wù)
*新設(shè)廣東子公司:大分子研發(fā)及生產(chǎn)基地
2020年全年財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)
截至2020年12月31日,公司的研發(fā)成本由截至2019年12月31日止十二個(gè)月的人民幣214百萬(wàn)元增加人民幣114.8百萬(wàn)元或53.6%至截至2020年12月31日止十二個(gè)月的人民幣328.8百萬(wàn)元。研發(fā)開(kāi)支增加的主要原因是公司持續(xù)加大研發(fā)投入,產(chǎn)品管線的多項(xiàng)臨床試驗(yàn)已推進(jìn)到后期,即將遞交上市申請(qǐng);此外,公司還擴(kuò)大研發(fā)和臨床運(yùn)營(yíng)人員的規(guī)模,以及股權(quán)激勵(lì)計(jì)劃支出。
截至2019年12月31日,公司的現(xiàn)金及現(xiàn)金等價(jià)物為人民幣195.5百萬(wàn)元,截至2020年12月31日為人民幣1389.0百萬(wàn)元,增加人民幣1193.5百萬(wàn)元,該增加主要來(lái)自于IPO募集資金和銀行貸款。
截至2020年12月31日,我們的已動(dòng)用銀行融資為人民幣218.5百萬(wàn)元,未動(dòng)用銀行融資為人民幣101.0百萬(wàn)元。
關(guān)于開(kāi)拓藥業(yè)
開(kāi)拓藥業(yè)成立于2009年,專(zhuān)注發(fā)展?jié)撛凇癰est-in-class”和“first-in-class”創(chuàng)新藥物的研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化,致力成為創(chuàng)新療法研究、開(kāi)發(fā)及商業(yè)化的領(lǐng)軍企業(yè)。公司經(jīng)過(guò)多年的發(fā)展,以雄激素受體(AR)相關(guān)疾病為核心,研發(fā)多通道產(chǎn)品組合,產(chǎn)品覆蓋全球高發(fā)病率癌癥及其它未滿足臨床需求的疾病領(lǐng)域,包括新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脫發(fā)和痤瘡等。開(kāi)拓藥業(yè)前瞻性布局了包含小分子創(chuàng)新藥、生物創(chuàng)新藥及聯(lián)合療法的多元化產(chǎn)品管線,包括6款正在開(kāi)展臨床研究的產(chǎn)品雄激素受體(AR)拮抗劑、ALK-1單抗、mTOR激酶靶向抑制劑、Hedgehog抑制劑和AR-Degrader,以及正在進(jìn)行臨床前研究的PD-L1/TGF-β雙靶點(diǎn)抗體和c-Myc抑制劑等。公司在全球擁有已獲得及申請(qǐng)中的60多項(xiàng)專(zhuān)利,多個(gè)項(xiàng)目被列為國(guó)家十二五、十三五“重大新藥創(chuàng)制”專(zhuān)項(xiàng)。2020年5月22日,開(kāi)拓藥業(yè)正式在香港聯(lián)合交易所有限公司主板掛牌上市,股票代碼:9939.HK。歡迎訪問(wèn)公司網(wǎng)站:www.kintor.com.cn