上海2023年7月3日 /美通社/ -- 九天生物（Skyline Therapeutics）宣布，其創(chuàng)新的AAV眼科基因治療藥物SKG0106新藥臨床試驗(yàn)（IND）已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，即將開展針對(duì)新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）的I/IIa期臨床試驗(yàn)。
SKG0106眼內(nèi)注射溶液是九天生物自主研發(fā)的新型AAV載體，攜帶編碼獨(dú)特的抗VEGF蛋白的轉(zhuǎn)基因序列，通過單次玻璃體腔注射導(dǎo)入眼內(nèi)，高效轉(zhuǎn)導(dǎo)視網(wǎng)膜細(xì)胞表達(dá)抗VEGF蛋白，具有特異性抑制VEGF生物活性的作用。在全面深入的臨床前研究中，SKG0106顯示出卓越的靶組織趨向性、轉(zhuǎn)導(dǎo)性和生物分布，以及單次玻璃體注射后高效持久抑制眼內(nèi)新生血管生長(zhǎng)的療效及良好安全性。
支持SKG0106的IND申報(bào)及臨床研究的藥物由九天生物全自有的先進(jìn)AAV基因治療平臺(tái)完成工藝開發(fā)和GMP生產(chǎn)。該平臺(tái)擁有完整的質(zhì)粒、細(xì)胞和病毒載體工藝開發(fā)、分析開發(fā)和GMP生產(chǎn)及質(zhì)控體系，為公司研發(fā)管線項(xiàng)目臨床前和臨床研究提供高質(zhì)量的基因治療藥物。
