美國麻省劍橋和中國北京2020年6月18日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物科技公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今日宣布?xì)W洲藥品管理局（EMA）已確認(rèn)受理百悅澤®（澤布替尼）的上市許可申請(qǐng)（MAA），適用于既往接受過至少一項(xiàng)療法的華氏巨球蛋白血癥（WM）患者或作為不適合化學(xué)免疫療法WM患者的一線治療方案。
百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“這是我們向EMA遞交的首項(xiàng)申請(qǐng)，也是針對(duì)WM適應(yīng)癥的首項(xiàng)藥品注冊(cè)申請(qǐng)，在百悅澤®的開發(fā)歷程中具有重要意義。在公司開展的頭對(duì)頭ASPEN臨床試驗(yàn)中，百悅澤®對(duì)比第一代BTK抑制劑伊布替尼，在WM患者中證實(shí)有效并在安全性及耐受性上產(chǎn)生了具有臨床意義的改善。在中國和美國，百悅澤®已在其他適應(yīng)癥中獲批，我們也很高興能夠繼續(xù)推動(dòng)這項(xiàng)廣泛的全球開發(fā)項(xiàng)目以幫助B細(xì)胞淋巴瘤患者。”
黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士補(bǔ)充道：“WM通常出現(xiàn)在年齡較大的患者中，百悅澤®對(duì)比伊布替尼在心血管疾病安全性上更有優(yōu)勢(shì)，我們希望這一點(diǎn)能夠幫助百悅澤®成為歐洲WM患者的首選治療方案?！?/p>
百濟(jì)神州高級(jí)副總裁、全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人閆小軍女士評(píng)論道：“我們很高興能夠完成公司自主研發(fā)的BTK抑制劑百悅澤®的首項(xiàng)EMA注冊(cè)申請(qǐng)，也期待在這項(xiàng)針對(duì)華氏巨球蛋白血癥的上市申請(qǐng)審評(píng)過程中與EMA進(jìn)行溝通交流。我們要感謝參與臨床試驗(yàn)的眾多患者和研究人員，以及致力于將這款潛在的新一代治療方案帶給廣大患者的百濟(jì)神州團(tuán)隊(duì)?！?/p>
該項(xiàng)MAA中的臨床數(shù)據(jù)包括在2020年美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）線上會(huì)議以及第25屆歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）線上年會(huì)中公布的用于評(píng)估澤布替尼對(duì)比伊布替尼用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）或初治（TN）WM患者的隨機(jī)、開放性、多中心的ASPEN 3期臨床試驗(yàn)（NCT03053440）。MAA的安全性數(shù)據(jù)來自在6項(xiàng)臨床試驗(yàn)中接受百悅澤® 治療的779例B細(xì)胞惡性腫瘤患者。
關(guān)于華氏巨球蛋白血癥
華氏巨球蛋白血癥（WM）是一類罕見淋巴瘤，約占所有非霍奇淋巴瘤的1%，通常在確診后進(jìn)展緩慢[1]。在歐洲，每100萬男性中約有7例WM患者、每100萬女性中約有4例患者[2]。
關(guān)于澤布替尼的臨床項(xiàng)目
澤布替尼臨床試驗(yàn)包括:
- 澤布替尼對(duì)比伊布替尼（唯一獲批用于治療該適應(yīng)癥的BTK抑制劑）用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的ASPEN 3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03053440；已完成患者入組）
- 澤布替尼對(duì)比苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療初治（TN）慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的SEQUOIA 3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03336333）
- 澤布替尼對(duì)比伊布替尼用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）CLL或SLL患者的ALPINE 3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03734016）
- 澤布替尼聯(lián)合利妥昔單抗對(duì)比苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療未經(jīng)治療的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者的MANGROVE 3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT04002297）
- 澤布替尼用于治療R/R邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者的MAGNOLIA 2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03846427）
- 澤布替尼聯(lián)合奧比妥珠單抗對(duì)比奧比妥珠單抗用于治療R/R FL患者的ROSEWOOD 2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03332017）
- 澤布替尼聯(lián)合維持療法對(duì)比安慰劑聯(lián)合維持療法用于治療COVID-19新冠肺炎及肺部窘迫患者在美國開展的2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT04382586）
- 澤布替尼用于治療對(duì)伊布替尼或阿卡替尼不耐受的B細(xì)胞惡性腫瘤患者在美國開展的2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT04116437）
- 澤布替尼用于治療 R/R WM患者在中國開展的2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03332173）
- 澤布替尼用于治療R/R MCL患者在中國開展的2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03206970；已完成）以及治療R/R CLL或SLL患者的2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03206918；已完成）
關(guān)于百悅澤®（澤布替尼）
百悅澤®（澤布替尼）是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。
百悅澤®于2019年11月14日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）加速批準(zhǔn)用于治療既往接受過至少一項(xiàng)療法的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。該項(xiàng)加速批準(zhǔn)是基于總緩解率（ORR）。針對(duì)該適應(yīng)癥的持續(xù)批準(zhǔn)將取決于驗(yàn)證性試驗(yàn)中臨床益處的驗(yàn)證和描述。2020年5月，百悅澤®在中國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者、既往至少接受過一種治療的成年慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者。
百悅澤®在美國和中國以外國家地區(qū)尚未獲批。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球性、商業(yè)階段的生物科技公司，專注于研究、開發(fā)、生產(chǎn)以及商業(yè)化創(chuàng)新性藥物以為全世界患者提高療效和藥品可及性。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲擁有 3800 多名員工，正在加速推動(dòng)公司多元化的新型癌癥療法藥物管線。目前，百濟(jì)神州兩款自主研發(fā)的藥物，BTK 抑制劑百悅澤®（澤布替尼膠囊）正在美國和中國進(jìn)行銷售、抗PD1 抗體藥物百澤安®（替雷利珠單抗注射液）在中國進(jìn)行銷售。此外，百濟(jì)神州在中國正在或計(jì)劃銷售多款由安進(jìn)公司、新基物流有限公司（隸屬百時(shí)美施貴寶公司）以及EUSA Pharma 授權(quán)的腫瘤藥物。欲了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問www.beigene.cn。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明。包括參與ASPEN臨床試驗(yàn)患者的臨床數(shù)據(jù)以及對(duì)比伊布替尼的優(yōu)勢(shì)以及百濟(jì)神州對(duì)其產(chǎn)品和候選產(chǎn)品的進(jìn)一步推進(jìn)和預(yù)期的臨床開發(fā)、監(jiān)管里程碑和商業(yè)化的聲明。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對(duì)其技術(shù)和藥物知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；新冠肺炎全球大流行對(duì)公司臨床開發(fā)、商業(yè)化運(yùn)營以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的 10-Q 表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。
[1] Lymphoma Research Foundation. Getting the Facts: Waldenström Macroglobulinemia. Accessed May 2020. Available at https://lymphoma.org/wp-content/uploads/2018/04/LRF_FACTSHEET_WALDENSTR%C3%96M_MACROGLOBULINEMIA.pdf
[2] Buske, S, et al. Treatment and outcome patterns in European patients with Waldenström’s macroglobulinaemia: a large, observational, retrospective chart review. The Lancet Haematology 2018; 5: e0299-309.
