上海2022年12月19日 /美通社/ -- 九天生物（Skyline Therapeutics）旗下攬月生物醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的基因治療藥物SKG0106眼內注射溶液，用于治療新生血管性（濕性）年齡相關性黃斑變性 (neovascular or wet age-related macular degeneration, nAMD or wAMD)，已獲批開展臨床研究。
SKG0106眼內注射溶液是一款在研的創(chuàng)新眼科基因治療藥物，由公司自主開發(fā)的新型腺相關病毒(AAV)衣殼和獨創(chuàng)的抗新生血管生長的轉基因組成，其作用機制是通過單次玻璃體腔注射將SKG0106遞送至眼內，在轉導視網膜細胞后表達抗新生血管生長基因產物，從而抑制與眼底新生血管相關的疾病的進展。公司擁有SKG0106眼內注射溶液包括衣殼及載體設計在內的多項全球專利。
在全面深入的臨床前研究中，SKG0106顯示出卓越的靶組織專一性、轉導性和生物分布，以及抑制眼內新生血管生長具有高效性、持久療效和良好安全性等特點。
經有關部門審查批準，北京協和醫(yī)院眼科即將開展一項在新生血管性（濕性）年齡相關性黃斑變性患者中評價單次玻璃體內注射 SKG0106 眼內注射溶液的安全性、初步療效、免疫原性和藥代動力學特征的開放、劑量遞增臨床研究。
目前，臨床上采用抗VEGF藥物治療nAMD，需長期給藥和頻繁眼內注射，患者負擔大且依從性差。通過單次玻璃體內給藥并具有良好安全性和持久抗新生血管生成作用的創(chuàng)新基因治療藥物，有望為應對這些挑戰(zhàn)帶來極具前景的新的治療方式。
